Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Off-label användning av läkemedel mot cancer i Norge - en prospektiv kohortstudie

12 augusti 2025 uppdaterad av: Knut Halvor Bjøro Smeland, Oslo University Hospital

Off-label läkemedelsanvändning, där ett marknadsfört läkemedel används utanför dess godkända indikation, kan ge tidig tillgång till nya och lovande behandlingar. Dess användning kan dock vara en källa till kontroverser, på grund av begränsade bevis för klinisk nytta och brist på kostnads-/QALY-uppskattningar, vilket leder till utmanande prioriteringsfrågor. Antalet läkemedel som lämpar sig för off-label-användning förväntas öka ytterligare under de kommande åren, på grund av de snabba framstegen inom onkologiområdet, särskilt med den nuvarande eran av precisionsmedicin och riktade terapier. Detta utmanar också den traditionella metoden att genomföra kliniska prövningar, där kvalificerade patientpopulationer vanligtvis är små, vilket underbygger vikten av att få kompletterande verkliga bevis från väl utförda observationsstudier.

Denna prospektiva observationsstudie kommer därför att bedöma verkliga resultat för patienter som behandlats med off-label anti-cancerläkemedel, inklusive effekt i termer av svarsfrekvens, tid till progression/återfallsåtgärder och överlevnad; patientrapporterade resultatmått (PROMS) och självrapporterade biverkningar/toxicitet; samt samla in blodprover till en biobank för vidare translationell forskning. Vidare kommer studien att ge en beskrivande analys av den nuvarande praxisen för off-label användning av läkemedel mot cancer i Norge, inklusive prevalensuppskattning och hälsovårdsrelaterade kostnadsanalyser.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Cancer

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

200

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Knut Smeland, PhD/MD
Telefonnummer: +4722934000
E-post: knusme@ous-hf.no

Studera Kontakt Backup

Namn: Tormod Guren, PhD/MD
Telefonnummer: +4722934000
E-post: uxtour@ous-hf.no

Studieorter

Norge
- - Oslo, Norge, 0379
    - Rekrytering
    - Oslo University Hospital
    - Kontakt:
      
      Knut Smeland, PhD/MD
      
      Telefonnummer: +4722934000
      
      E-post: knusme@ous-hf.no

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Varje patient som godkänts av ledningen på Onkologiska institutionen vid OUH för att få anti-cancerbehandling off-label från datumet för studiestart är berättigad till inkludering. Observera att detta inte inkluderar off-label användning av läkemedel som används för stödjande vård.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Verifierad cancerdiagnos (baserad på radiologiska, histologiska/cytologiska eller operativa bevis).
Behandling med off-label anti-cancerläkemedel.
Ålder ≥ 18 år
Kan ge skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

Ingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Progressionsfri överlevnad (PFS). Tidsram: Bedöms upp till 2 år efter avslutad inkludering	Tid från införandedatum till datum för första dokumenterade progression eller datum för dödsfall oavsett orsak, beroende på vilket som inträffar först, enligt RECIST v1.1	Bedöms upp till 2 år efter avslutad inkludering
Patientenkät EORTC QLQ-C30 Tidsram: Bedöms från inkludering till 2 år efter avslutad behandling	Bedömning av patienters rapporterade livskvalitet, mätt med EORTC QLC30	Bedöms från inkludering till 2 år efter avslutad behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Objektiv tumörsvarsfrekvens (ORR) Tidsram: Bedömd genom avslutad studie, i snitt 1 år	Definierat som andelen patienter med ett objektivt tumörsvar (antingen partiellt svar [PR] eller fullständigt svar [CR] med RECIST v1.1) svar (DR), tid till nästa behandling och total överlevnad (OS)	Bedömd genom avslutad studie, i snitt 1 år
Varaktighet av svar (DR) Tidsram: Bedömd genom avslutad studie, i snitt 1 år	Varaktighet av svar bland patienter med objektivt svar, enligt RECIST v1.1	Bedömd genom avslutad studie, i snitt 1 år
Dags till nästa behandling (TTNT) Tidsram: Bedömd genom avslutad studie, i snitt 1 år	Tid från inkludering till institution och nästa terapi	Bedömd genom avslutad studie, i snitt 1 år
Total överlevnad (OS) Tidsram: Bedöms upp till 2 år efter avslutad inkludering	Tid från införandedatum till datum för dödsfall oavsett orsak	Bedöms upp till 2 år efter avslutad inkludering
Trötthet Tidsram: Från inkludering till 2 år efter avslutad behandling	Bedömning av patientrapporterade resultat, mätt med Chalder Fatigue Questionnaire (FQ)	Från inkludering till 2 år efter avslutad behandling
Depression Tidsram: Från inkludering till 2 år efter avslutad behandling	Bedömning av patientrapporterade resultat, mätt med patienthälsans frågeformulär (PHQ-9)	Från inkludering till 2 år efter avslutad behandling
Smärtans intensitet Tidsram: Från inkludering till 2 år efter avslutad behandling	Bedömning av patientrapporterade resultat, mätt med en 11 poängs numerisk värderingsskala (NRS) för smärtintensitet	Från inkludering till 2 år efter avslutad behandling
Biverkning Tidsram: Från inkludering till 2 år efter avslutad behandling	Patientjournaler och självrapportering. Klassificerad enligt CTCAE v 5.0 och MedDRA	Från inkludering till 2 år efter avslutad behandling
Kvalitetsjusterade livsår (QALYs) Tidsram: Från inkludering till 2 år efter avslutad behandling	Patient självrapporterad EQ-5D	Från inkludering till 2 år efter avslutad behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Oslo University Hospital

Utredare

Huvudutredare: Knut Smeland, PhD/MD, Oslo University Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2020

Första postat (Faktisk)

7 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

15 augusti 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 augusti 2025

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Off Label Användning

Andra studie-ID-nummer

Off Label Study protocol

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .