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Eficacia y seguridad de Tigerase® frente a Pulmozyme® en pacientes con fibrosis quística

8 de julio de 2020 actualizado por: AO GENERIUM

Un estudio comparativo aleatorizado prospectivo multicéntrico de la farmacocinética, la eficacia clínica y la seguridad de Tigerase® (JSC GENERIUM, Rusia) frente a Pulmozyme® (Hoffmann-La Roche, Suiza) como parte de una terapia compleja en pacientes con fibrosis quística

Es un estudio multicéntrico, abierto, aleatorizado y de grupos paralelos sobre la eficacia y seguridad de Tigerase® en comparación con Pulmozyme® en pacientes con fibrosis quística.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad hereditaria común con un tipo de herencia autosómica recesiva, caracterizada por daño sistémico de las glándulas exocrinas, principalmente los sistemas broncopulmonar y gastrointestinal. La FQ suele caracterizarse por un curso grave y un mal pronóstico. La gravedad de la enfermedad y la esperanza de vida del paciente con FQ está determinada principalmente por el estado del sistema broncopulmonar; más del 90% de los pacientes mueren a causa de enfermedades pulmonares.

FQ El daño pulmonar se desarrolla como resultado de una mutación del gen - regulador transmembrana de la fibrosis quística de la conductividad iónica Na y Cl (regulador transmembrana de la fibrosis quística CFTR). La función principal de CFTR es regular el transporte de sodio y cloro a través de la membrana celular y es parte del canal de cloro dependiente de cAMP. La disfunción de la proteína CFTR en las células epiteliales del árbol bronquial provoca un bloqueo del transporte de iones de cloro y un aumento en la absorción de iones de sodio, y una secreción de líquido alterada a través de la membrana apical de las células epiteliales.

Dornasa alfa, una desoxirribonucleasa recombinante humana 1 (rhDNase, rhDNase) hidroliza el ADN extracelular (polianión viscoso) que ingresa al esputo desde los neutrófilos destruidos, lo que reduce la adhesión y la viscosidad del esputo. En pacientes con FQ, la dornasa alfa se usa como terapia sintomática en combinación con la terapia estándar en pacientes con un índice de capacidad vital forzada (FVC) de al menos el 40% del valor adecuado.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

100

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Federación Rusa
      • Chelyabinsk, Federación Rusa, 454076
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Federación Rusa, 105077
        • City Clinical Hospital named after D.D. Pletnev
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 194354
        • City Multidisciplinary Hospital No. 2
      • Saratov, Federación Rusa, 410053
        • Regional Clinical Hospital
      • Stavropol, Federación Rusa, 355000
        • Scientific medical center of General Medicine and pharmacologies
      • Tomsk, Federación Rusa, 634050
        • Tomsk national medical research Center of the Russian Academy of Sciences, Genetic Clinic Research Institute medical genetics
      • Volgograd, Federación Rusa, 400066
        • Volgograd State Medical University, Department of clinical pharmacology and intensive care
      • Yaroslavl, Federación Rusa, 150003
        • Children's Clinical Hospital No. 1 ", Cystic Fibrosis center
      • Yaroslavl, Federación Rusa, 150010
        • Clinical hospital No. 2
    • Altai Region
      • Barnaul, Altai Region, Federación Rusa, 656024
        • Regional Clinical Hospital
    • Crimea Republic
      • Simferopol, Crimea Republic, Federación Rusa, 295007
        • Crimean federal university named after V.I.Vernadsky
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Federación Rusa, 450005
        • Republican Clinical Hospital named after G.G. Kuvatov
    • Republic Of Tatarstan
      • Kazan, Republic Of Tatarstan, Federación Rusa, 420012
        • Kazan state medical University of Ministry of health, Hospital Therapy Department
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Federación Rusa, 620102
        • Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Formulario de consentimiento informado firmado por el paciente para participar en el estudio;
  2. Hombres y mujeres mayores de 18 años;
  3. Diagnóstico de fibrosis quística, definido como la presencia de síntomas de enfermedad y una prueba de sudor positiva y/o detección de 2 mutaciones del gen MVTR durante el genotipado;
  4. FEV1 ≥40% y ≤100% del valor adecuado;
  5. La capacidad de comprender los requisitos del protocolo, de dar su consentimiento por escrito para participar en el estudio (incluido el uso y la transferencia de información sobre el estado de salud del paciente relacionado con el estudio).

Criterio de exclusión:

  1. Hipersensibilidad a cualquiera de los medicamentos del estudio utilizados, a sus componentes, así como antecedentes de reacciones alérgicas significativas;
  2. Infección respiratoria aguda o exacerbación de enfermedad pulmonar crónica dentro de las 4 semanas previas a la selección y sin terapia con corticosteroides o antibióticos;

  3. Enfermedades y condiciones concomitantes con impacto potencial en la seguridad de los pacientes, incluyendo:

    • Insuficiencia renal grave (creatinina sérica más de 1,5 veces superior al límite superior de la normalidad);
    • Insuficiencia hepática grave (la actividad sérica de la alanina aminotransferasa (ALT) o la aspartato aminotransferasa (AST) es 2,5 veces o más superior al límite superior de la norma de laboratorio);
  4. Antecedentes de trasplante de pulmón o trasplante planeado durante este estudio;
  5. La presencia de anticuerpos contra el VIH, hepatitis virales B y/o C activas y/o cirrosis en el antecedente o detectados en el Screening;
  6. Embarazo y lactancia;
  7. Negativa de los pacientes con potencial reproductivo preservado a usar métodos anticonceptivos adecuados durante todo el estudio y dentro de los 30 días posteriores a la finalización del estudio;
  8. Pacientes que se sometieron a una transfusión de sangre o componentes sanguíneos dentro de los 10 días anteriores a la selección;
  9. Abuso de drogas o alcohol en el momento de la Selección o en el pasado;
  10. Participación del paciente en cualquier otro ensayo clínico y/o administración de un fármaco experimental dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tigerase®
Dornasa alfa
Biológico: Tigerase®
2,5 ml (2,5 mg) de dornasa alfa nebulizada una vez al día durante 168 (+/-7) días
Otros nombres:
  • dornasa alfa
Comparador activo: Pulmozyme®
Dornasa alfa
Biológico: Pulmozyme®
2,5 ml (2,5 mg) de dornasa alfa nebulizada una vez al día durante 168 (+/-7) días
Otros nombres:
  • dornasa alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el volumen espiratorio forzado en el primer segundo de una maniobra espiratoria forzada (FEV1) en comparación con la línea base
Periodo de tiempo: FEV1 - volumen espiratorio forzado en el primer segundo de una maniobra espiratoria forzada por espirometría estándar
Semana 24 ± 1
FEV1 - volumen espiratorio forzado en el primer segundo de una maniobra espiratoria forzada por espirometría estándar

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la capacidad pulmonar forzada (FVC) en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: Semana 24 ± 1
FVC - capacidad pulmonar forzada por espirometría estándar
Semana 24 ± 1
El número de exacerbaciones de la enfermedad pulmonar crónica
Periodo de tiempo: Semana 24 ± 1

Los síntomas clínicos de la exacerbación de la enfermedad pulmonar crónica requieren terapia con antibióticos en pacientes con FQ, incluyen la presencia de al menos 4 de 12 posibles signos o síntomas

  1. Un cambio en el color o la cantidad de esputo;
  2. La aparición o intensificación de la hemoptisis;
  3. Fortalecimiento de la tos;
  4. Aumento de la dificultad para respirar;
  5. Aumento del malestar, fatiga o letargo;
  6. Temperatura superior a 38 ° C;
  7. Anorexia o pérdida de peso;
  8. Dolor o molestias en los senos paranasales;
  9. Cambios en la naturaleza de la mucosidad de los senos paranasales;
  10. Cambios en el examen físico de tórax;
  11. Disminución de la función pulmonar en lista 10% o más;
  12. Cambios radiográficos.
Semana 24 ± 1
El número de días antes del desarrollo de la exacerbación de la enfermedad pulmonar crónica
Periodo de tiempo: Semana 24 ± 1
Semana 24 ± 1
Cambio en el peso corporal en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: Semana 24 ± 1
Semana 24 ± 1
Cambio en la puntuación media de las subescalas "Síntomas", "Actividad", "Influencia", así como la puntuación total media del Cuestionario respiratorio de St. George (SGRQ), versión 2.2
Periodo de tiempo: Semana 24 ± 1

El Cuestionario Respiratorio de St. George (SGRQ), un cuestionario para pacientes con enfermedades respiratorias, está diseñado para evaluar la calidad de vida de los pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica.

El cuestionario consta de 76 preguntas, que se agrupan en 3 partes:

  • La primera parte -síntomas- mide el grado de ansiedad que provocan los síntomas respiratorios.
  • La segunda parte, actividad, mide la limitación de la movilidad y la actividad física.
  • La tercera parte - la influencia - evalúa las consecuencias psicosociales existentes de la obstrucción bronquial.
Semana 24 ± 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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AO GENERIUM

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de agosto de 2017

Finalización primaria (Actual)

16 de mayo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

16 de mayo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

13 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de julio de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2020

Última verificación

1 de julio de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DRN-CFR-III
  • 348 eff date 23.06.2017 (Otro identificador: Clinical trial approval number, Ministry of Health of Russia)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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