Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo Tigerase® w porównaniu z Pulmozyme® u pacjentów z mukowiscydozą

8 lipca 2020 zaktualizowane przez: AO GENERIUM

Wieloośrodkowe, prospektywne, randomizowane badanie porównawcze farmakokinetyki, skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa preparatu Tigerase® (JSC GENERIUM, Rosja) w porównaniu z Pulmozyme® (Hoffmann-La Roche, Szwajcaria) jako elementu złożonej terapii pacjentów z mukowiscydozą

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, randomizowane badanie w grupach równoległych dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa preparatu Pulmozyme® w porównaniu z preparatem Tigerase® u pacjentów z mukowiscydozą

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mukowiscydoza (CF) jest częstą chorobą dziedziczną o autosomalnym recesywnym typie dziedziczenia, charakteryzującą się ogólnoustrojowym uszkodzeniem gruczołów zewnątrzwydzielniczych, głównie układu oskrzelowo-płucnego i pokarmowego. CF charakteryzuje się zwykle ciężkim przebiegiem i złym rokowaniem. Ciężkość choroby i długość życia chorego na mukowiscydozę determinuje przede wszystkim stan układu oskrzelowo-płucnego; ponad 90% pacjentów umiera z powodu chorób płuc.

CF Uszkodzenie płuc rozwija się w wyniku mutacji genu – mukowiscydozy transmembranowego regulatora przewodnictwa jonów Na i Cl (CFTR-cystic fibrosis transmembrane regulator). Główną funkcją CFTR jest regulacja transportu sodu i chloru przez błonę komórkową i jest częścią zależnego od cAMP kanału chlorowego. Dysfunkcja białka CFTR w komórkach nabłonka drzewa oskrzelowego prowadzi do zablokowania transportu jonów chloru i zwiększenia absorpcji jonów sodu oraz upośledzenia wydzielania płynów przez błonę wierzchołkową komórek nabłonka.

Dornaza alfa, ludzka rekombinowana dezoksyrybonukleaza 1 (rhDNaza, rhDNaza) hydrolizuje pozakomórkowe DNA (lepki polianion), który przedostaje się do plwociny ze zniszczonych neutrofili, zmniejszając w ten sposób adhezję i lepkość plwociny. U chorych na mukowiscydozę dornazę alfa stosuje się w leczeniu objawowym w skojarzeniu z terapią standardową u chorych z natężoną pojemnością życiową (FVC) co najmniej 40% wartości prawidłowej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

100

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Chelyabinsk, Federacja Rosyjska, 454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 105077
        • City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 194354
        • City Multidisciplinary Hospital No. 2
      • Saratov, Federacja Rosyjska, 410053
        • Regional Clinical Hospital
      • Stavropol, Federacja Rosyjska, 355000
        • Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
      • Tomsk, Federacja Rosyjska, 634050
        • Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
      • Volgograd, Federacja Rosyjska, 400066
        • Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
      • Yaroslavl, Federacja Rosyjska, 150003
        • Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
      • Yaroslavl, Federacja Rosyjska, 150010
        • Clinical hospital No. 2
    • Altai Region
      • Barnaul, Altai Region, Federacja Rosyjska, 656024
        • Regional Clinical Hospital
    • Crimea Republic
      • Simferopol, Crimea Republic, Federacja Rosyjska, 295007
        • Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Federacja Rosyjska, 450005
        • Republican Clinical Hospital named after G.G. Kuvatov
    • Republic Of Tatarstan
      • Kazan, Republic Of Tatarstan, Federacja Rosyjska, 420012
        • Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Federacja Rosyjska, 620102
        • Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisany formularz świadomej zgody pacjenta na udział w badaniu;
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat i starsi;
  3. Rozpoznanie mukowiscydozy, definiowane jako obecność objawów chorobowych i dodatni wynik testu potowego i/lub wykrycie 2 mutacji genu MVTR podczas genotypowania;
  4. FEV1 ≥40% i ≤100% wartości prawidłowej;
  5. Umiejętność zrozumienia wymagań protokołu, wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu (w tym wykorzystania i przekazywania informacji o stanie zdrowia pacjenta związanym z badaniem).

Kryteria wyłączenia:

  1. Nadwrażliwość na którykolwiek z zastosowanych badanych leków, na ich składniki, a także występowanie w wywiadzie istotnych reakcji alergicznych;
  2. Ostra infekcja dróg oddechowych lub zaostrzenie przewlekłej choroby płuc w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym i bez kortykosteroidów lub antybiotykoterapii;

  3. Współistniejące choroby i stany, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjentów, w tym:

    • Ciężkie zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy ponad 1,5 razy większe niż górna granica normy);
    • Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy krwi jest 2,5 razy większa niż górna granica normy laboratoryjnej);
  4. Historia przeszczepu płuc lub planowanego przeszczepu podczas tego badania;
  5. Obecność przeciwciał przeciwko HIV, aktywnego wirusowego zapalenia wątroby typu B i/lub C i/lub marskości wątroby w wywiadzie lub wykrytej podczas badań przesiewowych;
  6. Ciąża i laktacja;
  7. Odmowa stosowania odpowiedniej antykoncepcji przez pacjentki z zachowanym potencjałem rozrodczym w trakcie badania i w ciągu 30 dni po zakończeniu badania;
  8. Pacjenci, którzy przetoczyli krew lub składniki krwi w ciągu 10 dni przed badaniem przesiewowym;
  9. Nadużywanie narkotyków lub alkoholu w czasie badania przesiewowego lub w przeszłości;
  10. Udział Pacjenta w jakichkolwiek innych badaniach klinicznych i/lub podanie leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed Wizytą Przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tigerase®
Dornaza alfa
Biologiczny: Tigerase®
2,5 ml (2,5 mg) dornazy alfa w nebulizacji raz dziennie przez 168 (+/-7) dni
Inne nazwy:
  • dornaza alfa
Aktywny komparator: Pulmozym®
Dornaza alfa
Biologiczny: Pulmozym®
2,5 ml (2,5 mg) dornazy alfa w nebulizacji raz dziennie przez 168 (+/-7) dni
Inne nazwy:
  • dornaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana natężonej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie manewru wymuszonego wydechu (FEV1) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: FEV1 — natężona objętość wydechowa w pierwszej sekundzie manewru wymuszonego wydechu według standardowej spirometrii
Tydzień 24 ± 1
FEV1 — natężona objętość wydechowa w pierwszej sekundzie manewru wymuszonego wydechu według standardowej spirometrii

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana natężonej pojemności płuc (FVC) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Tydzień 24 ± 1
FVC – natężona pojemność płuc w standardowej spirometrii
Tydzień 24 ± 1
Liczba zaostrzeń przewlekłej choroby płuc
Ramy czasowe: Tydzień 24 ± 1

Objawy kliniczne zaostrzenia przewlekłej choroby płuc wymagającej antybiotykoterapii u chorych na mukowiscydozę obejmują obecność co najmniej 4 z 12 możliwych objawów przedmiotowych lub podmiotowych

  1. Zmiana koloru lub ilości plwociny;
  2. Pojawienie się lub nasilenie krwioplucia;
  3. Wzmacniający kaszel;
  4. Zwiększona duszność;
  5. Zwiększone złe samopoczucie, zmęczenie lub letarg;
  6. Temperatura powyżej 38°C;
  7. Anoreksja lub utrata masy ciała;
  8. Ból lub bolesność zatok;
  9. Zmiany w charakterze śluzu zatok;
  10. Zmiany w badaniu przedmiotowym klatki piersiowej;
  11. Zmniejszenie czynności płuc o 10% lub więcej;
  12. Zmiany radiologiczne.
Tydzień 24 ± 1
Liczba dni przed wystąpieniem zaostrzenia przewlekłej choroby płuc
Ramy czasowe: Tydzień 24 ± 1
Tydzień 24 ± 1
Zmiana masy ciała w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Tydzień 24 ± 1
Tydzień 24 ± 1
Zmiana średniego wyniku w podskalach „Objawy”, „Aktywność”, „Wpływ” oraz średniego wyniku całkowitego Kwestionariusza Oddechowego św. Jerzego (SGRQ) wersja 2.2
Ramy czasowe: Tydzień 24 ± 1

St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), kwestionariusz przeznaczony dla pacjentów z chorobami układu oddechowego, przeznaczony do oceny jakości życia pacjentów z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc.

Kwestionariusz składa się z 76 pytań, które pogrupowane są w 3 części:

  • Pierwsza część – objawy – mierzy stopień niepokoju wywołanego objawami ze strony układu oddechowego.
  • Druga część – aktywność – mierzy ograniczenie ruchliwości i aktywność fizyczną.
  • Trzecia część - wpływ - ocenia istniejące psychospołeczne konsekwencje niedrożności oskrzeli.
Tydzień 24 ± 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AO GENERIUM

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 maja 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 maja 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DRN-CFR-III
  • 348 eff date 23.06.2017 (Inny identyfikator: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zwłóknienie

Badania kliniczne na Tigerase®

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj