重症再生障碍性贫血患者免疫抑制治疗后出现7号染色体异常高危克隆进化的回顾性研究
2022年9月27日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
背景：
严重再生障碍性贫血 (SAA) 是一种骨髓衰竭。 它通常是由一个
细胞毒性 T 细胞攻击骨髓干细胞。 SAA 可采用两种治疗方法。 一种是异基因造血干细胞移植（HSCT）。 另一种是免疫抑制治疗（IST）。 在大多数情况下，HSCT 或 IST 都有效。 但对于某些人来说，克隆进化发生在 IST 之后。 最常见的克隆进化形式之一是 7 号染色体异常。 这些预后不良。 HSCT 可用于治疗它们。 研究人员不知道为什么会发生克隆进化。 他们想查看过去研究的数据以了解更多信息。
客观的：
比较最终接受 HSCT 的患者与仅接受化疗或支持治疗的患者之间发生 7 号染色体异常的 SAA 患者的数据。
合格：
参加 NHLBI 方案 12-H-0150、06-H-0034、03-H-0249、03-H-0193、00-H-0032 或 90-H-0146 的 SAA 成人和儿童
设计：
本研究使用过去研究的数据。 这些研究的参与者允许他们的数据用于未来的研究。
研究人员将审查参与者的病历。 他们将收集临床数据，例如笔记、测试结果和影像扫描。 他们还将收集作为原始研究的一部分收集的研究数据。
研究人员会将数据输入内部数据库。 它受密码保护。 所有数据都将保存在安全的网络驱动器或符合 NIH 安全规则的站点中。
将来可能会添加其他研究。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
严重再生障碍性贫血 (SAA) 是骨髓衰竭的一种形式，在大多数情况下是细胞毒性 T 细胞攻击骨髓干细胞的结果。
在大多数接受免疫抑制治疗 (IST) 或异基因造血干细胞移植 (HSCT) 的患者中，它都能得到有效治疗。
然而，在 IST 之后，“克隆进化”是约 15% 患者的严重并发症，表现为新的细胞遗传学异常或骨髓恶性肿瘤的形态学证据。
特别是，7 号染色体异常的发展被认为是高风险的，并且与不良预后相关。
尽管广泛提供 HSCT，但 SAA 后 7 号染色体异常的最佳治疗尚未确定。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
38
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
发生 7 号染色体异常的 SAA 受试者
描述
- 本研究不会招募受试者。 这是一个回顾性的图表回顾。
选择退出未来使用其先前研究数据的患者将被排除在本研究之外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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7 号单体 SAA 患者
免疫抑制治疗后出现 7 号染色体异常的高危克隆进化的重症再生障碍性贫血患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现 7 号染色体异常的 SAA 患者的特征和结果
大体时间：1990年至2020年期间
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比较最终接受 HSCT 与仅接受化疗或支持治疗的患者发生 7 号染色体异常的 SAA 患者的特征和结果
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1990年至2020年期间
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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7 号染色体异常发展的临床预测因子，如年龄、性别、基线实验室值
大体时间：1990年至2020年期间
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确定 7 号染色体异常发展的临床预测因子，例如年龄、性别、基线实验室值、从诊断到初始治疗的时间、复发和 IST 治疗次数
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1990年至2020年期间
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确定 7 号染色体核型异常患者的自然史
大体时间：1990年至2020年期间
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确定 7 号染色体核型异常患者的自然史，这些患者在发生明显的髓系肿瘤之前一直接受监测
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1990年至2020年期间
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骨髓中进展为明显髓系肿瘤的形态学预测因子
大体时间：1990年至2020年期间
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确定在 7 号染色体异常发展时没有明显髓系肿瘤的骨髓中进展为明显髓系肿瘤的形态学预测因子
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1990年至2020年期间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月15日
初级完成 (实际的)
2021年4月22日
研究完成 (实际的)
2022年3月15日
研究注册日期
首次提交
2020年6月17日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月17日
首次发布 (实际的)
2020年6月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年9月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年9月27日
最后验证
2022年9月1日
更多信息
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