Utvärdering av FDY-5301 hos patienter med större trauma på intensivvårdsavdelningen
En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av intravenös FDY-5301 för förebyggande och behandling av ICU förvärvad svaghet hos patienter med allvarliga trauman.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Syftet med studien är att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetik av FDY-5301 jämfört med placebo hos trauma ICU-patienter med risk för ICUAW.
Muskelförtvining sker snabbt efter allvarliga trauman och är ofta förknippad med multiorgansvikt som varar från några veckor till ett långvarigt handikapp. Man tror att FDY-5301 kan hjälpa till att förebygga eller behandla muskelsvaghet och organdysfunktion hos patienter med större trauma.
Cirka 252 försökspersoner kommer att randomiseras (1:1:1) för att få upp till 7 dagliga bolus IV-doser av FDY-5301 med 1 mg/kg eller 2 mg/kg, eller volymmatchad placebo. För att säkerställa lika representation i varje grupp kommer randomiseringen att stratifieras efter närvaron eller frånvaron av bäcken- eller underbensfrakturer.
Alla försökspersoner som uppfyller behörighetskriterierna kommer att slumpmässigt fördelas till en av tre behandlingsgrupper (FDY-5301 låg dos, FDY-5301 hög dos eller placebo).
Alla ämnen kommer att följas i 6 månader.
Denna studie kommer att genomföras globalt.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Torrance, California, Förenta staterna, 90509
- Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida Health Shands Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
- Harborview
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 18-75 år
Stort trauma definierat som:
- bröst- och/eller buk- och/eller bäckenskada
- vilket kräver inläggning på intensivvårdsavdelning med förväntad ventilation i minst 24 timmar
- hemorragisk chock definierad som systoliskt blodtryck (SBP) <90 mmHG som kräver blodtransfusion eller basunderskott på minst 6mEq/L pre-hospital ankomst eller inom en timme efter sjukhusets ankomst
- IRB/IEC-godkänt samtycke erhålls inom 48 timmar från första sjukhusets ankomsttid (dvs., vid överföringar, använd ankomsttid till första sjukhuset omedelbart efter skadan)
Exklusions kriterier:
- Sannolikt att dö inom 48 timmar från tidpunkten för screening
Varje neurologiskt tillstånd som vid tidpunkten för sjukhusinläggning uppfattas som ett omedelbart hot mot livet eller oförenligt med god funktionell återhämtning och där tidig begränsning eller avbrytande av behandlingen övervägs. Till exempel:
a. Datortomografi som visar tecken på traumatisk hjärnskada (TBI), kombinerat med bästa representativa Glasgow Coma Score (GCS) Motor Score på ≤4 cirka 24 timmar efter skadan
- Bevis på icke-reversibel ryggmärgsskada
- Bilaterala lårbensfrakturer
- Kvinnor som är gravida eller ammar. Kvinnor i reproduktionspotential måste ha ett negativt serumgraviditetstest före randomisering.
- Känd sköldkörtelsjukdom eller sköldkörtelstörning, inklusive patienter på sköldkörtelhormonersättningsterapi vid tidpunkten för randomisering
- Känd allergi mot jod
- Kronisk njursjukdom som kräver dialys
- Body mass index (BMI) >40 kg/m2 eller <16 kg/m2
- Kroppsvikt (BW) >140 kg (eller >309 lb)
- Historik eller närvaro av försvagande neurologisk eller annan neuromuskulär sjukdom (t.ex. ryggmärgsbråck, amyotrofisk lateralskleros, multipel skleros) vid tidpunkten för randomisering
- Aktuell metastaserande cancer
- Solid organtransplantationsmottagare
- Bevis på redan existerande sarkopeni definierad som att ha en pre-trauma Clinical Frailty Score (CFS) på ≥5 eller baserat på klinisk bedömning (t.ex. svag till utseendet, kakexi, etc.)
- Användning av systemiska kortikosteroider, immunmodulatorer eller onkologisk kemoterapi inom 6 månader efter randomisering (inhalerade och topikala steroider är tillåtna)
- Användning av prövningsläkemedel eller utrustning inom 30 dagar efter randomisering
- Varje kliniskt signifikant avvikelse som identifierats före randomiseringen som enligt utredarens eller sponsorns bedömning skulle förhindra ett säkert slutförande av studien eller förvirra den förväntade fördelen med FDY-5301
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: FDY-5301 Låg dos (1 mg/kg)
FDY-5301 kommer att administreras intravenöst en gång dagligen i upp till 7 dagar.
Doseringen kommer att bestämmas på basis av kroppsvikt, enligt behandlingsuppgift och med hjälp av patientens kroppsvikt (uppskattad eller faktisk) bestämd vid screening.
|
FDY-5301 är natriumjodid administrerad som en isoton lösning för intravenös injektion med en koncentration av 7,2 mg/ml.
|
|
Experimentell: FDY-5301 Hög dos (2 mg/kg)
FDY-5301 kommer att administreras intravenöst en gång dagligen i upp till 7 dagar.
Doseringen kommer att bestämmas på basis av kroppsvikt, enligt behandlingsuppgift och med hjälp av patientens kroppsvikt (uppskattad eller faktisk) bestämd vid screening.
|
FDY-5301 är natriumjodid administrerad som en isoton lösning för intravenös injektion med en koncentration av 7,2 mg/ml.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo kommer att ges intravenöst en gång dagligen i upp till 7 dagar. Doseringen kommer att bestämmas på basis av kroppsvikt, enligt behandlingsuppgift och med hjälp av patientens kroppsvikt (uppskattad eller faktisk) bestämd vid screening. Andra namn: Salin |
Placebo ges som en enkeldos, icke-reserverad flytande parenteral bestående av en formuleringsmatchad kompendiell koksaltlösning.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Chelsea Critical Care Physical Assessment Tool
Tidsram: Dag 10 eller utskrivning från sjukhus, beroende på vad som inträffar först.
|
Chelsea Critical Care Physical Assessment Tool (CPAx) totalpoäng vid dag 10, eller utskrivning från sjukhus, beroende på vilket som inträffar först.
Komponenterna i Chelsea Critical Care Physical Assessment Tool kommer att betygsättas på en 6-gradig skala från beroende till oberoende (0 till 5).
De individuella värdena kommer att sammanställas vilket ger en totalpoäng av 50.
En högre poäng indikerar ett bättre resultat.
|
Dag 10 eller utskrivning från sjukhus, beroende på vad som inträffar först.
|
|
Organdysfunktion Total tid till återhämtning
Tidsram: Dag 28 eller utskrivning från sjukhus, beroende på vad som inträffar först.
|
Organdysfunktion total tid till återhämtning (TTR) till dag 28
|
Dag 28 eller utskrivning från sjukhus, beroende på vad som inträffar först.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Medicinska forskningsrådet Sumpoäng
Tidsram: Dag 28, eller utskrivning från sjukhus, beroende på vad som inträffar först
|
Medical Research Council Sum Score (MRC-SS) vid dag 28, eller utskrivning från sjukhus, beroende på vilket som inträffar först.
Medical Research Council Sum Score mäter global perifer muskelstyrka som sträcker sig från 0 (fullständig förlamning) till 60 (normal styrka).
En högre poäng indikerar ett bättre resultat.
|
Dag 28, eller utskrivning från sjukhus, beroende på vad som inträffar först
|
|
Betyg för sekventiell organsvikt
Tidsram: ICU sjukhusvistelse till dag 28 eller ICU-utskrivning om tidigare
|
Sequential Organ Failure Assessment (SOFA) är ett poängsystem som bedömer prestandan hos flera organsystem i kroppen och tilldelar ett poäng baserat på data som erhålls i varje kategori, detta poängsätts under ICU-vistelsen.
Fullängdsresultatet för Sequential Organ Failure Assessment varierar från 0 till 24.
En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
|
ICU sjukhusvistelse till dag 28 eller ICU-utskrivning om tidigare
|
|
Total överlevnad dag 28
Tidsram: Dag 28
|
Bekräftelse på överlevnadsstatus kommer att erhållas genom att tala direkt med ämnet, via journaler eller offentliga hälsojournaler.
|
Dag 28
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- FDY-5301-203
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .