Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность Tigerase® по сравнению с Pulmozyme® у пациентов с кистозным фиброзом

8 июля 2020 г. обновлено: AO GENERIUM

Многоцентровое проспективное рандомизированное сравнительное исследование фармакокинетики, клинической эффективности и безопасности препарата Тигераза® (ОАО «ГЕНЕРИУМ», Россия) и препарата Пульмозим® (Hoffmann-La Roche, Швейцария) в составе комплексной терапии больных муковисцидозом

Это многоцентровое открытое рандомизированное исследование в параллельных группах эффективности и безопасности Tigerase® по сравнению с Pulmozyme® у пациентов с кистозным фиброзом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Муковисцидоз (МВ) — распространенное наследственное заболевание с аутосомно-рецессивным типом наследования, характеризующееся системным поражением экзокринных желез, преимущественно бронхолегочной и желудочно-кишечной систем. КФ обычно характеризуется тяжелым течением и неблагоприятным прогнозом. Тяжесть заболевания и продолжительность жизни больного МВ определяются в первую очередь состоянием бронхолегочной системы; более 90% больных умирают от болезней легких.

КФ Поражение легких развивается в результате мутации гена - муковисцидозного трансмембранного регулятора ионной проводимости Na и Cl (CFTR-муковисцидозный трансмембранный регулятор). Основная функция CFTR заключается в регулировании транспорта натрия и хлора через клеточную мембрану и является частью цАМФ-зависимого хлорного канала. Дисфункция CFTR-белка в эпителиальных клетках бронхиального дерева приводит к блокированию транспорта ионов хлора и увеличению абсорбции ионов натрия, нарушению секреции жидкости через апикальную мембрану эпителиальных клеток.

Дорназа альфа, рекомбинантная дезоксирибонуклеаза 1 человека (рчДНКаза, рчДНКаза), гидролизует внеклеточную ДНК (вязкий полианион), которая попадает в мокроту из разрушенных нейтрофилов, тем самым уменьшая адгезию и вязкость мокроты. У больных МВ дорназу альфа применяют в качестве симптоматической терапии в сочетании со стандартной терапией у больных с индексом форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) не менее 40% от должного значения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

100

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Российская Федерация
      • Chelyabinsk, Российская Федерация, 454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Российская Федерация, 105077
        • City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 194354
        • City Multidisciplinary Hospital No. 2
      • Saratov, Российская Федерация, 410053
        • Regional Clinical Hospital
      • Stavropol, Российская Федерация, 355000
        • Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
      • Tomsk, Российская Федерация, 634050
        • Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
      • Volgograd, Российская Федерация, 400066
        • Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
      • Yaroslavl, Российская Федерация, 150003
        • Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
      • Yaroslavl, Российская Федерация, 150010
        • Clinical hospital No. 2
    • Altai Region
      • Barnaul, Altai Region, Российская Федерация, 656024
        • Regional Clinical Hospital
    • Crimea Republic
      • Simferopol, Crimea Republic, Российская Федерация, 295007
        • Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Российская Федерация, 450005
        • Republican Clinical Hospital named after G.G. Kuvatov
    • Republic Of Tatarstan
      • Kazan, Republic Of Tatarstan, Российская Федерация, 420012
        • Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Российская Федерация, 620102
        • Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Подписанная форма информированного согласия пациента на участие в исследовании;
  2. Мужчины и женщины от 18 лет и старше;
  3. Диагноз муковисцидоза, определяемый как наличие симптомов заболевания и положительный потовый тест и/или обнаружение 2-х мутаций гена MVTR при генотипировании;
  4. ОФВ1 ≥40% и ≤100% должного значения;
  5. Возможность понимать требования протокола, давать письменное согласие на участие в исследовании (включая использование и передачу информации о состоянии здоровья пациента, связанной с исследованием).

Критерий исключения:

  1. Повышенная чувствительность к любому из используемых исследуемых препаратов, к их компонентам, а также наличие в анамнезе выраженных аллергических реакций;
  2. Острая респираторная инфекция или обострение хронического заболевания легких в течение 4 недель до скрининга и без терапии кортикостероидами или антибиотиками;

  3. Сопутствующие заболевания и состояния, потенциально влияющие на безопасность пациентов, в том числе:

    • Тяжелая почечная недостаточность (креатинин сыворотки более чем в 1,5 раза выше верхней границы нормы);
    • Тяжелые нарушения функции печени (активность аланинаминотрансферазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) в сыворотке крови в 2,5 раза и более превышает верхнюю границу лабораторной нормы);
  4. История трансплантации легких или запланированной трансплантации во время этого исследования;
  5. Наличие антител к ВИЧ, активный вирусный гепатит В и/или С и/или цирроз печени в анамнезе или выявленный при скрининге;
  6. Беременность и лактация;
  7. Отказ пациенток с сохраненным репродуктивным потенциалом от использования адекватной контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после окончания исследования;
  8. Пациенты, перенесшие переливание крови или компонентов крови в течение 10 дней до скрининга;
  9. Злоупотребление наркотиками или алкоголем во время скрининга или в прошлом;
  10. Участие пациента в любых других клинических испытаниях и/или приеме экспериментального препарата в течение 30 дней до скринингового визита.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тигераза®
Дорназа альфа
Биологический: Тигераза®
2,5 мл (2,5 мг) дорназы альфа через небулайзер один раз в день в течение 168 (+/-7) дней
Другие имена:
  • дорназа альфа
Активный компаратор: Пульмозим®
Дорназа альфа
Биологический: Пульмозим®
2,5 мл (2,5 мг) дорназы альфа через небулайзер один раз в день в течение 168 (+/-7) дней
Другие имена:
  • дорназа альфа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение объема форсированного выдоха в первую секунду маневра форсированного выдоха (ОФВ1) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: ОФВ1 - объем форсированного выдоха в первую секунду маневра форсированного выдоха по стандартной спирометрии
24 неделя ± 1
ОФВ1 - объем форсированного выдоха в первую секунду маневра форсированного выдоха по стандартной спирометрии

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение форсированной емкости легких (ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 24 неделя ± 1
ФЖЕЛ - форсированная емкость легких по стандартной спирометрии
24 неделя ± 1
Количество обострений хронической болезни легких
Временное ограничение: 24 неделя ± 1

Клинические симптомы обострения хронического заболевания легких, требующие антибактериальной терапии у больных МВ, включают наличие не менее 4 из 12 возможных признаков или симптомов.

  1. Изменение цвета или количества мокроты;
  2. Появление или усиление кровохарканья;
  3. Усиление кашля;
  4. Повышенная одышка;
  5. Повышенное недомогание, утомляемость или вялость;
  6. Температура выше 38°С;
  7. Анорексия или потеря веса;
  8. Синусы боль или болезненность;
  9. Изменения характера слизи придаточных пазух носа;
  10. Изменения при физикальном обследовании грудной клетки;
  11. Легочная функция снижается на 10% и более;
  12. Рентгенологические изменения.
24 неделя ± 1
Количество дней до развития обострения хронической болезни легких
Временное ограничение: 24 неделя ± 1
24 неделя ± 1
Изменение массы тела по сравнению с исходным
Временное ограничение: 24 неделя ± 1
24 неделя ± 1
Изменение среднего балла по субшкалам «Симптомы», «Активность», «Влияние», а также среднего суммарного балла Респираторного опросника Святого Георгия (SGRQ), версия 2.2
Временное ограничение: 24 неделя ± 1

Респираторный опросник Святого Георгия (SGRQ), опросник для пациентов с респираторными заболеваниями, предназначен для оценки качества жизни пациентов с хронической обструктивной болезнью легких.

Анкета состоит из 76 вопросов, которые сгруппированы в 3 части:

  • Первая часть — симптомы — измеряет степень беспокойства, вызванного респираторными симптомами.
  • Вторая часть — активность — измеряет ограничение подвижности и физической активности.
  • Третья часть - влияние - оценивает имеющиеся психосоциальные последствия бронхообструкции.
24 неделя ± 1

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AO GENERIUM

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 августа 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 мая 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 мая 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 июля 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 июля 2020 г.

Последняя проверка

1 июля 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DRN-CFR-III
  • 348 eff date 23.06.2017 (Другой идентификатор: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Тигераза®

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in South Korea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться