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Estudio retrospectivo de pacientes con anemia aplásica severa que desarrollaron evolución clonal de alto riesgo con anomalías en el cromosoma 7 después de la terapia inmunosupresora

27 de septiembre de 2022 actualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fondo:

La anemia aplásica grave (SAA) es una forma de insuficiencia de la médula ósea. Suele resultar de una

Ataque de células T citotóxicas a la célula madre de la médula. Se pueden usar dos tratamientos para SAA. Uno es el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT). El otro es el tratamiento inmunosupresor (IST). En la mayoría de los casos, HSCT o IST funcionan. Pero para algunas personas, la evolución clonal ocurre después de la IST. Una de las formas más comunes de evolución clonal son las anomalías del cromosoma 7. Estos tienen un mal pronóstico. El HSCT se puede usar para tratarlos. Los investigadores no saben por qué ocurre la evolución clonal. Quieren ver datos de estudios anteriores para aprender más.

Objetivo:

Comparar los datos de los pacientes con AAS que desarrollaron anomalías en el cromosoma 7 entre los que finalmente recibieron TCMH versus los que recibieron quimioterapia sola o atención de apoyo.

Elegibilidad:

Adultos y niños con SAA que se inscribieron en el protocolo NHLBI 12-H-0150, 06-H-0034, 03-H-0249, 03-H-0193, 00-H-0032 o 90-H-0146

Diseño:

Este estudio utiliza datos de estudios anteriores. Los participantes en esos estudios han permitido que sus datos se utilicen en investigaciones futuras.

Los investigadores revisarán los registros médicos de los participantes. Recopilarán datos clínicos, como notas, resultados de pruebas y escaneos de imágenes. También recopilarán los datos de investigación recopilados como parte del estudio original.

Los investigadores ingresarán los datos en una base de datos interna. Está protegido por contraseña. Todos los datos se mantendrán en unidades de red seguras o en sitios que cumplan con las reglas de seguridad de los NIH.

Es posible que se agreguen otros estudios en el futuro.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Descripción detallada

La anemia aplásica grave (SAA) es una forma de insuficiencia de la médula ósea que en la mayoría de los casos es el resultado de un ataque de células T citotóxicas a las células madre de la médula. Se trata eficazmente en la mayoría de los pacientes con tratamiento inmunosupresor (IST) o trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT). Sin embargo, después de la IST, la "evolución clonal" es una complicación significativa en aproximadamente el 15 % de los pacientes, y se presenta como una nueva anomalía citogenética o evidencia morfológica de malignidad mieloide. En particular, el desarrollo de anomalías en el cromosoma 7 se considera de alto riesgo y se asocia con un mal pronóstico. El tratamiento óptimo de las anomalías del cromosoma 7 después de SAA no está definido, aunque el HSCT se ofrece ampliamente.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

38

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujetos SAA que desarrollaron anomalías en el cromosoma 7

Descripción

  • Los sujetos no serán reclutados para este estudio. Esta es una revisión retrospectiva de gráficos.

Los pacientes que optaron por no utilizar en el futuro los datos de sus estudios anteriores serán excluidos de este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Pacientes SAA con Monosomía 7
Pacientes con anemia aplásica severa que desarrollaron evolución clonal de alto riesgo con anomalías en el cromosoma 7 después de la terapia inmunosupresora

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Características y resultados de los pacientes con SAA que desarrollaron anomalías en el cromosoma 7
Periodo de tiempo: Entre el Período de 1990 al 2020
Comparar las características y los resultados de los pacientes con SAA que desarrollaron anomalías en el cromosoma 7 entre los que finalmente recibieron HSCT versus los que recibieron quimioterapia sola o atención de apoyo.
Entre el Período de 1990 al 2020

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Predictores clínicos para el desarrollo de anomalías en el cromosoma 7, como la edad, el sexo, el valor de laboratorio inicial
Periodo de tiempo: Entre el Período de 1990 al 2020
Para identificar predictores clínicos para el desarrollo de anomalías del cromosoma 7, como la edad, el sexo, los valores de laboratorio iniciales, el tiempo desde el diagnóstico hasta el tratamiento inicial, la recaída y la cantidad de tratamientos de IST
Entre el Período de 1990 al 2020
Determinar la historia natural de los pacientes con una anomalía del cromosoma 7 en el cariotipo
Periodo de tiempo: Entre el Período de 1990 al 2020
Determinar la historia natural de los pacientes con una anomalía del cromosoma 7 en el cariotipo que fueron vigilados hasta el desarrollo de una neoplasia mieloide manifiesta
Entre el Período de 1990 al 2020
Predictores morfológicos en la médula ósea para la progresión a una neoplasia mieloide manifiesta
Periodo de tiempo: Entre el Período de 1990 al 2020
Identificar predictores morfológicos en la médula ósea para la progresión a una neoplasia mieloide manifiesta en aquellos sin una neoplasia mieloide manifiesta en el momento del desarrollo de las anomalías del cromosoma 7
Entre el Período de 1990 al 2020

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

15 de junio de 2020

Finalización primaria (ACTUAL)

22 de abril de 2021

Finalización del estudio (ACTUAL)

15 de marzo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de junio de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

18 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

29 de septiembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de septiembre de 2022

Última verificación

1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • 999920118
  • 20-H-N118

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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