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挪威抗癌药物的超适应症使用——一项前瞻性队列研究

2025年8月12日更新者：Knut Halvor Bjøro Smeland、Oslo University Hospital

标签外药物使用，即在批准的适应症之外使用已上市药物，可能允许及早获得新的和有希望的治疗方法。然而，由于临床获益的证据有限且缺乏成本/QALY 估计，其使用可能引起争议，从而导致具有挑战性的优先顺序问题。由于肿瘤学领域的快速发展，特别是在当今精准医学和靶向治疗时代，适合超说明书使用的药物数量预计在未来几年将进一步增加。这也对传统的临床试验方法提出了挑战，符合条件的患者群体通常很小，这强调了从执行良好的观察性研究中获得补充性真实世界证据的重要性。

因此，这项前瞻性观察研究将评估接受标签外抗癌药物治疗的患者的真实世界结果，包括反应率、进展/复发时间测量和生存期方面的疗效；患者报告的结果测量 (PROMS) 和自我报告的副作用/毒性；以及为生物库收集血液样本以进行进一步的转化研究。此外，该研究将对挪威目前超适应症使用抗癌药物的做法进行描述性分析，包括流行率估计和医疗保健相关成本分析。

研究概览

地位

招聘中

条件

癌症

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

200

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Knut Smeland, PhD/MD
电话号码：+4722934000
邮箱：knusme@ous-hf.no

研究联系人备份

姓名：Tormod Guren, PhD/MD
电话号码：+4722934000
邮箱：uxtour@ous-hf.no

学习地点

挪威
- - Oslo、挪威、0379
    - 招聘中
    - Oslo University Hospital
    - 接触：
      
      Knut Smeland, PhD/MD
      
      电话号码：+4722934000
      
      邮箱：knusme@ous-hf.no

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

任何被 OUH 肿瘤科领导层接受并从研究开始之日起接受超适应症抗癌治疗的患者都有资格入选。值得注意的是，这不包括用于支持治疗的药物的标签外使用。

描述

纳入标准：

经过验证的癌症诊断（基于放射学、组织学/细胞学或手术证据）。
使用标签外抗癌药物治疗。
年龄 ≥ 18 岁
能够提供书面知情同意书。

排除标准：

没有任何

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
无进展生存期 (PFS)。大体时间：纳入结束后最多 2 年进行评估	根据 RECIST v1.1，从纳入日期到首次记录进展日期或任何原因死亡日期的时间，以先到者为准	纳入结束后最多 2 年进行评估
患者问卷 EORTC QLQ-C30 大体时间：从纳入到治疗结束后 2 年进行评估	评估患者报告的生活质量，通过 EORTC QLC30 衡量	从纳入到治疗结束后 2 年进行评估

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
客观肿瘤缓解率（ORR）大体时间：通过学习完成评估，平均 1 年	定义为具有客观肿瘤反应（使用 RECIST v1.1 的部分反应 [PR] 或完全反应 [CR]）反应 (DR)、下一次治疗时间和总生存期 (OS) 的患者比例	通过学习完成评估，平均 1 年
反应持续时间 (DR) 大体时间：通过学习完成评估，平均 1 年	根据 RECIST v1.1，客观缓解患者的缓解持续时间	通过学习完成评估，平均 1 年
下次治疗时间 (TTNT) 大体时间：通过学习完成评估，平均 1 年	从纳入到机构和下一次治疗的时间	通过学习完成评估，平均 1 年
总生存期（OS）大体时间：纳入结束后最多 2 年进行评估	从纳入之日到因任何原因死亡之日的时间	纳入结束后最多 2 年进行评估
疲劳大体时间：从入组到治疗结束后 2 年	根据 Chalder 疲劳问卷 (FQ) 衡量的患者报告结果评估	从入组到治疗结束后 2 年
沮丧大体时间：从入组到治疗结束后 2 年	根据患者健康问卷 (PHQ-9) 衡量的患者报告结果评估	从入组到治疗结束后 2 年
疼痛强度大体时间：从入组到治疗结束后 2 年	评估患者报告的结果，通过 11 点疼痛强度数值评定量表 (NRS) 测量	从入组到治疗结束后 2 年
不良事件大体时间：从入组到治疗结束后 2 年	患者档案和自我报告。根据 CTCAE v 5.0 和 MedDRA 分类	从入组到治疗结束后 2 年
质量调整生命年 (QALY) 大体时间：从入组到治疗结束后 2 年	患者自述 EQ-5D	从入组到治疗结束后 2 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Oslo University Hospital

调查人员

首席研究员：Knut Smeland, PhD/MD、Oslo University Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年6月1日

初级完成 (估计的)

2027年12月31日

研究完成 (估计的)

2027年12月31日

研究注册日期

首次提交

2020年6月25日

首先提交符合 QC 标准的

2020年6月30日

首次发布 (实际的)

2020年7月7日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年8月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年8月12日

最后验证

2025年8月1日