Uso fuera de etiqueta de medicamentos contra el cáncer en Noruega: un estudio de cohorte prospectivo

El uso de medicamentos fuera de etiqueta, cuando un medicamento comercializado se usa fuera de su indicación aprobada, puede permitir el acceso temprano a tratamientos nuevos y prometedores. Sin embargo, su uso puede ser una fuente de controversia, debido a la evidencia limitada del beneficio clínico y la falta de estimaciones de costo/QALY, lo que genera problemas de priorización desafiantes. Se espera que la cantidad de medicamentos aptos para uso no autorizado aumente aún más en los próximos años, debido al rápido progreso en el campo de la oncología, en particular con la era actual de medicina de precisión y terapias dirigidas. Esto también desafía el método tradicional de realizar ensayos clínicos, con poblaciones de pacientes elegibles que suelen ser pequeñas, lo que respalda la importancia de obtener evidencia complementaria del mundo real a partir de estudios observacionales bien realizados.

Por lo tanto, este estudio observacional prospectivo evaluará los resultados del mundo real de los pacientes tratados con medicamentos contra el cáncer fuera de lo indicado en la etiqueta, incluida la eficacia en términos de tasas de respuesta, medidas de tiempo hasta la progresión/recaída y supervivencia; medidas de resultado informadas por el paciente (PROM) y efectos secundarios/toxicidad autoinformados; así como la recolección de muestras de sangre para un biobanco para futuras investigaciones traslacionales. Además, el estudio brindará un análisis descriptivo de la práctica actual del uso no autorizado de medicamentos contra el cáncer en Noruega, incluida la estimación de la prevalencia y los análisis de costos relacionados con la atención médica.