Off-label brug af anti-cancer stoffer i Norge - en prospektiv kohorteundersøgelse
Off-label medicinbrug, hvor et markedsført lægemiddel bruges uden for dets godkendte indikation, kan give tidlig adgang til nye og lovende behandlinger. Dets brug kan dog være en kilde til kontroverser på grund af begrænset evidens for kliniske fordele og manglende omkostninger/QALY-estimater, hvilket fører til udfordrende prioriteringsproblemer. Antallet af lægemidler egnet til off-label-brug forventes at stige yderligere i de kommende år på grund af de hurtige fremskridt inden for onkologi, især med den nuværende æra af præcisionsmedicin og målrettede terapier. Dette udfordrer også den traditionelle metode til at køre kliniske forsøg, hvor kvalificerede patientpopulationer almindeligvis er små, hvilket underbygger vigtigheden af at opnå supplerende beviser fra den virkelige verden fra veludførte observationsstudier.
Dette prospektive observationsstudie vil derfor vurdere resultater fra den virkelige verden af patienter behandlet med off-label anti-cancer lægemidler, herunder effekt i form af responsrater, tid til progression/tilbagefaldsmålinger og overlevelse; patientrapporterede resultatmål (PROMS) og selvrapporterede bivirkninger/toksicitet; samt indsamling af blodprøver til en biobank til yderligere translationel forskning. Yderligere vil undersøgelsen give en beskrivende analyse af den nuværende praksis for off-label brug af kræftlægemidler i Norge, herunder prævalensestimation og sundhedsrelaterede omkostningsanalyser.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Knut Smeland, PhD/MD
- Telefonnummer: +4722934000
- E-mail: knusme@ous-hf.no
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Tormod Guren, PhD/MD
- Telefonnummer: +4722934000
- E-mail: uxtour@ous-hf.no
Studiesteder
-
-
-
Oslo, Norge, 0379
- Rekruttering
- Oslo University Hospital
-
Kontakt:
- Knut Smeland, PhD/MD
- Telefonnummer: +4722934000
- E-mail: knusme@ous-hf.no
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Verificeret cancerdiagnose (baseret på radiologisk, histologisk/cytologisk eller operativ evidens).
- Behandling med off-label anti-cancer lægemiddel.
- Alder ≥ 18 år
- Kan give skriftligt informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Ingen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Progressionsfri overlevelse (PFS).
Tidsramme: Vurderet op til 2 år efter ophør af inklusion
|
Tid fra optagelsesdatoen til datoen for første dokumenterede progression eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kommer først, ifølge RECIST v1.1
|
Vurderet op til 2 år efter ophør af inklusion
|
|
Patientspørgeskema EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Vurderet fra inklusion til 2 år efter endt behandling
|
Vurdering af patienter rapporteret livskvalitet, målt ved EORTC QLC30
|
Vurderet fra inklusion til 2 år efter endt behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Objektiv tumorresponsrate (ORR)
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
|
Defineret som andelen af patienter med en objektiv tumorrespons (enten delvis respons [PR] eller komplet respons [CR] ved brug af RECIST v1.1) respons (DR), tid til næste behandling og samlet overlevelse (OS)
|
Vurderet gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
|
|
Varighed af svar (DR)
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
|
Varighed af respons blandt patienter med objektiv respons ifølge RECIST v1.1
|
Vurderet gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
|
|
Tid til næste behandling (TTNT)
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
|
Tid fra inklusion til institution og næste terapi
|
Vurderet gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
|
|
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Vurderet op til 2 år efter ophør af inklusion
|
Tid fra optagelsesdatoen til datoen for dødsfald uanset årsag
|
Vurderet op til 2 år efter ophør af inklusion
|
|
Træthed
Tidsramme: Fra inklusion til 2 år efter endt behandling
|
Vurdering af patientrapporterede resultater, som målt ved Chalder Fatigue Questionnaire (FQ)
|
Fra inklusion til 2 år efter endt behandling
|
|
Depression
Tidsramme: Fra inklusion til 2 år efter endt behandling
|
Vurdering af patientrapporterede resultater, målt ved patientsundhedsspørgeskemaet (PHQ-9)
|
Fra inklusion til 2 år efter endt behandling
|
|
Smerteintensitet
Tidsramme: Fra inklusion til 2 år efter endt behandling
|
Vurdering af patientrapporterede resultater, målt ved en 11-punkts Numerical Rating Scale (NRS) for smerteintensitet
|
Fra inklusion til 2 år efter endt behandling
|
|
Uønsket hændelse
Tidsramme: Fra inklusion til 2 år efter endt behandling
|
Patientjournaler og selvrapportering.
Klassificeret i henhold til CTCAE v 5.0 og MedDRA
|
Fra inklusion til 2 år efter endt behandling
|
|
Kvalitetsjusterede leveår (QALYs)
Tidsramme: Fra inklusion til 2 år efter endt behandling
|
Patient selvrapporteret EQ-5D
|
Fra inklusion til 2 år efter endt behandling
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Knut Smeland, PhD/MD, Oslo University Hospital
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Andre undersøgelses-id-numre
- Off Label Study protocol
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .