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Studio retrospettivo di pazienti con anemia aplastica grave che hanno sviluppato un'evoluzione clonale ad alto rischio con anomalie del cromosoma 7 dopo terapia immunosoppressiva

27 settembre 2022 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Sfondo:

L'anemia aplastica grave (SAA) è una forma di insufficienza midollare. Di solito risulta da a

attacco di cellule T citotossiche alla cellula staminale del midollo. Due trattamenti possono essere utilizzati per SAA. Uno è il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). L'altro è il trattamento immunosoppressivo (IST). Nella maggior parte dei casi, HSCT o IST funzionano. Ma per alcune persone, l'evoluzione clonale si verifica dopo l'IST. Una delle forme più comuni di evoluzione clonale è rappresentata dalle anomalie del cromosoma 7. Questi hanno una prognosi infausta. HSCT può essere usato per trattarli. I ricercatori non sanno perché avvenga l'evoluzione clonale. Vogliono esaminare i dati degli studi precedenti per saperne di più.

Obbiettivo:

Per confrontare i dati delle persone con SAA che hanno sviluppato anomalie del cromosoma 7 tra coloro che alla fine hanno ricevuto l'HSCT rispetto a quelli che hanno ricevuto la sola chemioterapia o cure di supporto.

Eleggibilità:

Adulti e bambini con SAA iscritti al protocollo NHLBI 12-H-0150, 06-H-0034, 03-H-0249, 03-H-0193, 00-H-0032 o 90-H-0146

Progetto:

Questo studio utilizza i dati di studi precedenti. I partecipanti a questi studi hanno consentito ai loro dati di essere utilizzati in ricerche future.

I ricercatori esamineranno le cartelle cliniche dei partecipanti. Raccoglieranno dati clinici, come note, risultati dei test e scansioni di immagini. Raccoglieranno anche i dati di ricerca raccolti come parte dello studio originale.

I ricercatori inseriranno i dati in un database interno. È protetto da password. Tutti i dati saranno conservati in unità di rete sicure o in siti conformi alle regole di sicurezza NIH.

Altri studi potrebbero essere aggiunti in futuro.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Descrizione dettagliata

L'anemia aplastica grave (SAA) è una forma di insufficienza del midollo osseo che nella maggior parte dei casi è il risultato di un attacco di cellule T citotossiche alla cellula staminale del midollo. È trattato efficacemente nella maggior parte dei pazienti con trattamento immunosoppressivo (IST) o trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Tuttavia, dopo l'IST, l'"evoluzione clonale" è una complicanza significativa in circa il 15% dei pazienti, che si presenta come una nuova anomalia citogenetica o come evidenza morfologica di malignità mieloide. In particolare, lo sviluppo di anomalie del cromosoma 7 è considerato ad alto rischio ed è associato a prognosi infausta. Il trattamento ottimale delle anomalie del cromosoma 7 a seguito di SAA non è definito sebbene l'HSCT sia ampiamente offerto.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

38

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

SAA Soggetti che hanno sviluppato anomalie del cromosoma 7

Descrizione

  • I soggetti non saranno reclutati per questo studio. Questa è una revisione retrospettiva del grafico.

I pazienti che hanno rinunciato all'uso futuro dei dati sui loro studi precedenti saranno esclusi da questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti SAA con monosomia 7
Pazienti con anemia aplastica grave che hanno sviluppato un'evoluzione clonale ad alto rischio con anomalie del cromosoma 7 dopo terapia immunosoppressiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratteristiche e risultati dei pazienti con SAA che hanno sviluppato anomalie del cromosoma 7
Lasso di tempo: Tra il periodo dal 1990 al 2020
Confrontare le caratteristiche e gli esiti dei pazienti con SAA che hanno sviluppato anomalie del cromosoma 7 tra quelli che alla fine hanno ricevuto l'HSCT rispetto a quelli che hanno ricevuto la sola chemioterapia o cure di supporto
Tra il periodo dal 1990 al 2020

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Predittori clinici per lo sviluppo di anomalie del cromosoma 7 come età, sesso, valore di laboratorio al basale
Lasso di tempo: Tra il periodo dal 1990 al 2020
Per identificare i predittori clinici per lo sviluppo di anomalie del cromosoma 7 come età, sesso, valori di laboratorio al basale, tempo dalla diagnosi al trattamento iniziale, recidiva e numero di trattamenti IST
Tra il periodo dal 1990 al 2020
Accertare la storia naturale dei pazienti con un'anomalia del cromosoma 7 sul cariotipo
Lasso di tempo: Tra il periodo dal 1990 al 2020
Accertare la storia naturale dei pazienti con un'anomalia del cromosoma 7 sul cariotipo che sono stati sorvegliati fino allo sviluppo di una neoplasia mieloide conclamata
Tra il periodo dal 1990 al 2020
Predittori morfologici nel midollo osseo per la progressione verso una neoplasia mieloide conclamata
Lasso di tempo: Tra il periodo dal 1990 al 2020
Per identificare i predittori morfologici nel midollo osseo per la progressione verso una neoplasia mieloide conclamata in quelli senza una neoplasia mieloide conclamata al momento dello sviluppo delle anomalie del cromosoma 7
Tra il periodo dal 1990 al 2020

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

15 giugno 2020

Completamento primario (EFFETTIVO)

22 aprile 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

15 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 giugno 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

18 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

29 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 999920118
  • 20-H-N118

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia aplastica grave

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