Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost Tigerase® vs. Pulmozyme® u pacientů s cystickou fibrózou

8. července 2020 aktualizováno: AO GENERIUM

Multicentrická prospektivní randomizovaná srovnávací studie farmakokinetiky, klinické účinnosti a bezpečnosti Tigerase® (JSC GENERIUM, Rusko) vs. Pulmozyme® (Hoffmann-La Roche, Švýcarsko) jako součást komplexní terapie u pacientů s cystickou fibrózou

Jde o multicentrickou, otevřenou, randomizovanou studii s paralelními skupinami o účinnosti a bezpečnosti přípravku Tigerase® ve srovnání s přípravkem Pulmozyme® u pacientů s cystickou fibrózou

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cystická fibróza (CF) je běžné dědičné onemocnění s autozomálně recesivním typem dědičnosti, charakterizované systémovým poškozením exokrinních žláz, zejména bronchopulmonálního a gastrointestinálního systému. CF je obvykle charakterizována těžkým průběhem a špatnou prognózou. Závažnost onemocnění a délka života pacienta s CF je dána především stavem bronchopulmonálního systému; více než 90 % pacientů umírá na plicní onemocnění.

CF Plicní poškození vzniká jako následek genové mutace - cystická fibróza transmembránový regulátor iontové vodivosti Na a Cl (CFTR-cystická fibróza transmembránový regulátor). Hlavní funkcí CFTR je regulovat transport sodíku a chloru přes buněčnou membránu a je součástí cAMP-dependentního chlórového kanálu. Dysfunkce CFTR-proteinu v epiteliálních buňkách bronchiálního stromu vede k zablokování transportu iontů chloru a zvýšení absorpce sodných iontů a zhoršené sekreci tekutiny přes apikální membránu epiteliálních buněk.

Dornáza alfa, lidská rekombinantní deoxyribonukleáza 1 (rhDNáza, rhDNáza) hydrolyzuje extracelulární DNA (viskózní polyanion), která vstupuje do sputa ze zničených neutrofilů, čímž snižuje adhezi a viskozitu sputa. U pacientů s CF se dornáza alfa používá jako symptomatická terapie v kombinaci se standardní terapií u pacientů s indexem nucené vitální kapacity (FVC) alespoň 40 % správné hodnoty.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

100

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Chelyabinsk, Ruská Federace, 454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Ruská Federace, 105077
        • City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 194354
        • City Multidisciplinary Hospital No. 2
      • Saratov, Ruská Federace, 410053
        • Regional Clinical Hospital
      • Stavropol, Ruská Federace, 355000
        • Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
      • Tomsk, Ruská Federace, 634050
        • Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
      • Volgograd, Ruská Federace, 400066
        • Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
      • Yaroslavl, Ruská Federace, 150003
        • Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
      • Yaroslavl, Ruská Federace, 150010
        • Clinical hospital No. 2
    • Altai Region
      • Barnaul, Altai Region, Ruská Federace, 656024
        • Regional Clinical Hospital
    • Crimea Republic
      • Simferopol, Crimea Republic, Ruská Federace, 295007
        • Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Ruská Federace, 450005
        • Republican Clinical Hospital named after G.G. Kuvatov
    • Republic Of Tatarstan
      • Kazan, Republic Of Tatarstan, Ruská Federace, 420012
        • Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Ruská Federace, 620102
        • Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný formulář informovaného souhlasu pacienta s účastí ve studii;
  2. Muži a ženy 18 let a starší;
  3. Diagnóza cystické fibrózy, definovaná jako přítomnost symptomů onemocnění a pozitivní potní test a/nebo detekce 2 mutací genu MVTR během genotypizace;
  4. FEV1 ≥40 % a ≤100 % správné hodnoty;
  5. Schopnost porozumět požadavkům protokolu, dát písemný souhlas s účastí ve studii (včetně použití a přenosu informací o zdravotním stavu pacienta souvisejících se studií).

Kritéria vyloučení:

  1. Hypersenzitivita na kterýkoli z použitých studovaných léků, na jejich složky, stejně jako anamnéza významných alergických reakcí;
  2. Akutní respirační infekce nebo exacerbace chronického plicního onemocnění během 4 týdnů před screeningem a bez léčby kortikosteroidy nebo antibiotiky;

  3. Doprovodná onemocnění a stavy s potenciálním dopadem na bezpečnost pacientů, včetně:

    • Těžké poškození ledvin (sérový kreatinin více než 1,5krát vyšší než horní hranice normy);
    • Těžké poškození jater (aktivita alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) v krevním séru je 2,5krát nebo vícekrát vyšší než horní hranice laboratorní normy);
  4. Historie transplantace plic nebo plánované transplantace během této studie;
  5. přítomnost protilátek proti HIV, aktivní virová hepatitida B a / nebo C a / nebo cirhóza v anamnéze nebo zjištěná při screeningu;
  6. Těhotenství a kojení;
  7. Odmítnutí pacientek se zachovaným reprodukčním potenciálem používat adekvátní antikoncepci v průběhu studie a do 30 dnů po ukončení studie;
  8. Pacienti, kteří podstoupili transfuzi krve nebo krevních složek během 10 dnů před screeningem;
  9. zneužívání drog nebo alkoholu v době screeningu nebo v minulosti;
  10. Účast pacienta v jakýchkoli jiných klinických studiích a/nebo podávání experimentálního léku během 30 dnů před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tigerase®
Dornase alfa
Biologický: Tigerase®
2,5 ml (2,5 mg) dornázy alfa rozprašované jednou denně po dobu 168 (+/-7) dnů
Ostatní jména:
  • dornáza alfa
Aktivní komparátor: Pulmozyme®
Dornase alfa
Biologický: Pulmozyme®
2,5 ml (2,5 mg) dornázy alfa rozprašované jednou denně po dobu 168 (+/-7) dnů
Ostatní jména:
  • dornáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna objemu usilovného výdechu v první sekundě manévru usilovného výdechu (FEV1) ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: FEV1 - objem usilovného výdechu v první sekundě manévru usilovného výdechu standardní spirometrií
Týden 24 ± 1
FEV1 - objem usilovného výdechu v první sekundě manévru usilovného výdechu standardní spirometrií

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve vynucené plicní kapacitě (FVC) ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Týden 24 ± 1
FVC - vynucená kapacita plic standardní spirometrií
Týden 24 ± 1
Počet exacerbací chronického plicního onemocnění
Časové okno: Týden 24 ± 1

Klinické příznaky exacerbace chronického plicního onemocnění vyžadují antibiotickou léčbu u pacientů s CF, zahrnují přítomnost alespoň 4 z 12 možných příznaků nebo symptomů

  1. Změna barvy nebo množství sputa;
  2. Vzhled nebo zesílení hemoptýzy;
  3. Posílení kašle;
  4. Zvýšená dušnost;
  5. Zvýšená malátnost, únava nebo letargie;
  6. Teplota nad 38 ° C;
  7. anorexie nebo ztráta hmotnosti;
  8. Bolest nebo bolestivost dutin;
  9. Změny v povaze hlenu dutin;
  10. Změny fyzického vyšetření hrudníku;
  11. Snížení funkce plic na seznamu 10 % nebo více;
  12. Rentgenové změny.
Týden 24 ± 1
Počet dní před rozvojem exacerbace chronického plicního onemocnění
Časové okno: Týden 24 ± 1
Týden 24 ± 1
Změna tělesné hmotnosti ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Týden 24 ± 1
Týden 24 ± 1
Změna průměrného skóre pro subškály "Příznaky", "Aktivita", "Vliv" a také průměrné celkové skóre St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), verze 2.2
Časové okno: Týden 24 ± 1

St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), dotazník pro pacienty s respiračními chorobami je určen k hodnocení kvality života pacientů s chronickou obstrukční plicní nemocí.

Dotazník se skládá ze 76 otázek, které jsou seskupeny do 3 částí:

  • První část – symptomy – měří míru úzkosti způsobené respiračními příznaky.
  • Druhá část – aktivita – měří omezení pohyblivosti a pohybové aktivity.
  • Třetí část – vliv – hodnotí stávající psychosociální důsledky bronchiální obstrukce.
Týden 24 ± 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AO GENERIUM

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

16. května 2018

Dokončení studie (Aktuální)

16. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

13. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. července 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DRN-CFR-III
  • 348 eff date 23.06.2017 (Jiný identifikátor: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tigerase®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit