Использование противораковых препаратов не по прямому назначению в Норвегии — проспективное когортное исследование

Использование наркотиков не по прямому назначению, когда продаваемый препарат используется не по назначению, может обеспечить ранний доступ к новым и многообещающим методам лечения. Тем не менее, его использование может быть источником разногласий из-за ограниченных доказательств клинической пользы и отсутствия оценок стоимости/QALY, что приводит к сложным вопросам определения приоритетов. Ожидается, что количество препаратов, пригодных для использования не по прямому назначению, в ближайшие годы еще больше возрастет благодаря быстрому прогрессу в области онкологии, в частности, в нынешнюю эру прецизионной медицины и таргетной терапии. Это также бросает вызов традиционному методу проведения клинических испытаний, когда подходящие популяции пациентов обычно невелики, что подчеркивает важность получения дополнительных реальных данных из хорошо проведенных обсервационных исследований.

Таким образом, в этом проспективном обсервационном исследовании будут оцениваться реальные результаты лечения пациентов, получавших противораковые препараты не по прямому назначению, включая эффективность с точки зрения показателей ответа, времени до прогрессирования/рецидива и выживаемости; показатели исходов, сообщаемые пациентами (PROMS), и побочные эффекты/токсичность, о которых сообщают сами пациенты; а также сбор образцов крови для биобанка для дальнейших трансляционных исследований. Кроме того, в исследовании будет представлен описательный анализ текущей практики использования противораковых препаратов не по прямому назначению в Норвегии, включая оценку распространенности и анализ затрат на здравоохранение.