낭포성 섬유증 환자에서 Tigerase® 대 Pulmozyme®의 효능 및 안전성
2020년 7월 8일 업데이트: AO GENERIUM
낭포성 섬유증 환자의 복합 요법의 일부로서 Tigerase®(JSC GENERIUM, 러시아) 대 Pulmozyme®(Hoffmann-La Roche, 스위스)의 약동학, 임상 효능 및 안전성에 대한 다기관 전향적 무작위 비교 연구
낭포성 섬유증 환자에서 Pulmozyme®과 비교한 Tigerase®의 효능 및 안전성에 대한 다기관 공개 라벨 무작위 병렬 그룹 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증(Cystic fibrosis, CF)은 상염색체 열성 유형의 유전을 가진 흔한 유전병으로, 주로 기관지폐와 위장관 계통의 외분비선에 대한 전신 손상을 특징으로 합니다. CF는 일반적으로 심각한 과정과 불량한 예후를 특징으로 합니다. 질병의 중증도와 CF 환자의 기대 수명은 주로 기관지 폐 시스템의 상태에 의해 결정됩니다. 환자의 90% 이상이 폐 질환으로 사망합니다.
CF 폐 손상은 이온 전도도 Na 및 Cl의 낭포성 섬유증 막관통 조절인자(CFTR-낭포성 섬유증 막관통 조절인자) 유전자 돌연변이의 결과로 발생합니다. CFTR의 주요 기능은 세포막을 가로질러 나트륨과 염소의 수송을 조절하는 것이며 cAMP 의존성 염소 채널의 일부입니다. 기관지 나무 상피 세포의 CFTR 단백질 기능 장애는 염소 이온 수송의 차단과 나트륨 이온 흡수의 증가 및 상피 세포 정점 막을 통한 유체 분비 장애로 이어집니다.
인간 재조합 데옥시리보뉴클레아제 1(rhDNase, rhDNase)인 Dornase alpha는 파괴된 호중구에서 객담으로 들어가는 세포외 DNA(점성 다중음이온)를 가수분해하여 객담의 부착력과 점성을 감소시킵니다. CF 환자에서 도나제 알파는 강제 폐활량(FVC) 지수가 적절한 값의 40% 이상인 환자의 표준 요법과 함께 증상 요법으로 사용됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
100
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Chelyabinsk, 러시아 연방, 454076
- Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
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Moscow, 러시아 연방, 105077
- City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 194354
- City Multidisciplinary Hospital No. 2
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Saratov, 러시아 연방, 410053
- Regional Clinical Hospital
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Stavropol, 러시아 연방, 355000
- Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
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Tomsk, 러시아 연방, 634050
- Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
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Volgograd, 러시아 연방, 400066
- Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
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Yaroslavl, 러시아 연방, 150003
- Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
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Yaroslavl, 러시아 연방, 150010
- Clinical hospital No. 2
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Altai Region
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Barnaul, Altai Region, 러시아 연방, 656024
- Regional Clinical Hospital
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Crimea Republic
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Simferopol, Crimea Republic, 러시아 연방, 295007
- Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
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Republic Of Bashkortostan
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Ufa, Republic Of Bashkortostan, 러시아 연방, 450005
- Republican Clinical Hospital named after G.G. Kuvatov
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Republic Of Tatarstan
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Kazan, Republic Of Tatarstan, 러시아 연방, 420012
- Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
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Sverdlovsk Region
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Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, 러시아 연방, 620102
- Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 참여에 대한 서명된 환자 고지 동의서;
- 18세 이상의 남녀,
- 질병 증상의 존재 및 양성 발한 검사 및/또는 유전자형 분석 동안 MVTR 유전자의 2개 돌연변이 검출로 정의되는 낭포성 섬유증의 진단;
- FEV1 ≥40% 및 적절한 값의 ≤100%;
- 프로토콜 요구 사항을 이해하고 연구 참여에 대한 서면 동의를 제공할 수 있는 능력(연구와 관련된 환자의 건강 상태에 대한 정보의 사용 및 전달 포함).
제외 기준:
- 사용된 연구 약물, 그 구성 요소에 대한 과민성 및 중대한 알레르기 반응의 병력;
- 스크리닝 전 4주 이내에 코르티코스테로이드 또는 항생제 요법 없이 급성 호흡기 감염 또는 만성 폐 질환의 악화;
다음을 포함하여 환자의 안전에 잠재적으로 영향을 미칠 수 있는 수반되는 질병 및 상태:
- 중증 신장애(혈청 크레아티닌이 정상 상한치보다 1.5배 이상 높음);
- 중증 간 손상(알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 혈청 활성이 실험실 정상 상한보다 2.5배 이상 높음);
- 본 연구 동안 폐 이식 또는 계획된 이식의 이력;
- HIV에 대한 항체의 존재, 활동성 바이러스 B형 간염 및/또는 C형 간염 및/또는 병력 또는 스크리닝에서 검출된 간경변;
- 임신과 수유;
- 생식 가능성이 보존된 환자가 연구 기간 내내 그리고 연구 종료 후 30일 이내에 적절한 피임법을 사용하는 것을 거부함;
- 스크리닝 전 10일 이내에 혈액 또는 혈액성분 수혈을 받은 자
- 스크리닝 당시 또는 과거의 약물 또는 알코올 남용;
- 스크리닝 방문 전 30일 이내에 임의의 다른 임상 시험 및/또는 실험 약물 투여에 대한 환자의 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Tigerase®
도르나제 알파
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168(+/-7)일 동안 1일 1회 2.5mL(2.5mg) 도르나제 알파 분무
다른 이름들:
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활성 비교기: 풀모자임®
도르나제 알파
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168(+/-7)일 동안 1일 1회 2.5mL(2.5mg) 도르나제 알파 분무
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선과 비교하여 강제 호기 조작(FEV1)의 첫 번째 1초 동안 강제 호기량의 변화
기간: FEV1 - 표준 폐활량계에 의한 강제 호기 조작의 첫 1초 동안의 강제 호기량
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24주차 ± 1주
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FEV1 - 표준 폐활량계에 의한 강제 호기 조작의 첫 1초 동안의 강제 호기량
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선과 비교하여 강제 폐활량(FVC)의 변화
기간: 24주차 ± 1주
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FVC - 표준 폐활량계에 의한 강제 폐활량
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24주차 ± 1주
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만성 폐 질환의 악화 횟수
기간: 24주차 ± 1주
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CF 환자에서 항생제 치료가 필요한 만성 폐질환 악화의 임상 증상은 가능한 징후 또는 증상 12개 중 최소 4개 존재를 포함합니다.
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24주차 ± 1주
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만성폐질환 악화가 진행되기까지의 일수
기간: 24주차 ± 1주
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24주차 ± 1주
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기준선과 비교한 체중 변화
기간: 24주차 ± 1주
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24주차 ± 1주
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"증상", "활동", "영향" 하위 척도 및 St. George's Respiratory Questionnaire(SGRQ) 버전 2.2의 평균 총 점수에 대한 평균 점수의 변화
기간: 24주차 ± 1주
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St. George's Respiratory Questionnaire(SGRQ)는 호흡기 질환 환자를 위한 설문지로 만성 폐쇄성 폐질환 환자의 삶의 질을 평가하기 위해 고안되었습니다. 설문지는 76개의 질문으로 구성되어 있으며 세 부분으로 나뉩니다.
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24주차 ± 1주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 8월 30일
기본 완료 (실제)
2018년 5월 16일
연구 완료 (실제)
2018년 5월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 7월 8일
처음 게시됨 (실제)
2020년 7월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 7월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 7월 8일
마지막으로 확인됨
2020년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- DRN-CFR-III
- 348 eff date 23.06.2017 (기타 식별자: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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Tigerase®에 대한 임상 시험
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