A Tigerase® kontra Pulmozyme® hatékonysága és biztonságossága cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél
A Tigerase® (JSC GENERIUM, Oroszország) és a Pulmozyme® (Hoffmann-La Roche, Svájc) farmakokinetikájának, klinikai hatékonyságának és biztonságosságának többközpontú prospektív, randomizált összehasonlító vizsgálata cisztás fibrózisban szenvedő betegek komplex terápiájának részeként
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A cisztás fibrózis (CF) egy gyakori, autoszomális recesszív öröklődésű örökletes betegség, amelyet a külső elválasztású mirigyek szisztémás károsodása jellemez, főként a bronchopulmonalis és a gyomor-bélrendszerben. A CF-et általában súlyos lefolyás és rossz prognózis jellemzi. A betegség súlyosságát és a CF-ben szenvedő beteg várható élettartamát elsősorban a bronchopulmonalis rendszer állapota határozza meg; a betegek több mint 90%-a tüdőbetegségben hal meg.
CF A tüdőkárosodás génmutáció következtében alakul ki - cisztás fibrózis transzmembrán ionvezetőképesség Na és Cl szabályozója (CFTR-cysticus fibrosis transzmembrán szabályozó). A CFTR fő funkciója a nátrium és a klór sejtmembránon keresztüli szállításának szabályozása, és a cAMP-függő klórcsatorna része. A hörgőfa hámsejtjeinek CFTR-fehérje diszfunkciója a klórion transzport blokkolásához és a nátriumionok felszívódásának fokozódásához, valamint a hámsejtek apikális membránján keresztüli folyadékkiválasztás károsodásához vezet.
A dornáz alfa, egy humán rekombináns dezoxiribonukleáz 1 (rhDNáz, rhDNáz) hidrolizálja az extracelluláris DNS-t (viszkózus polianion), amely az elpusztult neutrofilekből kerül a köpetbe, ezáltal csökkenti a köpet tapadását és viszkozitását. CF-es betegeknél a dornáz alfa-t tüneti terápiaként alkalmazzák standard terápiával kombinálva olyan betegeknél, akiknél a kényszerített vitálkapacitás (FVC) indexe a megfelelő érték legalább 40%-a.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Chelyabinsk, Orosz Föderáció, 454076
- Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
-
Moscow, Orosz Föderáció, 105077
- City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 194354
- City Multidisciplinary Hospital No. 2
-
Saratov, Orosz Föderáció, 410053
- Regional Clinical Hospital
-
Stavropol, Orosz Föderáció, 355000
- Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
-
Tomsk, Orosz Föderáció, 634050
- Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
-
Volgograd, Orosz Föderáció, 400066
- Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
-
Yaroslavl, Orosz Föderáció, 150003
- Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
-
Yaroslavl, Orosz Föderáció, 150010
- Clinical hospital No. 2
-
-
Altai Region
-
Barnaul, Altai Region, Orosz Föderáció, 656024
- Regional Clinical Hospital
-
-
Crimea Republic
-
Simferopol, Crimea Republic, Orosz Föderáció, 295007
- Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
-
-
Republic Of Bashkortostan
-
Ufa, Republic Of Bashkortostan, Orosz Föderáció, 450005
- Republican clinical hospital named after G.G. Kuvatov
-
-
Republic Of Tatarstan
-
Kazan, Republic Of Tatarstan, Orosz Föderáció, 420012
- Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
-
-
Sverdlovsk Region
-
Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Orosz Föderáció, 620102
- Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- aláírt betegtájékoztatási hozzájárulási űrlap a vizsgálatban való részvételhez;
- 18 éves és idősebb férfiak és nők;
- A cisztás fibrózis diagnózisa, amely a betegség tüneteinek jelenléte és pozitív verejtékteszt és/vagy az MVTR gén 2 mutációjának kimutatása a genotipizálás során;
- FEV1 ≥40%-a és ≤100%-a a megfelelő értéknek;
- Képes a protokoll követelményeinek megértésére, a vizsgálatban való részvételhez írásbeli hozzájárulás megadására (beleértve a vizsgálattal kapcsolatos, a beteg egészségi állapotára vonatkozó információk felhasználását és továbbítását).
Kizárási kritériumok:
- Bármely alkalmazott vizsgálati gyógyszerrel, azok összetevőivel szembeni túlérzékenység, valamint az anamnézisben szereplő jelentős allergiás reakciók;
- Akut légúti fertőzés vagy krónikus tüdőbetegség súlyosbodása a szűrést megelőző 4 héten belül, kortikoszteroid vagy antibiotikum terápia nélkül;
Egyidejű betegségek és állapotok, amelyek potenciálisan hatással lehetnek a betegek biztonságára, beleértve:
- Súlyos vesekárosodás (a szérum kreatininszintje több mint 1,5-szer magasabb, mint a normál felső határa);
- Súlyos májkárosodás (alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) vérszérum aktivitása 2,5-szerese vagy több, mint a laboratóriumi normák felső határa);
- Tüdőátültetés vagy tervezett transzplantáció a kórelőzménye a vizsgálat során;
- HIV elleni antitestek jelenléte, aktív vírusos hepatitis B és/vagy C és/vagy cirrhosis az anamnézisben vagy a szűrés során kimutatták;
- Terhesség és szoptatás;
- A megőrzött reproduktív potenciállal rendelkező betegek megtagadása a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásától a vizsgálat során és a vizsgálat befejezését követő 30 napon belül;
- Olyan betegek, akiknél a szűrést megelőző 10 napon belül vér- vagy vérkomponens-transzfúzión estek át;
- Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés a szűrés idején vagy a múltban;
- A beteg részvétele bármely más klinikai vizsgálatban és/vagy kísérleti gyógyszer beadása a Szűrőlátogatást megelőző 30 napon belül.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Tigerase®
Dornáz alfa
|
2,5 ml (2,5 mg) dornáz alfa porlasztással naponta egyszer 168 (+/-7) napon keresztül
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: Pulmozyme®
Dornáz alfa
|
2,5 ml (2,5 mg) dornáz alfa porlasztással naponta egyszer 168 (+/-7) napon keresztül
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kényszerített kilégzési térfogat változása a kényszerkilégzési manőver (FEV1) első másodpercében az alapvonalhoz képest
Időkeret: FEV1 – kényszerkilégzési térfogat a kényszerkilégzési manőver első másodpercében standard spirometriával
|
24 ± 1. hét
|
FEV1 – kényszerkilégzési térfogat a kényszerkilégzési manőver első másodpercében standard spirometriával
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az erőltetett tüdőkapacitás (FVC) változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 24 ± 1. hét
|
FVC - kényszerített tüdőkapacitás standard spirometriával
|
24 ± 1. hét
|
|
A krónikus tüdőbetegség exacerbációinak száma
Időkeret: 24 ± 1. hét
|
A krónikus tüdőbetegség exacerbációjának klinikai tünetei antibiotikus kezelést igényeltek CF-es betegeknél, beleértve a 12 lehetséges jelből vagy tünetből legalább 4 jelenlétét.
|
24 ± 1. hét
|
|
A krónikus tüdőbetegség súlyosbodása előtti napok száma
Időkeret: 24 ± 1. hét
|
24 ± 1. hét
|
|
|
A testtömeg változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 24 ± 1. hét
|
24 ± 1. hét
|
|
|
Változás a "Tünetek", "Aktivitás", "Befolyás" alskálák átlagpontszámában, valamint a Szent György Légzőrendszeri Kérdőív (SGRQ) 2.2-es verziójának átlagos összpontszámában
Időkeret: 24 ± 1. hét
|
A St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) légúti betegségekben szenvedő betegek kérdőíve a krónikus obstruktív tüdőbetegek életminőségének felmérésére szolgál. A kérdőív 76 kérdésből áll, amelyek 3 részre vannak csoportosítva:
|
24 ± 1. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DRN-CFR-III
- 348 eff date 23.06.2017 (Egyéb azonosító: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .