Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tigerase® vs. Pulmozyme® teho ja turvallisuus potilailla, joilla on kystinen fibroosi

keskiviikko 8. heinäkuuta 2020 päivittänyt: AO GENERIUM

Monikeskus, prospektiivinen satunnaistettu vertaileva tutkimus Tigerase®:n (JSC GENERIUM, Venäjä) ja Pulmozyme®:n (Hoffmann-La Roche, Sveitsi) farmakokinetiikasta, kliinisestä tehokkuudesta ja turvallisuudesta osana kystistä fibroosia sairastavien potilaiden kompleksista hoitoa

Se on monikeskus, avoin, satunnaistettu, rinnakkaisryhmätutkimus Tigerase®:n tehosta ja turvallisuudesta verrattuna Pulmozyme®-valmisteeseen potilailla, joilla on kystinen fibroosi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kystinen fibroosi (CF) on yleinen perinnöllinen sairaus, joka periytyy autosomaalisesti resessiivisesti ja jolle on ominaista systeeminen vaurio eksokriinisissa rauhasissa, pääasiassa bronkopulmonaalisissa ja ruoansulatuskanavan järjestelmissä. CF:lle on yleensä tyypillistä vaikea kulku ja huono ennuste. Sairauden vakavuus ja CF-potilaan elinajanodote määräytyy ensisijaisesti bronkopulmonaarisen järjestelmän tilan perusteella; yli 90 % potilaista kuolee keuhkosairauksiin.

CF Keuhkovaurio kehittyy geenimutaation seurauksena - kystisen fibroosin transmembraaninen ioninjohtavuuden Na ja Cl säätelijä (CFTR-kystisen fibroosin transmembraanisäätelijä). CFTR:n päätehtävä on säädellä natriumin ja kloorin kuljetusta solukalvon läpi ja se on osa cAMP-riippuvaista kloorikanavaa. CFTR-proteiinin toimintahäiriö keuhkoputkien epiteelisoluissa johtaa kloori-ionien kuljetuksen tukkeutumiseen ja natrium-ionien imeytymisen lisääntymiseen sekä nesteen erittymisen heikkenemiseen epiteelisolujen apikaalisen kalvon läpi.

Dornaasi alfa, ihmisen rekombinantti deoksiribonukleaasi 1 (rhDNaasi, rhDNaasi), hydrolysoi solunulkoista DNA:ta (viskoosi polyanioni), joka tulee yskökseen tuhoutuneista neutrofiileistä, mikä vähentää ysköksen tarttumista ja viskositeettia. CF-potilailla dornaasi-alfaa käytetään oireenmukaisena hoitona yhdessä tavanomaisen hoidon kanssa potilailla, joiden pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) on vähintään 40 % oikeasta arvosta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

100

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
      • Chelyabinsk, Venäjän federaatio, 454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Venäjän federaatio, 105077
        • City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 194354
        • City Multidisciplinary Hospital No. 2
      • Saratov, Venäjän federaatio, 410053
        • Regional Clinical Hospital
      • Stavropol, Venäjän federaatio, 355000
        • Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
      • Tomsk, Venäjän federaatio, 634050
        • Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
      • Volgograd, Venäjän federaatio, 400066
        • Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
      • Yaroslavl, Venäjän federaatio, 150003
        • Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
      • Yaroslavl, Venäjän federaatio, 150010
        • Clinical hospital No. 2
    • Altai Region
      • Barnaul, Altai Region, Venäjän federaatio, 656024
        • Regional Clinical Hospital
    • Crimea Republic
      • Simferopol, Crimea Republic, Venäjän federaatio, 295007
        • Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Venäjän federaatio, 450005
        • Republican clinical hospital named after G.G. Kuvatov
    • Republic Of Tatarstan
      • Kazan, Republic Of Tatarstan, Venäjän federaatio, 420012
        • Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Venäjän federaatio, 620102
        • Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu potilastietoinen suostumuslomake tutkimukseen osallistumista varten;
  2. 18-vuotiaat ja vanhemmat miehet ja naiset;
  3. Kystisen fibroosin diagnoosi, joka määritellään sairauden oireiden esiintymisenä ja positiivisena hikitestinä ja/tai MVTR-geenin kahden mutaation havaitsemisena genotyypityksen aikana;
  4. FEV1 ≥40 % ja ≤100 % oikeasta arvosta;
  5. Kyky ymmärtää protokollan vaatimukset, antaa kirjallinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen (mukaan lukien tutkimukseen liittyvän potilaan terveydentilaa koskevien tietojen käyttö ja siirtäminen).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Yliherkkyys jollekin käytetylle tutkimuslääkkeelle, niiden aineosille sekä aiemmat merkittävät allergiset reaktiot;
  2. Akuutti hengitystieinfektio tai kroonisen keuhkosairauden paheneminen 4 viikon sisällä ennen seulontaa ja ilman kortikosteroidi- tai antibioottihoitoa;

  3. Samanaikaiset sairaudet ja tilat, jotka voivat vaikuttaa potilaiden turvallisuuteen, mukaan lukien:

    • Vaikea munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini on yli 1,5 kertaa korkeampi kuin normaalin yläraja);
    • Vaikea maksan vajaatoiminta (alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) veren seerumin aktiivisuus on 2,5 kertaa tai enemmän korkeampi kuin laboratorionormin yläraja);
  4. keuhkonsiirtohistoria tai suunniteltu siirto tämän tutkimuksen aikana;
  5. HIV-vasta-aineiden esiintyminen, aktiivinen virushepatiitti B ja/tai C ja/tai kirroosi historiassa tai seulonnassa havaittu;
  6. Raskaus ja imetys;
  7. Potilaiden, joilla on säilynyt lisääntymiskyky, kieltäytyminen käyttämästä riittävää ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja 30 päivän kuluessa tutkimuksen päättymisestä;
  8. Potilaat, joille on tehty veren tai veren komponenttien siirto 10 päivän sisällä ennen seulontaa;
  9. Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö seulonnan aikana tai aiemmin;
  10. Potilaan osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin ja/tai kokeellisen lääkkeen antaminen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tigerase®
Dornaasi alfa
Biologinen: Tigerase®
2,5 ml (2,5 mg) dornaasi alfaa sumutettuna kerran päivässä 168 (+/-7) päivän ajan
Muut nimet:
  • dornaasi alfa
Active Comparator: Pulmozyme®
Dornaasi alfa
Biologinen: Pulmozyme®
2,5 ml (2,5 mg) dornaasi alfaa sumutettuna kerran päivässä 168 (+/-7) päivän ajan
Muut nimet:
  • dornaasi alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos pakotetun uloshengityksen tilavuudessa pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana (FEV1) verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: FEV1 - pakotetun uloshengityksen tilavuus pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana tavallisella spirometrialla
Viikko 24 ± 1
FEV1 - pakotetun uloshengityksen tilavuus pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana tavallisella spirometrialla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos pakotetussa keuhkokapasiteetissa (FVC) verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Viikko 24 ± 1
FVC - pakotettu keuhkojen kapasiteetti standardispirometrialla
Viikko 24 ± 1
Kroonisen keuhkosairauden pahenemisvaiheiden määrä
Aikaikkuna: Viikko 24 ± 1

Kroonisen keuhkosairauden pahenemisen kliiniset oireet vaativat antibioottihoitoa CF-potilailla, mukaan lukien vähintään 4 12 mahdollisesta oireesta tai oireesta

  1. ysköksen värin tai määrän muutos;
  2. Hemoptyysin ilmaantuminen tai voimistuminen;
  3. Vahvistava yskä;
  4. Lisääntynyt hengenahdistus;
  5. Lisääntynyt huonovointisuus, väsymys tai letargia;
  6. Lämpötila yli 38 °C;
  7. Anoreksia tai laihtuminen;
  8. Poskionteloiden kipu tai arkuus;
  9. Muutokset poskionteloiden liman luonteessa;
  10. Muutokset rintakehän fyysisessä tutkimuksessa;
  11. Keuhkojen toiminnan heikkeneminen listalla 10 % tai enemmän;
  12. Radiografiset muutokset.
Viikko 24 ± 1
Päivien lukumäärä ennen kroonisen keuhkosairauden pahenemisen kehittymistä
Aikaikkuna: Viikko 24 ± 1
Viikko 24 ± 1
Muutos ruumiinpainossa verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Viikko 24 ± 1
Viikko 24 ± 1
Muutos keskimääräisessä pistemäärässä "Oireet", "Aktiviteetti", "Vaikutus"-aliasteikoissa sekä St. George's Respiratory Questionnairen (SGRQ), version 2.2 keskimääräinen kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Viikko 24 ± 1

St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), hengityselinsairauksia sairastavien potilaiden kyselylomake on suunniteltu arvioimaan kroonista obstruktiivista keuhkosairautta sairastavien potilaiden elämänlaatua.

Kyselylomake koostuu 76 kysymyksestä, jotka on ryhmitelty kolmeen osaan:

  • Ensimmäinen osa - oireet - mittaa hengitystieoireiden aiheuttaman ahdistuneisuuden astetta.
  • Toinen osa - aktiivisuus - mittaa liikkuvuuden ja fyysisen aktiivisuuden rajoituksia.
  • Kolmas osa - vaikutus - arvioi keuhkoputkien tukkeuman olemassa olevia psykososiaalisia seurauksia.
Viikko 24 ± 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AO GENERIUM

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 30. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. toukokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. toukokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. heinäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. heinäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DRN-CFR-III
  • 348 eff date 23.06.2017 (Muu tunniste: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tigerase®

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa