Utilisation hors AMM de médicaments anticancéreux en Norvège - une étude de cohorte prospective

L'utilisation de médicaments hors AMM, lorsqu'un médicament commercialisé est utilisé en dehors de son indication approuvée, peut permettre un accès précoce à de nouveaux traitements prometteurs. Cependant, son utilisation peut être une source de controverse, en raison des preuves limitées des avantages cliniques et du manque d'estimations des coûts/QALY, ce qui entraîne des problèmes difficiles de hiérarchisation. Le nombre de médicaments pouvant être utilisés hors AMM devrait encore augmenter dans les années à venir, en raison des progrès rapides dans le domaine de l'oncologie, en particulier avec l'ère actuelle de la médecine de précision et des thérapies ciblées. Cela remet également en question la méthode traditionnelle de réalisation des essais cliniques, les populations de patients éligibles étant généralement petites, ce qui souligne l'importance d'obtenir des preuves supplémentaires du monde réel à partir d'études observationnelles bien réalisées.

Cette étude observationnelle prospective évaluera donc les résultats dans le monde réel des patients traités avec des médicaments anticancéreux hors AMM, y compris l'efficacité en termes de taux de réponse, de mesure du temps jusqu'à la progression/rechute et de la survie ; mesures des résultats signalés par les patients (PROMS) et effets secondaires/toxicité autodéclarés ; ainsi que la collecte d'échantillons de sang pour une biobanque pour une recherche translationnelle plus poussée. En outre, l'étude fournira une analyse descriptive de la pratique actuelle de l'utilisation non indiquée sur l'étiquette des médicaments anticancéreux en Norvège, y compris l'estimation de la prévalence et les analyses des coûts liés aux soins de santé.