Off-label gebruik van geneesmiddelen tegen kanker in Noorwegen - een prospectieve cohortstudie

Off-label drugsgebruik, waarbij een op de markt gebracht geneesmiddel wordt gebruikt buiten de goedgekeurde indicatie, kan vroege toegang tot nieuwe en veelbelovende behandelingen mogelijk maken. Het gebruik ervan kan echter een bron van controverse zijn, vanwege het beperkte bewijs voor klinisch voordeel en het ontbreken van kosten/QALY-schattingen, wat leidt tot uitdagende prioriteringsproblemen. Het aantal geneesmiddelen dat geschikt is voor off-label gebruik zal de komende jaren naar verwachting verder toenemen, dankzij de snelle vooruitgang op het gebied van oncologie, met name met het huidige tijdperk van precisiegeneeskunde en gerichte therapieën. Dit daagt ook de traditionele methode van het uitvoeren van klinische onderzoeken uit, waarbij de in aanmerking komende patiëntenpopulaties gewoonlijk klein zijn, wat het belang onderstreept van het verkrijgen van aanvullend real-world bewijs uit goed uitgevoerde observationele studies.

Deze prospectieve observationele studie zal daarom de real-world resultaten beoordelen van patiënten die worden behandeld met off-label geneesmiddelen tegen kanker, inclusief werkzaamheid in termen van responspercentages, tijd tot progressie/terugvalmaatregelen en overleving; door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten (PROMS) en zelfgerapporteerde bijwerkingen/toxiciteit; evenals het verzamelen van bloedmonsters voor een biobank voor verder translationeel onderzoek. Verder zal de studie een beschrijvende analyse geven van de huidige praktijk van off-label gebruik van geneesmiddelen tegen kanker in Noorwegen, inclusief schatting van de prevalentie en kostenanalyses in verband met de gezondheidszorg.