Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Retrospektiv studie av pasienter med alvorlig aplastisk anemi som utviklet høyrisiko klonal evolusjon med kromosom 7-avvik etter immunsuppressiv terapi

27. september 2022 oppdatert av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Bakgrunn:

Alvorlig aplastisk anemi (SAA) er en form for benmargssvikt. Det skyldes vanligvis en

cytotoksisk T-celleangrep på margstamcellen. To behandlinger kan brukes for SAA. Den ene er allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Den andre er immunsuppressiv behandling (IST). I de fleste tilfeller fungerer HSCT eller IST. Men for noen mennesker skjer klonal evolusjon etter IST. En av de vanligste formene for klonal evolusjon er kromosom 7-avvik. Disse har dårlig prognose. HSCT kan brukes til å behandle dem. Forskere vet ikke hvorfor klonal evolusjon skjer. De ønsker å se på data fra tidligere studier for å lære mer.

Objektiv:

For å sammenligne dataene til personer med SAA som utviklet kromosom 7-avvik mellom de som til slutt fikk HSCT versus de som fikk cellegift alene eller støttende behandling.

Kvalifisering:

Voksne og barn med SAA som ble registrert på NHLBI-protokoll 12-H-0150, 06-H-0034, 03-H-0249, 03-H-0193, 00-H-0032 eller 90-H-0146

Design:

Denne studien bruker data fra tidligere studier. Deltakerne i disse studiene har latt dataene deres brukes i fremtidig forskning.

Forskere vil gjennomgå deltakernes medisinske journaler. De vil samle inn kliniske data, for eksempel notater, testresultater og bildeskanninger. De vil også samle inn forskningsdata som er samlet inn som en del av den opprinnelige studien.

Forskere vil legge inn dataene i en intern database. Den er passordbeskyttet. Alle data vil bli lagret i sikre nettverksstasjoner eller på nettsteder som overholder NIHs sikkerhetsregler.

Andre studier kan bli lagt til i fremtiden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Alvorlig aplastisk anemi (SAA) er en form for benmargssvikt i de fleste tilfeller er resultatet av et cytotoksisk T-celleangrep på margstamcellen. Det behandles effektivt hos de fleste pasienter med enten immunsuppressiv behandling (IST) eller allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Etter IST er imidlertid "klonal evolusjon" en betydelig komplikasjon hos omtrent 15 % av pasientene, og presenteres enten som en ny cytogenetisk abnormitet eller morfologisk bevis på myeloid malignitet. Spesielt regnes utviklingen av kromosom 7-avvik som høy risiko og er assosiert med dårlig prognose. Den optimale behandlingen av kromosom 7-avvik etter SAA er ikke definert selv om HSCT tilbys bredt.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

38

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

SAA-individer som utviklet kromosom 7-avvik

Beskrivelse

  • Forsøkspersoner vil ikke bli rekruttert til denne studien. Dette er en retrospektiv kartgjennomgang.

Pasienter som valgte bort fremtidig bruk av data fra tidligere studier vil bli ekskludert fra denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
SAA-pasienter med Monosomy 7
Pasienter med alvorlig aplastisk anemi som utviklet klonal utvikling med høy risiko med kromosom 7-avvik etter immunsuppressiv terapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kjennetegn og utfall av SAA-pasienter som utviklet kromosom 7-avvik
Tidsramme: Mellom perioden 1990 til 2020
For å sammenligne egenskaper og utfall av SAA-pasienter som utviklet kromosom 7-avvik mellom de som til slutt fikk HSCT versus de som fikk kjemoterapi alene eller støttende behandling
Mellom perioden 1990 til 2020

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kliniske prediktorer for utvikling av kromosom 7-avvik som alder, kjønn, baseline laboratorieverdi
Tidsramme: Mellom perioden 1990 til 2020
For å identifisere kliniske prediktorer for utvikling av kromosom 7-avvik som alder, kjønn, baseline laboratorieverdier, tid fra diagnose til førstegangsbehandling, tilbakefall og antall IST-behandlinger
Mellom perioden 1990 til 2020
Fastslå den naturlige historien til pasienter med en kromosom 7-avvik på karyotype
Tidsramme: Mellom perioden 1990 til 2020
Fastslå den naturlige historien til pasienter med kromosom 7-avvik på karyotype som ble overvåket inntil utviklingen av en åpenlyst myeloid neoplasma
Mellom perioden 1990 til 2020
Morfologiske prediktorer i benmargen for progresjon til en åpenlyst myeloid neoplasma
Tidsramme: Mellom perioden 1990 til 2020
For å identifisere morfologiske prediktorer i benmargen for progresjon til en åpen myeloid neoplasma hos de med uten en åpen myeloid neoplasma på tidspunktet for utvikling av kromosom 7-avvik
Mellom perioden 1990 til 2020

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

15. juni 2020

Primær fullføring (FAKTISKE)

22. april 2021

Studiet fullført (FAKTISKE)

15. mars 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2020

Først lagt ut (FAKTISKE)

18. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

29. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 999920118
  • 20-H-N118

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alvorlig aplastisk anemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Venezuela

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere