Stosowanie leków przeciwnowotworowych poza wskazaniami rejestracyjnymi w Norwegii — prospektywne badanie kohortowe

Używanie narkotyków poza wskazaniami rejestracyjnymi, gdy lek znajdujący się na rynku jest stosowany poza zatwierdzonym wskazaniem, może umożliwić wczesny dostęp do nowych i obiecujących metod leczenia. Jednak jego stosowanie może być źródłem kontrowersji ze względu na ograniczone dowody na korzyści kliniczne i brak szacunków kosztów / QALY, co prowadzi do trudnych kwestii związanych z ustalaniem priorytetów. Oczekuje się, że w nadchodzących latach liczba leków nadających się do stosowania poza wskazaniami rejestracyjnymi będzie nadal rosła, co wynika z szybkiego postępu w dziedzinie onkologii, w szczególności z obecną erą medycyny precyzyjnej i terapii celowanych. Stanowi to również wyzwanie dla tradycyjnej metody prowadzenia badań klinicznych, przy czym kwalifikujące się populacje pacjentów są zwykle niewielkie, co podkreśla znaczenie uzyskania dodatkowych dowodów rzeczywistych z dobrze przeprowadzonych badań obserwacyjnych.

To prospektywne badanie obserwacyjne oceni zatem rzeczywiste wyniki pacjentów leczonych niezgodnymi z zaleceniami lekami przeciwnowotworowymi, w tym skuteczność pod względem wskaźników odpowiedzi, czasu do progresji/nawrotu i przeżycia; miary wyników zgłaszane przez pacjentów (PROMS) i działania niepożądane/toksyczność zgłaszane przez samych pacjentów; a także zbieranie próbek krwi do biobanku do dalszych badań translacyjnych. Ponadto badanie dostarczy opisowej analizy obecnej praktyki stosowania leków przeciwnowotworowych poza wskazaniami rejestracyjnymi w Norwegii, w tym oszacowania rozpowszechnienia i analiz kosztów związanych z opieką zdrowotną.