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Tigerase® 与 Pulmozyme® 在囊性纤维化患者中的疗效和安全性

2020年7月8日 更新者：AO GENERIUM

Tigerase®（JSC GENERIUM，俄罗斯）与 Pulmozyme®（Hoffmann-La Roche，瑞士）作为囊性纤维化患者综合治疗的一部分的药代动力学、临床疗效和安全性的多中心前瞻性随机比较研究

这是一项多中心、开放标签、随机、平行组研究，比较 Tigerase® 与 Pulmozyme® 在囊性纤维化患者中的疗效和安全性

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

囊性纤维化（CF）是一种常见的遗传性疾病，呈常染色体隐性遗传，以外分泌腺体，主要是支气管肺和胃肠道系统的全身损害为特征。 CF通常以病程严重和预后不良为特征。 疾病的严重程度和 CF 患者的预期寿命主要取决于支气管肺系统的状态； 90%以上的患者死于肺部疾病。

CF 肺损伤是基因突变的结果 - 离子电导率 Na 和 Cl 的囊性纤维化跨膜调节器（CFTR-囊性纤维化跨膜调节器）。 CFTR 的主要功能是调节钠和氯跨细胞膜的转运，是 cAMP 依赖性氯通道的一部分。 支气管树上皮细胞中的 CFTR 蛋白功能障碍导致氯离子运输受阻和钠离子吸收增加，以及通过上皮细胞顶膜的液体分泌受损。

Dornase alpha，一种人类重组脱氧核糖核酸酶 1（rhDNase，rhDNase）可水解从被破坏的中性粒细胞进入痰液的细胞外 DNA（粘性聚阴离子），从而降低痰液的粘附性和粘度。 在 CF 患者中，α 链酶作为对症治疗与标准治疗相结合，用于用力肺活量 (FVC) 指数至少为正常值 40% 的患者。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

100

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Chelyabinsk、俄罗斯联邦、454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow、俄罗斯联邦、105077
        • City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、194354
        • City Multidisciplinary Hospital No. 2
      • Saratov、俄罗斯联邦、410053
        • Regional Clinical Hospital
      • Stavropol、俄罗斯联邦、355000
        • Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
      • Tomsk、俄罗斯联邦、634050
        • Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
      • Volgograd、俄罗斯联邦、400066
        • Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
      • Yaroslavl、俄罗斯联邦、150003
        • Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
      • Yaroslavl、俄罗斯联邦、150010
        • Clinical hospital No. 2
    • Altai Region
      • Barnaul、Altai Region、俄罗斯联邦、656024
        • Regional Clinical Hospital
    • Crimea Republic
      • Simferopol、Crimea Republic、俄罗斯联邦、295007
        • Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa、Republic Of Bashkortostan、俄罗斯联邦、450005
        • Republican clinical hospital named after G.G. Kuvatov
    • Republic Of Tatarstan
      • Kazan、Republic Of Tatarstan、俄罗斯联邦、420012
        • Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg、Sverdlovsk Region、俄罗斯联邦、620102
        • Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 签署参与研究的患者知情同意书；
  2. 18 岁及以上的男性和女性；
  3. 囊性纤维化的诊断，定义为存在疾病症状和阳性汗液试验和/或在基因分型过程中检测到 MVTR 基因的 2 个突变；
  4. FEV1≥适当值的40%且≤100%；
  5. 能够理解方案要求，书面同意参与研究（包括使用和转移与研究相关的患者健康状况信息）。

排除标准：

  1. 对任何使用过的研究药物及其成分过敏，以及有明显过敏反应史；
  2. 筛查前 4 周内出现急性呼吸道感染或慢性肺部疾病恶化，且未接受皮质类固醇或抗生素治疗；

  3. 可能影响患者安全的伴随疾病和病症，包括：

    • 严重肾功能损害（血清肌酐高于正常上限 1.5 倍以上）；
    • 严重肝功能损害（谷丙转氨酶（ALT）或天冬氨酸转氨酶（AST）血清活性高于实验室正常值上限的2.5倍或以上）；
  4. 本研究期间有肺移植史或计划进行移植；
  5. 存在 HIV 抗体、活动性病毒性乙型和/或丙型肝炎和/或肝硬化病史或在筛查中检测到；
  6. 怀孕和哺乳；
  7. 在整个研究过程中和研究结束后 30 天内，具有保留生殖潜能的患者拒绝使用充分的避孕措施；
  8. 在筛选前 10 天内接受过血液或血液成分输注的患者；
  9. 筛选时或过去滥用药物或酒精；
  10. 患者在筛选访视前 30 天内参加任何其他临床试验和/或试验药物的给药。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：虎酶®
阿尔法链酶
生物：虎酶®
2.5 毫升（2.5 毫克）阿尔法链酶每天雾化一次，持续 168 (+/-7) 天
其他名称：
  • 阿尔法链酶
有源比较器：Pulmozyme®
阿尔法链酶
生物：Pulmozyme®
2.5 毫升（2.5 毫克）阿尔法链酶每天雾化一次，持续 168 (+/-7) 天
其他名称：
  • 阿尔法链酶

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
与基线相比，用力呼气操作 (FEV1) 第一秒用力呼气量的变化
大体时间：FEV1 - 通过标准肺活量测定法进行的用力呼气操作第一秒内的用力呼气量
第 24 周 ± 1
FEV1 - 通过标准肺活量测定法进行的用力呼气操作第一秒内的用力呼气量

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
用力肺活量 (FVC) 与基线相比的变化
大体时间：第 24 周 ± 1
FVC - 通过标准肺活量测定法得出的用力肺活量
第 24 周 ± 1
慢性肺部疾病发作次数
大体时间：第 24 周 ± 1

CF 患者慢性肺部疾病恶化的临床症状需要抗生素治疗，包括存在 12 种可能的体征或症状中的至少 4 种

  1. 痰液颜色或量的变化；
  2. 咯血的出现或加剧；
  3. 加强咳嗽；
  4. 呼吸急促加剧；
  5. 不适、疲劳或嗜睡加剧；
  6. 温度高于38°C；
  7. 厌食或体重减轻；
  8. 鼻窦疼痛或酸痛；
  9. 鼻窦粘液性质的变化；
  10. 胸部体检变化；
  11. 肺功能下降 10% 或更多；
  12. 射线照相变化。
第 24 周 ± 1
慢性肺部疾病恶化发展前的天数
大体时间：第 24 周 ± 1
第 24 周 ± 1
与基线相比体重的变化
大体时间：第 24 周 ± 1
第 24 周 ± 1
“症状”、“活动”、“影响”子量表的平均得分变化，以及圣乔治呼吸问卷 (SGRQ) 2.2 版的平均总分
大体时间：第 24 周 ± 1

St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ)，一种针对呼吸系统疾病患者的问卷，旨在评估慢性阻塞性肺疾病患者的生活质量。

问卷由 76 个问题组成，分为 3 个部分：

  • 第一部分——症状——衡量由呼吸道症状引起的焦虑程度。
  • 第二部分 - 活动 - 衡量活动能力和身体活动的局限性。
  • 第三部分 - 影响 - 评估支气管阻塞的现有心理社会后果。
第 24 周 ± 1

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AO GENERIUM

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年8月30日

初级完成 (实际的)

2018年5月16日

研究完成 (实际的)

2018年5月16日

研究注册日期

首次提交

2020年7月8日

首先提交符合 QC 标准的

2020年7月8日

首次发布 (实际的)

2020年7月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年7月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年7月8日

最后验证

2020年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • DRN-CFR-III
  • 348 eff date 23.06.2017 (其他标识符：Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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