Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten og sikkerheten til Tigerase® vs. Pulmozyme® hos pasienter med cystisk fibrose

8. juli 2020 oppdatert av: AO GENERIUM

En multisenter prospektiv randomisert komparativ studie av farmakokinetikk, klinisk effekt og sikkerhet av Tigerase® (JSC GENERIUM, Russland) vs. Pulmozyme® (Hoffmann-La Roche, Sveits) som en del av kompleks terapi hos pasienter med cystisk fibrose

Det er en multisenter, åpen, randomisert, parallell-gruppe studie av effekten og sikkerheten til Tigerase® sammenlignet med Pulmozyme® hos pasienter med cystisk fibrose

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cystisk fibrose (CF) er en vanlig arvelig sykdom med en autosomal recessiv type arv, karakterisert ved systemisk skade på de eksokrine kjertlene, hovedsakelig bronkopulmonale og gastrointestinale systemer. CF er vanligvis preget av et alvorlig forløp og dårlig prognose. Alvorlighetsgraden av sykdommen og forventet levetid for pasienten med CF bestemmes først og fremst av tilstanden til bronkopulmonalsystemet; mer enn 90 % av pasientene dør av lungesykdommer.

CF Lungeskade utvikler seg som et resultat av en genmutasjon - cystisk fibrose transmembran regulator av ioneledningsevne Na og Cl (CFTR-cystisk fibrose transmembrane regulator). Hovedfunksjonen til CFTR er å regulere transporten av natrium og klor over cellemembranen og er en del av den cAMP-avhengige klorkanalen. CFTR-protein dysfunksjon i bronkialtreets epitelceller fører til blokkering av kloriontransporten og en økning i natriumioneabsorpsjonen, og svekket væskesekresjon gjennom epitelcellenes apikale membran.

Dornase alfa, en human rekombinant deoksyribonuklease 1 (rhDNase, rhDNase) hydrolyserer ekstracellulært DNA (viskøst polyanion) som kommer inn i sputum fra ødelagte nøytrofiler, og reduserer derved adhesjonen og viskositeten til sputum. Hos CF-pasienter brukes dornase alfa som symptomatisk terapi i kombinasjon med standardterapi hos pasienter med en forsert vitalkapasitet (FVC)-indeks på minst 40 % av riktig verdi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Chelyabinsk, Den russiske føderasjonen, 454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 105077
        • City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 194354
        • City Multidisciplinary Hospital No. 2
      • Saratov, Den russiske føderasjonen, 410053
        • Regional Clinical Hospital
      • Stavropol, Den russiske føderasjonen, 355000
        • Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
      • Tomsk, Den russiske føderasjonen, 634050
        • Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
      • Volgograd, Den russiske føderasjonen, 400066
        • Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
      • Yaroslavl, Den russiske føderasjonen, 150003
        • Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
      • Yaroslavl, Den russiske føderasjonen, 150010
        • Clinical hospital No. 2
    • Altai Region
      • Barnaul, Altai Region, Den russiske føderasjonen, 656024
        • Regional Clinical Hospital
    • Crimea Republic
      • Simferopol, Crimea Republic, Den russiske føderasjonen, 295007
        • Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Den russiske føderasjonen, 450005
        • Republican Clinical Hospital named after G.G. Kuvatov
    • Republic Of Tatarstan
      • Kazan, Republic Of Tatarstan, Den russiske føderasjonen, 420012
        • Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Den russiske føderasjonen, 620102
        • Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert pasientinformert samtykkeskjema for deltakelse i studien;
  2. Menn og kvinner 18 år og eldre;
  3. Diagnose av cystisk fibrose, definert som tilstedeværelse av sykdomssymptomer og en positiv svettetest og/eller påvisning av 2 mutasjoner av MVTR-genet under genotyping;
  4. FEV1 ≥40 % og ≤100 % av riktig verdi;
  5. Evnen til å forstå protokollkravene, gi skriftlig samtykke til å delta i studien (inkludert bruk og overføring av informasjon om pasientens helsestatus knyttet til studien).

Ekskluderingskriterier:

  1. Overfølsomhet overfor noen av de brukte studiemedikamentene, til komponentene deres, samt en historie med betydelige allergiske reaksjoner;
  2. Akutt luftveisinfeksjon eller forverring av kronisk lungesykdom innen 4 uker før screening og uten kortikosteroid- eller antibiotikabehandling;

  3. Samtidige sykdommer og tilstander med potensiell innvirkning på pasientens sikkerhet, inkludert:

    • Alvorlig nedsatt nyrefunksjon (serumkreatinin mer enn 1,5 ganger høyere enn den øvre normalgrensen);
    • Alvorlig nedsatt leverfunksjon (alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) blodserumaktivitet er 2,5 ganger eller mer høyere enn den øvre grensen for laboratorienormen);
  4. En historie med lungetransplantasjon eller planlagt transplantasjon under denne studien;
  5. Tilstedeværelsen av antistoffer mot HIV, aktiv viral hepatitt B og/eller C og/eller cirrhose i historien eller oppdaget ved screening;
  6. Graviditet og amming;
  7. Nektelse av pasienter med bevart reproduksjonspotensial til å bruke adekvat prevensjon gjennom hele studien og innen 30 dager etter avsluttet studie;
  8. Pasienter som gjennomgikk en blod- eller blodkomponenttransfusjon innen 10 dager før screening;
  9. Narkotika- eller alkoholmisbruk på tidspunktet for screening eller tidligere;
  10. Pasientens deltakelse i andre kliniske studier og/eller administrering av et eksperimentelt medikament innen 30 dager før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tigerase®
Dornase alfa
Biologisk: Tigerase®
2,5 ml (2,5 mg) dornase alfa forstøves én gang daglig i 168 (+/-7) dager
Andre navn:
  • dornase alfa
Aktiv komparator: Pulmozyme®
Dornase alfa
Biologisk: Pulmozyme®
2,5 ml (2,5 mg) dornase alfa forstøves én gang daglig i 168 (+/-7) dager
Andre navn:
  • dornase alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i tvungen ekspirasjonsvolum i det første sekundet av en tvungen ekspirasjonsmanøver (FEV1) sammenlignet med baseline
Tidsramme: FEV1 - tvungen ekspirasjonsvolum i det første sekundet av en tvungen ekspirasjonsmanøver ved standard spirometri
Uke 24 ± 1
FEV1 - tvungen ekspirasjonsvolum i det første sekundet av en tvungen ekspirasjonsmanøver ved standard spirometri

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i tvungen lungekapasitet (FVC) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Uke 24 ± 1
FVC - tvungen lungekapasitet ved standard spirometri
Uke 24 ± 1
Antallet forverringer av kronisk lungesykdom
Tidsramme: Uke 24 ± 1

Kliniske symptomer på forverring av kronisk lungesykdom som kreves antibiotikabehandling hos CF-pasienter, inkluderer tilstedeværelsen av minst 4 av 12 mulige tegn eller symptomer

  1. En endring i farge eller mengde sputum;
  2. Utseendet eller intensiveringen av hemoptyse;
  3. Styrking av hoste;
  4. Økt kortpustethet;
  5. Økt ubehag, tretthet eller sløvhet;
  6. temperatur over 38 ° C;
  7. anoreksi eller vekttap;
  8. Bihuler smerte eller sårhet;
  9. Endringer i arten av slim i bihulene;
  10. Endringer i fysisk undersøkelse av brystet;
  11. Nedsatt lungefunksjon ved liste 10 % eller mer;
  12. Radiografiske endringer.
Uke 24 ± 1
Antall dager før kronisk lungesykdom forverring utvikling
Tidsramme: Uke 24 ± 1
Uke 24 ± 1
Endring i kroppsvekt sammenlignet med baseline
Tidsramme: Uke 24 ± 1
Uke 24 ± 1
Endring i gjennomsnittlig poengsum for underskalaene «Symptomer», «Aktivitet», «Influens», samt gjennomsnittlig totalpoengsum for St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), versjon 2.2
Tidsramme: Uke 24 ± 1

St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), et spørreskjema for pasienter med luftveissykdommer er utviklet for å vurdere livskvaliteten hos pasienter med kronisk obstruktiv lungesykdom.

Spørreskjemaet består av 76 spørsmål, som er gruppert i 3 deler:

  • Den første delen - symptomer - måler graden av angst forårsaket av luftveissymptomer.
  • Den andre delen – aktivitet – måler begrensning av mobilitet og fysisk aktivitet.
  • Den tredje delen - påvirkningen - evaluerer de eksisterende psykososiale konsekvensene av bronkial obstruksjon.
Uke 24 ± 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AO GENERIUM

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

16. mai 2018

Studiet fullført (Faktiske)

16. mai 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

13. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. juli 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2020

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DRN-CFR-III
  • 348 eff date 23.06.2017 (Annen identifikator: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tigerase®

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jamaica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere