Použití off-label protirakovinných léků v Norsku – prospektivní kohortová studie
Užívání off-label drog, kdy se léčivo na trhu používá mimo svou schválenou indikaci, může umožnit včasný přístup k novým a slibným způsobům léčby. Jeho použití však může být zdrojem kontroverzí kvůli omezeným důkazům o klinickém přínosu a nedostatku odhadů nákladů/QALY, což vede k problémům se stanovením priorit. Očekává se, že počet léků vhodných pro off-label použití se v následujících letech bude dále zvyšovat, a to díky rychlému pokroku v oblasti onkologie, zejména v současné době přesné medicíny a cílených terapií. To také zpochybňuje tradiční metodu provádění klinických studií, přičemž způsobilé populace pacientů jsou obvykle malé, což podtrhuje důležitost získávání doplňujících reálných důkazů z dobře provedených observačních studií.
Tato prospektivní observační studie proto posoudí skutečné výsledky pacientů léčených off-label protinádorovými léky, včetně účinnosti ve smyslu míry odpovědi, měření doby do progrese/relapsu a přežití; pacientem hlášené výsledky měření (PROMS) a vedlejší účinky/toxicita hlášené pacienty; stejně jako odběr vzorků krve pro biobanku pro další translační výzkum. Dále studie poskytne deskriptivní analýzu současné praxe off-label užívání protirakovinných léků v Norsku, včetně odhadu prevalence a analýz nákladů souvisejících se zdravotní péčí.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Knut Smeland, PhD/MD
- Telefonní číslo: +4722934000
- E-mail: knusme@ous-hf.no
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Tormod Guren, PhD/MD
- Telefonní číslo: +4722934000
- E-mail: uxtour@ous-hf.no
Studijní místa
-
-
-
Oslo, Norsko, 0379
- Nábor
- Oslo University Hospital
-
Kontakt:
- Knut Smeland, PhD/MD
- Telefonní číslo: +4722934000
- E-mail: knusme@ous-hf.no
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ověřená diagnóza rakoviny (na základě radiologických, histologických/cytologických nebo operačních důkazů).
- Léčba off-label protirakovinným lékem.
- Věk ≥ 18 let
- Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Žádný
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez progrese (PFS).
Časové okno: Posuzuje se do 2 let po ukončení zařazení
|
Čas od data zařazení do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, podle RECIST v1.1
|
Posuzuje se do 2 let po ukončení zařazení
|
|
Pacientský dotazník EORTC QLQ-C30
Časové okno: Hodnoceno od zařazení do 2 let po ukončení léčby
|
Hodnocení pacientů hlásilo kvalitu života měřenou pomocí EORTC QLC30
|
Hodnoceno od zařazení do 2 let po ukončení léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra objektivní odpovědi nádoru (ORR)
Časové okno: Hodnotí se ukončením studia, průměrně 1 rok
|
Definováno jako podíl pacientů s objektivní odpovědí nádoru (buď částečná odpověď [PR] nebo úplná odpověď [CR] pomocí RECIST v1.1) odpověď (DR), doba do další léčby a celkové přežití (OS)
|
Hodnotí se ukončením studia, průměrně 1 rok
|
|
Doba odezvy (DR)
Časové okno: Hodnotí se ukončením studia, průměrně 1 rok
|
Doba trvání odpovědi u pacientů s objektivní odpovědí podle RECIST v1.1
|
Hodnotí se ukončením studia, průměrně 1 rok
|
|
Čas do další léčby (TTNT)
Časové okno: Hodnotí se ukončením studia, průměrně 1 rok
|
Doba od zařazení do instituce nebo další terapie
|
Hodnotí se ukončením studia, průměrně 1 rok
|
|
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Posuzuje se do 2 let po ukončení zařazení
|
Doba od data zařazení do data úmrtí z jakékoli příčiny
|
Posuzuje se do 2 let po ukončení zařazení
|
|
Únava
Časové okno: Od zařazení do 2 let po ukončení léčby
|
Posouzení výsledků hlášených pacientem, měřeno pomocí dotazníku Chalder Fatigue Questionnaire (FQ)
|
Od zařazení do 2 let po ukončení léčby
|
|
Deprese
Časové okno: Od zařazení do 2 let po ukončení léčby
|
Posouzení výsledků hlášených pacientem, měřeno dotazníkem o zdraví pacienta (PHQ-9)
|
Od zařazení do 2 let po ukončení léčby
|
|
Intenzita bolesti
Časové okno: Od zařazení do 2 let po ukončení léčby
|
Posouzení výsledků hlášených pacientem, měřeno pomocí 11bodové numerické hodnotící škály (NRS) pro intenzitu bolesti
|
Od zařazení do 2 let po ukončení léčby
|
|
Nežádoucí událost
Časové okno: Od zařazení do 2 let po ukončení léčby
|
Záznamy pacientů a vlastní hlášení.
Klasifikováno podle CTCAE v 5.0 a MedDRA
|
Od zařazení do 2 let po ukončení léčby
|
|
Roky životnosti upravené podle kvality (QALY)
Časové okno: Od zařazení do 2 let po ukončení léčby
|
Pacient sám nahlásil EQ-5D
|
Od zařazení do 2 let po ukončení léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Knut Smeland, PhD/MD, Oslo University Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- Off Label Study protocol
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .