Daratumumab 联合硼替佐米和地塞米松治疗 Mayo 04 III 期轻链淀粉样变性
2022年5月9日 更新者：Peking Union Medical College Hospital
Daratumumab 联合硼替佐米和地塞米松治疗 Mayo 04 III 期轻链淀粉样变性患者的疗效：一项前瞻性 II 期临床试验
患有晚期心脏损伤的轻链 (AL) 淀粉样变性患者有过早死亡的风险。
对快速诱导深度血液学反应和降低早期死亡率的有效疗法的需求一直未得到满足。
最近，daratumumab 在新诊断和复发/难治性 AL 淀粉样变性中的试验显示出显着的反应率。
然而，前期达雷妥尤单抗对 III 期 AL 患者，尤其是 IIIb 期患者的益处尚未在前瞻性研究中得到明确证实。
因此，我们设计了一项 II 期单臂临床试验，以研究联合使用达雷木单抗与硼替佐米和地塞米松 (BD) 方案对 Mayo 04 III 期 AL 淀粉样变性初治患者的疗效和安全性。
我们计划招募 40 名患者，他们将接受总计 12 个月的达雷木单抗和 BD 治疗。
主要终点是治疗开始后 3 个月的完全反应和非常好的部分反应。
次要终点包括总生存期、器官反应和不良事件。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
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Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
18岁的成年人。
- 活检证实为初治 AL 淀粉样变性。
- 梅奥 2004 第三阶段。
- dFLC > 50 毫克/升。
- 患者必须提供知情同意书。
排除标准：
- 不受控制的感染的合并症。
- 其他活动性恶性肿瘤的合并症。
- 多发性骨髓瘤或华氏巨球蛋白血症的共同诊断。
- 2 级或 3 级房室传导阻滞的合并症。
- 持续性或复发性非持续性室性心动过速的合并症。
- 人类免疫缺陷病毒血清阳性。
- 乙型肝炎血清反应阳性（HBsAg 阳性试验）。 必须对感染已解决的参与者（即 HBsAg 阴性但抗-HBc 和/或抗-HBs 阳性）进行 HBV-DNA 筛查。 那些 PCR 阳性的人将被排除在外。
- 丙型肝炎血清反应阳性（持续病毒学反应除外）。
- 根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准，2 级或更高级别的神经病变。
- 中性粒细胞<1×10E9/L，血红蛋白<7g/dL，或血小板<75×10E9/L。
- 肝肾功能严重受损：ALT或AST > 2.5 × ULN，总胆红素 > 1.5mg/dL，或eGFR < 40mL/min（可包括因肾脏受累导致肾功能不全或心脏淀粉样变性肾灌注不足者）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：达拉-BD
达雷木单抗联合硼替佐米和地塞米松
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16mg/kg，QW 周期 1-2（28 天/周期），Q2W 周期 3-6，以及此后的 Q4W 长达 1 年
1.3mg/m2 皮下注射硼替佐米，在 28 天周期的第 1、8、15 和 22 天进行 6 个周期
在 28 天周期的第 1、8、15 和 22 天服用 20mg 地塞米松，共 6 个周期
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗开始后 3 个月血液学部分反应非常好或更好
大体时间：3个月
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部分反应非常好或更好被定义为完全反应或部分反应非常好。
完全反应：游离轻链水平和比率正常化，血清和尿液免疫固定电泳阴性。
非常好的部分反应：受累和未受累的游离轻链 (dFLC) 之间的差异小于 40 mg/L
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存期
大体时间：2年
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2年
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主要器官恶化无进展生存期
大体时间：2年
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2年
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下次治疗的时间
大体时间：2年
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2年
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治疗开始后 1 个月内的死亡率
大体时间：1个月
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1个月
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治疗开始后 3 个月内的死亡率
大体时间：3个月
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3个月
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治疗开始后 6 个月内的死亡率
大体时间：6个月
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6个月
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治疗开始后 1 个月血液学部分反应非常好或更好
大体时间：1个月
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1个月
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治疗开始后 6 个月时血液学部分反应非常好或更好
大体时间：6个月
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6个月
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治疗开始后 12 个月血液学部分反应非常好或更好
大体时间：12个月
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12个月
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严格的 dFLC 响应
大体时间：1年
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dFLC 降至 10 mg/L 以下
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1年
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血液学反应时间
大体时间：1年
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1年
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治疗开始后 3 个月的器官反应
大体时间：3个月
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3个月
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治疗开始后 6 个月的器官反应
大体时间：6个月
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6个月
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治疗开始后 12 个月的器官反应
大体时间：12个月
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12个月
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心脏反应时间
大体时间：1年
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1年
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肝脏反应时间
大体时间：1年
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1年
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肾脏反应时间
大体时间：1年
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1年
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不良事件
大体时间：治疗开始至最后一次治疗后 30 天
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在最后一次治疗后 30 天内收集不良事件
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治疗开始至最后一次治疗后 30 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月24日
初级完成 (预期的)
2023年6月1日
研究完成 (预期的)
2024年3月1日
研究注册日期
首次提交
2020年7月14日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月14日
首次发布 (实际的)
2020年7月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月9日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
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