Off-label bruk av kreftmedisiner i Norge - en prospektiv kohortstudie

Off-label legemiddelbruk, der et markedsført legemiddel brukes utenfor den godkjente indikasjonen, kan gi tidlig tilgang til nye og lovende behandlinger. Imidlertid kan bruken være en kilde til kontrovers, på grunn av begrenset bevis for klinisk nytte og mangel på kostnads-/QALY-estimater, noe som fører til utfordrende prioriteringsspørsmål. Antall medikamenter egnet for off-label-bruk forventes å øke ytterligere i de kommende årene, på grunn av den raske fremgangen innen onkologi, spesielt med den nåværende æraen av presisjonsmedisin og målrettede terapier. Dette utfordrer også den tradisjonelle metoden for å kjøre kliniske studier, hvor kvalifiserte pasientpopulasjoner vanligvis er små, noe som underbygger viktigheten av å få supplerende bevis fra virkelige verden fra godt utførte observasjonsstudier.

Denne prospektive observasjonsstudien vil derfor vurdere reelle resultater for pasienter behandlet med off-label anti-kreftmedisiner, inkludert effekt i form av responsrater, tid til progresjon/tilbakefallstiltak og overlevelse; pasientrapporterte utfallsmål (PROMS) og selvrapporterte bivirkninger/toksisitet; samt innsamling av blodprøver til en biobank for videre translasjonsforskning. Videre vil studien gi en beskrivende analyse av dagens praksis for off-label bruk av kreftmedisiner i Norge, inkludert prevalensvurdering og helserelaterte kostnadsanalyser.