Uso off-label de medicamentos anticancerígenos na Noruega - um estudo de coorte prospectivo

O uso de medicamentos off-label, em que um medicamento comercializado é usado fora de sua indicação aprovada, pode permitir o acesso precoce a tratamentos novos e promissores. No entanto, seu uso pode ser uma fonte de controvérsia, devido à evidência limitada de benefício clínico e à falta de estimativas de custo/QALY, levando a questões desafiadoras de priorização. Espera-se que o número de medicamentos adequados para uso off-label aumente ainda mais nos próximos anos, devido ao rápido progresso no campo da oncologia, em particular com a era atual de medicina de precisão e terapias direcionadas. Isso também desafia o método tradicional de realização de ensaios clínicos, com populações de pacientes elegíveis geralmente pequenas, reforçando a importância de obter evidências suplementares do mundo real a partir de estudos observacionais bem realizados.

Este estudo observacional prospectivo, portanto, avaliará os resultados do mundo real de pacientes tratados com drogas anticancerígenas off-label, incluindo eficácia em termos de taxas de resposta, tempo para medidas de progressão/recaída e sobrevida; medidas de resultados relatados pelo paciente (PROMS) e efeitos colaterais/toxicidade auto-relatados; bem como coleta de amostras de sangue para um biobanco para posterior pesquisa translacional. Além disso, o estudo fornecerá uma análise descritiva da prática atual de uso off-label de drogas anticancerígenas na Noruega, incluindo estimativas de prevalência e análises de custos relacionados aos cuidados de saúde.