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Efficacia e sicurezza di Tigerase® rispetto a Pulmozyme® in pazienti con fibrosi cistica

8 luglio 2020 aggiornato da: AO GENERIUM

Uno studio comparativo prospettico randomizzato multicentrico di farmacocinetica, efficacia clinica e sicurezza di Tigerase® (JSC GENERIUM, Russia) rispetto a Pulmozyme® (Hoffmann-La Roche, Svizzera) come parte di una terapia complessa in pazienti con fibrosi cistica

È uno studio multicentrico, in aperto, randomizzato, a gruppi paralleli sull'efficacia e la sicurezza di Tigerase® rispetto a Pulmozyme® in pazienti con fibrosi cistica

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La fibrosi cistica (CF) è una comune malattia ereditaria con un tipo di trasmissione autosomica recessiva, caratterizzata da un danno sistemico alle ghiandole esocrine, principalmente ai sistemi broncopolmonare e gastrointestinale. La fibrosi cistica è solitamente caratterizzata da un decorso grave e da una prognosi infausta. La gravità della malattia e l'aspettativa di vita del paziente con FC sono determinate principalmente dallo stato del sistema broncopolmonare; più del 90% dei pazienti muore per malattie polmonari.

CF Il danno polmonare si sviluppa a seguito di una mutazione genetica - regolatore transmembrana della fibrosi cistica della conduttività ionica Na e Cl (regolatore transmembrana della fibrosi cistica CFTR). La funzione principale di CFTR è quella di regolare il trasporto di sodio e cloro attraverso la membrana cellulare e fa parte del canale del cloro cAMP-dipendente. La disfunzione della proteina CFTR nelle cellule epiteliali dell'albero bronchiale porta a un blocco del trasporto di ioni cloro e ad un aumento dell'assorbimento di ioni sodio e a una ridotta secrezione di liquidi attraverso la membrana apicale delle cellule epiteliali.

Dornase alfa, una deossiribonucleasi 1 ricombinante umana (rhDNase, rhDNase) idrolizza il DNA extracellulare (polianione viscoso) che entra nell'espettorato dai neutrofili distrutti, riducendo così l'adesione e la viscosità dell'espettorato. Nei pazienti con FC dornase alpha è utilizzato come terapia sintomatica in combinazione con la terapia standard nei pazienti con un indice di capacità vitale forzata (FVC) di almeno il 40% del valore corretto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

100

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Chelyabinsk, Federazione Russa, 454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Federazione Russa, 105077
        • City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 194354
        • City Multidisciplinary Hospital No. 2
      • Saratov, Federazione Russa, 410053
        • Regional Clinical Hospital
      • Stavropol, Federazione Russa, 355000
        • Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
      • Tomsk, Federazione Russa, 634050
        • Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
      • Volgograd, Federazione Russa, 400066
        • Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
      • Yaroslavl, Federazione Russa, 150003
        • Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
      • Yaroslavl, Federazione Russa, 150010
        • Clinical hospital No. 2
    • Altai Region
      • Barnaul, Altai Region, Federazione Russa, 656024
        • Regional Clinical Hospital
    • Crimea Republic
      • Simferopol, Crimea Republic, Federazione Russa, 295007
        • Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Federazione Russa, 450005
        • Republican clinical hospital named after G.G. Kuvatov
    • Republic Of Tatarstan
      • Kazan, Republic Of Tatarstan, Federazione Russa, 420012
        • Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Federazione Russa, 620102
        • Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Modulo di consenso informato del paziente firmato per la partecipazione allo studio;
  2. Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni;
  3. Diagnosi di fibrosi cistica, definita come la presenza di sintomi della malattia e un test del sudore positivo e/o il rilevamento di 2 mutazioni del gene MVTR durante la genotipizzazione;
  4. FEV1 ≥40% e ≤100% del valore corretto;
  5. La capacità di comprendere i requisiti del protocollo, di dare il consenso scritto a partecipare allo studio (compreso l'uso e il trasferimento di informazioni sullo stato di salute del paziente relative allo studio).

Criteri di esclusione:

  1. Ipersensibilità a uno qualsiasi dei farmaci in studio utilizzati, ai loro componenti, nonché una storia di reazioni allergiche significative;
  2. Infezione respiratoria acuta o esacerbazione di malattia polmonare cronica entro 4 settimane prima dello screening e senza terapia con corticosteroidi o antibiotici;

  3. Malattie e condizioni concomitanti con potenziale impatto sulla sicurezza dei pazienti, tra cui:

    • Grave insufficienza renale (creatinina sierica più di 1,5 volte superiore al limite superiore della norma);
    • Grave insufficienza epatica (l'attività sierica dell'alanina aminotransferasi (ALT) o dell'aspartato aminotransferasi (AST) è 2,5 volte o più superiore al limite superiore della norma di laboratorio);
  4. Una storia di trapianto di polmone o trapianto pianificato durante questo studio;
  5. La presenza di anticorpi contro HIV, epatite virale attiva B e/o C e/o cirrosi nell'anamnesi o rilevati allo Screening;
  6. Gravidanza e allattamento;
  7. Rifiuto di pazienti con potenziale riproduttivo preservato di utilizzare una contraccezione adeguata durante lo studio ed entro 30 giorni dopo la fine dello studio;
  8. Pazienti sottoposti a trasfusione di sangue o componenti del sangue nei 10 giorni precedenti lo screening;
  9. Abuso di droghe o alcol al momento dello Screening o in passato;
  10. Partecipazione del paziente ad eventuali altri studi clinici e/o somministrazione di un farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti la Visita di Screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tigerasi®
Dornase alfa
Biologico: Tigerasi®
2,5 ml (2,5 mg) di dornase alfa nebulizzati una volta al giorno per 168 (+/-7) giorni
Altri nomi:
  • dornase alfa
Comparatore attivo: Pulmozyme®
Dornase alfa
Biologico: Pulmozyme®
2,5 ml (2,5 mg) di dornase alfa nebulizzati una volta al giorno per 168 (+/-7) giorni
Altri nomi:
  • dornase alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del volume espiratorio forzato nel primo secondo di una manovra espiratoria forzata (FEV1) rispetto al basale
Lasso di tempo: FEV1 - volume espiratorio forzato nel primo secondo di una manovra espiratoria forzata mediante spirometria standard
Settimana 24 ± 1
FEV1 - volume espiratorio forzato nel primo secondo di una manovra espiratoria forzata mediante spirometria standard

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della capacità polmonare forzata (FVC) rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 24 ± 1
FVC - capacità polmonare forzata mediante spirometria standard
Settimana 24 ± 1
Il numero di esacerbazioni della malattia polmonare cronica
Lasso di tempo: Settimana 24 ± 1

I sintomi clinici della riacutizzazione della malattia polmonare cronica hanno richiesto una terapia antibiotica nei pazienti con FC, includono la presenza di almeno 4 dei 12 possibili segni o sintomi

  1. Un cambiamento di colore o quantità di espettorato;
  2. La comparsa o l'intensificazione dell'emottisi;
  3. Rafforzare la tosse;
  4. Aumento della mancanza di respiro;
  5. Aumento del malessere, della stanchezza o della letargia;
  6. Temperatura superiore a 38°C;
  7. Anoressia o perdita di peso;
  8. Dolore o indolenzimento dei seni paranasali;
  9. Cambiamenti nella natura del muco dei seni;
  10. Cambiamenti nell'esame fisico del torace;
  11. Diminuzione della funzione polmonare almeno del 10%;
  12. Alterazioni radiografiche.
Settimana 24 ± 1
Il numero di giorni prima dello sviluppo della riacutizzazione della malattia polmonare cronica
Lasso di tempo: Settimana 24 ± 1
Settimana 24 ± 1
Variazione del peso corporeo rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 24 ± 1
Settimana 24 ± 1
Variazione del punteggio medio per le sottoscale "Sintomi", "Attività", "Influenza", nonché del punteggio totale medio del Questionario respiratorio di San Giorgio (SGRQ), versione 2.2
Lasso di tempo: Settimana 24 ± 1

Il St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), un questionario per i pazienti con malattie respiratorie è progettato per valutare la qualità della vita dei pazienti con malattia polmonare ostruttiva cronica.

Il questionario è composto da 76 domande, raggruppate in 3 parti:

  • La prima parte - sintomi - misura il grado di ansia causato dai sintomi respiratori.
  • La seconda parte - attività - misura la limitazione della mobilità e dell'attività fisica.
  • La terza parte - l'influenza - valuta le conseguenze psicosociali esistenti dell'ostruzione bronchiale.
Settimana 24 ± 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AO GENERIUM

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

16 maggio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

16 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

13 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DRN-CFR-III
  • 348 eff date 23.06.2017 (Altro identificatore: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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