Retrospectieve studie van patiënten met ernstige aplastische anemie die klonale evolutie met hoog risico ontwikkelden met chromosoom 7-afwijkingen na immunosuppressieve therapie

Achtergrond:

Ernstige aplastische anemie (SAA) is een vorm van beenmergfalen. Het komt meestal voort uit een

cytotoxische T-celaanval op de mergstamcel. Er kunnen twee behandelingen worden gebruikt voor SAA. Een daarvan is allogene hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT). De andere is immunosuppressieve behandeling (IST). In de meeste gevallen werkt HSCT of IST. Maar voor sommige mensen vindt klonale evolutie plaats na IST. Een van de meest voorkomende vormen van klonale evolutie zijn chromosoom 7 afwijkingen. Deze hebben een slechte prognose. HSCT kan worden gebruikt om ze te behandelen. Onderzoekers weten niet waarom klonale evolutie plaatsvindt. Ze willen gegevens uit eerdere onderzoeken bekijken om meer te weten te komen.

Objectief:

Om de gegevens te vergelijken van mensen met SAA die chromosoom 7-afwijkingen ontwikkelden tussen degenen die uiteindelijk HSCT kregen versus degenen die alleen chemotherapie of ondersteunende zorg kregen.

Geschiktheid:

Volwassenen en kinderen met SAA die waren ingeschreven volgens NHLBI-protocol 12-H-0150, 06-H-0034, 03-H-0249, 03-H-0193, 00-H-0032 of 90-H-0146

Ontwerp:

Dit onderzoek maakt gebruik van gegevens uit eerdere onderzoeken. De deelnemers aan die onderzoeken hebben toegestaan ​​dat hun gegevens in toekomstig onderzoek worden gebruikt.

Onderzoekers zullen de medische dossiers van deelnemers bekijken. Ze verzamelen klinische gegevens, zoals aantekeningen, testresultaten en beeldvormende scans. Ze zullen ook de onderzoeksgegevens verzamelen die zijn verzameld als onderdeel van het oorspronkelijke onderzoek.

Onderzoekers voeren de gegevens in een interne database in. Het is beveiligd met een wachtwoord. Alle gegevens worden bewaard op beveiligde netwerkstations of op sites die voldoen aan de NIH-beveiligingsregels.

In de toekomst kunnen andere onderzoeken worden toegevoegd.