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Eficácia e segurança de Tigerase® vs. Pulmozyme® em pacientes com fibrose cística

8 de julho de 2020 atualizado por: AO GENERIUM

Um Estudo Multicêntrico Prospectivo Randomizado Comparativo de Farmacocinética, Eficácia Clínica e Segurança de Tigerase® (JSC GENERIUM, Rússia) vs. Pulmozyme® (Hoffmann-La Roche, Suíça) como Parte de Terapia Complexa em Pacientes com Fibrose Cística

É um estudo multicêntrico, aberto, randomizado, de grupos paralelos sobre a eficácia e segurança de Tigerase® comparado a Pulmozyme® em pacientes com Fibrose Cística

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A fibrose cística (FC) é uma doença hereditária comum com herança autossômica recessiva, caracterizada por dano sistêmico às glândulas exócrinas, principalmente os sistemas broncopulmonar e gastrointestinal. A FC é geralmente caracterizada por um curso grave e mau prognóstico. A gravidade da doença e a expectativa de vida do paciente com FC são determinadas principalmente pelo estado do sistema broncopulmonar; mais de 90% dos pacientes morrem de doenças pulmonares.

CF O dano pulmonar se desenvolve como resultado de uma mutação genética - regulador transmembranar da fibrose cística da condutividade iônica Na e Cl (regulador transmembranar CFTR-fibrose cística). A principal função do CFTR é regular o transporte de sódio e cloro através da membrana celular e faz parte do canal de cloro dependente de cAMP. A disfunção da proteína CFTR nas células epiteliais da árvore brônquica leva a um bloqueio do transporte de íons cloro e um aumento na absorção de íons sódio, além de prejudicar a secreção de fluidos através da membrana apical das células epiteliais.

Dornase alfa, uma desoxirribonuclease humana recombinante 1 (rhDNase, rhDNase) hidrolisa o DNA extracelular (poliânion viscoso) que entra no escarro de neutrófilos destruídos, reduzindo assim a adesão e a viscosidade do escarro. Em pacientes com FC, a dornase alfa é usada como terapia sintomática em combinação com a terapia padrão em pacientes com um índice de capacidade vital forçada (CVF) de pelo menos 40% do valor adequado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

100

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Federação Russa
      • Chelyabinsk, Federação Russa, 454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Federação Russa, 105077
        • City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
      • Saint Petersburg, Federação Russa, 194354
        • City Multidisciplinary Hospital No. 2
      • Saratov, Federação Russa, 410053
        • Regional Clinical Hospital
      • Stavropol, Federação Russa, 355000
        • Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
      • Tomsk, Federação Russa, 634050
        • Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
      • Volgograd, Federação Russa, 400066
        • Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
      • Yaroslavl, Federação Russa, 150003
        • Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
      • Yaroslavl, Federação Russa, 150010
        • Clinical hospital No. 2
    • Altai Region
      • Barnaul, Altai Region, Federação Russa, 656024
        • Regional Clinical Hospital
    • Crimea Republic
      • Simferopol, Crimea Republic, Federação Russa, 295007
        • Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Federação Russa, 450005
        • Republican Clinical Hospital named after G.G. Kuvatov
    • Republic Of Tatarstan
      • Kazan, Republic Of Tatarstan, Federação Russa, 420012
        • Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Federação Russa, 620102
        • Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Termo de Consentimento Livre e Esclarecido assinado pelo paciente para participação no estudo;
  2. Homens e mulheres a partir de 18 anos;
  3. Diagnóstico de fibrose cística, definido pela presença de sintomas da doença e teste do suor positivo e/ou detecção de 2 mutações do gene MVTR durante a genotipagem;
  4. VEF1 ≥40% e ≤100% do valor adequado;
  5. A capacidade de entender os requisitos do protocolo, de dar consentimento por escrito para participar do estudo (incluindo o uso e a transferência de informações sobre o estado de saúde do paciente relacionado ao estudo).

Critério de exclusão:

  1. Hipersensibilidade a qualquer um dos medicamentos do estudo usados, a seus componentes, bem como histórico de reações alérgicas significativas;
  2. Infecção respiratória aguda ou exacerbação de doença pulmonar crônica dentro de 4 semanas antes da triagem e sem terapia com corticosteroides ou antibióticos;

  3. Doenças e condições concomitantes com potencial impacto na segurança do paciente, incluindo:

    • Insuficiência renal grave (creatinina sérica superior a 1,5 vezes superior ao limite superior da normalidade);
    • Insuficiência hepática grave (atividade sérica da alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) é 2,5 vezes ou mais superior ao limite superior da norma laboratorial);
  4. Uma história de transplante de pulmão ou transplante planejado durante este estudo;
  5. A presença de anticorpos para o HIV, hepatite viral ativa B e/ou C e/ou cirrose na história ou detectados no Rastreio;
  6. Gravidez e lactação;
  7. Recusa de pacientes com potencial reprodutivo preservado em usar métodos contraceptivos adequados durante todo o estudo e até 30 dias após o término do estudo;
  8. Pacientes que realizaram transfusão de sangue ou hemocomponentes nos 10 dias anteriores à triagem;
  9. Abuso de drogas ou álcool no momento da triagem ou no passado;
  10. A participação do paciente em quaisquer outros ensaios clínicos e/ou administração de um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da visita de triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tigerase®
Dornase alfa
Biológico: Tigerase®
2,5 mL (2,5 mg) dornase alfa nebulizada uma vez ao dia por 168 (+/-7) dias
Outros nomes:
  • dornase alfa
Comparador Ativo: Pulmozyme®
Dornase alfa
Biológico: Pulmozyme®
2,5 mL (2,5 mg) dornase alfa nebulizada uma vez ao dia por 168 (+/-7) dias
Outros nomes:
  • dornase alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no volume expiratório forçado no primeiro segundo de uma manobra expiratória forçada (FEV1) em comparação com a linha de base
Prazo: VEF1 - volume expiratório forçado no primeiro segundo de uma manobra expiratória forçada por espirometria padrão
Semana 24 ± 1
VEF1 - volume expiratório forçado no primeiro segundo de uma manobra expiratória forçada por espirometria padrão

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na capacidade pulmonar forçada (FVC) em comparação com a linha de base
Prazo: Semana 24 ± 1
CVF - capacidade pulmonar forçada por espirometria padrão
Semana 24 ± 1
O número de exacerbações da doença pulmonar crônica
Prazo: Semana 24 ± 1

Os sintomas clínicos de exacerbação da doença pulmonar crônica requerem terapia antibiótica em pacientes com FC, incluindo a presença de pelo menos 4 de 12 sinais ou sintomas possíveis

  1. Uma mudança na cor ou quantidade de escarro;
  2. O aparecimento ou intensificação da hemoptise;
  3. Fortalecimento da tosse;
  4. Aumento da falta de ar;
  5. Aumento do mal-estar, fadiga ou letargia;
  6. Temperatura acima de 38°C;
  7. Anorexia ou perda de peso;
  8. Dor ou dor nos seios da face;
  9. Alterações na natureza do muco dos seios da face;
  10. Alterações no exame físico do tórax;
  11. Diminuição da função pulmonar na lista de 10% ou mais;
  12. Alterações radiográficas.
Semana 24 ± 1
O número de dias antes do desenvolvimento da exacerbação da doença pulmonar crônica
Prazo: Semana 24 ± 1
Semana 24 ± 1
Mudança no peso corporal em comparação com a linha de base
Prazo: Semana 24 ± 1
Semana 24 ± 1
Alteração na pontuação média das subescalas "Sintomas", "Atividade", "Influência", bem como na pontuação média total do Questionário Respiratório St. George (SGRQ), versão 2.2
Prazo: Semana 24 ± 1

O St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), um questionário para pacientes com doenças respiratórias, foi desenvolvido para avaliar a qualidade de vida de pacientes com doença pulmonar obstrutiva crônica.

O questionário é composto por 76 perguntas, que estão agrupadas em 3 partes:

  • A primeira parte - sintomas - mede o grau de ansiedade causado pelos sintomas respiratórios.
  • A segunda parte - atividade - mede a limitação da mobilidade e atividade física.
  • A terceira parte - a influência - avalia as consequências psicossociais existentes da obstrução brônquica.
Semana 24 ± 1

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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AO GENERIUM

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de agosto de 2017

Conclusão Primária (Real)

16 de maio de 2018

Conclusão do estudo (Real)

16 de maio de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de julho de 2020

Primeira postagem (Real)

13 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de julho de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de julho de 2020

Última verificação

1 de julho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DRN-CFR-III
  • 348 eff date 23.06.2017 (Outro identificador: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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