Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkning og sikkerhed af Tigerase® vs. Pulmozyme® hos patienter med cystisk fibrose

8. juli 2020 opdateret af: AO GENERIUM

En multicenter prospektiv randomiseret sammenlignende undersøgelse af farmakokinetik, klinisk effektivitet og sikkerhed af Tigerase® (JSC GENERIUM, Rusland) vs. Pulmozyme® (Hoffmann-La Roche, Schweiz) som en del af kompleks terapi hos patienter med cystisk fibrose

Det er et multicenter, åbent, randomiseret, parallelgruppestudie af effektiviteten og sikkerheden af ​​Tigerase® sammenlignet med Pulmozyme® hos patienter med cystisk fibrose

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cystisk fibrose (CF) er en almindelig arvelig sygdom med en autosomal recessiv type arv, karakteriseret ved systemisk skade på de eksokrine kirtler, hovedsageligt bronkopulmonale og gastrointestinale systemer. CF er normalt karakteriseret ved et alvorligt forløb og dårlig prognose. Sværhedsgraden af ​​sygdommen og den forventede levetid for patienten med CF bestemmes primært af tilstanden af ​​det bronkopulmonale system; mere end 90 % af patienterne dør af lungesygdomme.

CF Lungeskade udvikler sig som et resultat af en genmutation - cystisk fibrose transmembran regulator af ionkonduktivitet Na og Cl (CFTR-cystisk fibrose transmembran regulator). CFTRs hovedfunktion er at regulere transporten af ​​natrium og klor over cellemembranen og er en del af den cAMP-afhængige klorkanal. CFTR-protein dysfunktion i bronkialtræets epitelceller fører til en blokering af kloriontransporten og en stigning i natriumionabsorptionen og forringet væskesekretion gennem epitelcellernes apikale membran.

Dornase alpha, en human rekombinant deoxyribonuklease 1 (rhDNase, rhDNase) hydrolyserer ekstracellulært DNA (viskos polyanion), der kommer ind i sputumet fra ødelagte neutrofiler og reducerer derved adhæsionen og viskositeten af ​​sputum. Hos CF-patienter anvendes dornase alfa som symptomatisk terapi i kombination med standardterapi hos patienter med et forceret vitalkapacitet (FVC)-indeks på mindst 40 % af den korrekte værdi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Chelyabinsk, Den Russiske Føderation, 454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 105077
        • City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 194354
        • City Multidisciplinary Hospital No. 2
      • Saratov, Den Russiske Føderation, 410053
        • Regional Clinical Hospital
      • Stavropol, Den Russiske Føderation, 355000
        • Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
      • Tomsk, Den Russiske Føderation, 634050
        • Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
      • Volgograd, Den Russiske Føderation, 400066
        • Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
      • Yaroslavl, Den Russiske Føderation, 150003
        • Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
      • Yaroslavl, Den Russiske Føderation, 150010
        • Clinical hospital No. 2
    • Altai Region
      • Barnaul, Altai Region, Den Russiske Føderation, 656024
        • Regional Clinical Hospital
    • Crimea Republic
      • Simferopol, Crimea Republic, Den Russiske Føderation, 295007
        • Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Den Russiske Føderation, 450005
        • Republican Clinical Hospital named after G.G. Kuvatov
    • Republic Of Tatarstan
      • Kazan, Republic Of Tatarstan, Den Russiske Føderation, 420012
        • Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Den Russiske Føderation, 620102
        • Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet patientinformeret samtykkeformular for deltagelse i undersøgelsen;
  2. Mænd og kvinder 18 år og ældre;
  3. Diagnose af cystisk fibrose, defineret som tilstedeværelsen af ​​sygdomssymptomer og en positiv svedtest og/eller påvisning af 2 mutationer af MVTR-genet under genotypebestemmelse;
  4. FEV1 ≥40% og ≤100% af den korrekte værdi;
  5. Evnen til at forstå protokolkravene, at give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen (herunder brug og overførsel af information om patientens helbredstilstand relateret til undersøgelsen).

Ekskluderingskriterier:

  1. Overfølsomhed over for et hvilket som helst af de anvendte undersøgelseslægemidler, over for deres komponenter, såvel som en historie med betydelige allergiske reaktioner;
  2. Akut luftvejsinfektion eller forværring af kronisk lungesygdom inden for 4 uger før screening og uden kortikosteroid- eller antibiotikabehandling;

  3. Samtidige sygdomme og tilstande med potentiel indvirkning på patientens sikkerhed, herunder:

    • Alvorligt nedsat nyrefunktion (serumkreatinin mere end 1,5 gange højere end den øvre normalgrænse);
    • Svært nedsat leverfunktion (alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) blodserumaktivitet er 2,5 gange eller mere højere end den øvre grænse for laboratorienormen);
  4. En historie med lungetransplantation eller planlagt transplantation under denne undersøgelse;
  5. Tilstedeværelsen af ​​antistoffer mod HIV, aktiv viral hepatitis B og/eller C og/eller cirrhose i historien eller påvist ved screening;
  6. Graviditet og amning;
  7. Afvisning af patienter med bevaret reproduktionspotentiale til at bruge tilstrækkelig prævention gennem hele undersøgelsen og inden for 30 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen;
  8. Patienter, der gennemgik en blod- eller blodkomponenttransfusion inden for 10 dage før screening;
  9. Stof- eller alkoholmisbrug på tidspunktet for screeningen eller tidligere;
  10. Patientens deltagelse i andre kliniske forsøg og/eller administration af et eksperimentelt lægemiddel inden for 30 dage før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tigerase®
Dornase alfa
Biologisk: Tigerase®
2,5 ml (2,5 mg) dornase alfa forstøvet én gang dagligt i 168 (+/-7) dage
Andre navne:
  • dornase alfa
Aktiv komparator: Pulmozyme®
Dornase alfa
Biologisk: Pulmozyme®
2,5 ml (2,5 mg) dornase alfa forstøvet én gang dagligt i 168 (+/-7) dage
Andre navne:
  • dornase alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i forceret udåndingsvolumen i det første sekund af en forceret udåndingsmanøvre (FEV1) sammenlignet med baseline
Tidsramme: FEV1 - forceret udåndingsvolumen i det første sekund af en forceret udåndingsmanøvre ved standardspirometri
Uge 24 ± 1
FEV1 - forceret udåndingsvolumen i det første sekund af en forceret udåndingsmanøvre ved standardspirometri

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i forceret lungekapacitet (FVC) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Uge 24 ± 1
FVC - forceret lungekapacitet ved standard spirometri
Uge 24 ± 1
Antallet af eksacerbationer af kronisk lungesygdom
Tidsramme: Uge 24 ± 1

Kliniske symptomer på eksacerbation af kronisk lungesygdom krævet antibiotikabehandling hos CF-patienter, omfatter tilstedeværelsen af ​​mindst 4 ud af 12 mulige tegn eller symptomer

  1. En ændring i farve eller mængde af sputum;
  2. Udseendet eller intensiveringen af ​​hæmotyse;
  3. Styrkelse af hoste;
  4. Øget åndenød;
  5. Øget utilpashed, træthed eller sløvhed;
  6. temperatur over 38 ° C;
  7. Anoreksi eller vægttab;
  8. Bihuler smerte eller ømhed;
  9. Ændringer i arten af ​​bihuleslim;
  10. Ændringer i fysisk undersøgelse af brystet;
  11. Nedsat lungefunktion ved liste 10 % eller mere;
  12. Radiografiske ændringer.
Uge 24 ± 1
Antallet af dage før den kroniske lungesygdom eksacerbation udvikling
Tidsramme: Uge 24 ± 1
Uge 24 ± 1
Ændring i kropsvægt sammenlignet med baseline
Tidsramme: Uge 24 ± 1
Uge 24 ± 1
Ændring i den gennemsnitlige score for underskalaerne "Symptomer", "Aktivitet", "Indflydelse" samt den gennemsnitlige samlede score for St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), version 2.2
Tidsramme: Uge 24 ± 1

St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), et spørgeskema til patienter med luftvejssygdomme, er designet til at vurdere livskvaliteten hos patienter med kronisk obstruktiv lungesygdom.

Spørgeskemaet består af 76 spørgsmål, som er grupperet i 3 dele:

  • Den første del - symptomer - måler graden af ​​angst forårsaget af luftvejssymptomer.
  • Anden del - aktivitet - måler begrænsningen af ​​mobilitet og fysisk aktivitet.
  • Den tredje del - indflydelsen - evaluerer de eksisterende psykosociale konsekvenser af bronkial obstruktion.
Uge 24 ± 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AO GENERIUM

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. maj 2018

Studieafslutning (Faktiske)

16. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

13. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. juli 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DRN-CFR-III
  • 348 eff date 23.06.2017 (Anden identifikator: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrose

Kliniske forsøg med Tigerase®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner