Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van Bermagene Geperpavec (B-VEC) topische gel te vergelijken met die van placebo voor de behandeling van dystrofische epidermolysis bullosa (DEB). (GEM-3)
25 januari 2023 bijgewerkt door: Krystal Biotech, Inc.
Een dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van Bermagene Geperpavec (B-VEC, voorheen "KB103") voor de behandeling van dystrofische epidermolysis bullosa (DEB)
Om te bepalen of toediening van topische B-VEC de wondgenezing verbetert in vergelijking met placebo, en om de duurzaamheid, herhaalde dosering (primair eindpunt) te evalueren en verder veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens te verkrijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Eenendertig (31) deelnemers met DEB, 6 maanden of ouder op het moment van toestemming, zijn gepland voor deze fase III-studie.
De proefduur voor elke proefpersoon is ongeveer 6 maanden, met toediening eenmaal per week.
Er zal ook een veiligheidsvervolgbezoek plaatsvinden 30 dagen na de datum van de laatste behandeling met het onderzoeksproduct.
Elke proefpersoon levert ten minste één paar primaire doelwonden op, waarbij één wond van elk paar wordt behandeld met B-VEC en de andere wond met placebo.
Naast de primaire doelwondparen kunnen aanvullende wonden (secundaire wonden) worden geselecteerd om te worden behandeld met B-VEC.
Gedurende de hele studie zullen deelnemers vragenlijsten invullen, foto's laten maken van hun studiewonden, fysieke onderzoeken ondergaan, vitale functies laten controleren en veiligheidslaboratoria bewaken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
31
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Verenigde Staten, 92688
- Mission dermatology Center
-
Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
- Stanford University
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Verenigde Staten, 33146
- Pediatric Skin Research, LLC
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De proefpersoon of de wettelijk aangestelde en gemachtigde vertegenwoordiger moet een door de Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC) goedgekeurd Informed Consent- of instemmingsformulier hebben gelezen, begrepen en ondertekend en moet in staat en bereid zijn om studieprocedures en -instructies te volgen.
- Leeftijd ≥ 6 maanden en ouder op het moment van geïnformeerde toestemming.
- Klinische diagnose van de dystrofische epidermolysis bullosa.
- Bevestiging van DEB-diagnose (ofwel DDEB of RDEB) door genetische tests inclusief COL7A1.
Twee (2) huidwonden die aan de volgende criteria voldoen:
- Locatie: vergelijkbaar in grootte, gelegen in vergelijkbare anatomische gebieden en hebben een vergelijkbaar uiterlijk
- Uiterlijk: schoon met voldoende granulatieweefsel, uitstekende vascularisatie en lijkt niet geïnfecteerd.
- Proefpersonen en zorgverleners die, naar de mening van de onderzoeker, in staat zijn het onderzoek te begrijpen, mee te werken aan de onderzoeksprocedures en bereid zijn terug te keren naar de kliniek voor alle vereiste vervolgbezoeken.
- Man of vrouw in de vruchtbare leeftijd moet een betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken tijdens de duur van het onderzoek en gedurende drie (3) maanden na de laatste dosis B-VEC.
- Negatieve zwangerschapstest bij bezoek 1 (week 1), indien van toepassing.
Uitsluitingscriteria:
- Medische instabiliteit beperkt de mogelijkheid om naar het onderzoekscentrum te reizen.
- Ziekten of aandoeningen die de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van de onderzoeksbehandeling en de naleving van de onderzoeksbezoeken/procedures door de proefpersoon kunnen verstoren, zoals bepaald door de onderzoeker.
- Huidig bewijs of een voorgeschiedenis van plaveiselcelcarcinoom in het gebied dat zal worden behandeld.
- Onderwerpen die actief chemotherapie of immunotherapie krijgen bij bezoek 1 (week 1).
- Actieve drugs- of alcoholverslaving zoals bepaald door de onderzoeker.
- Overgevoeligheid voor lokale anesthesie (lidocaïne/prilocaïne crème).
- Deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek in de afgelopen drie (3) maanden (exclusief BVEC-toediening).
- Ontvangst van een huidtransplantatie in de afgelopen drie (3) maanden.
- Zwangere of zogende vrouwen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende gemaskeerde inactieve actuele gel
|
Bijpassende gemaskeerde inactieve actuele gel
|
|
Experimenteel: B-VEC
Topische gel van niet-integrerend, replicatie-incompetent HSV-1 dat het menselijke collageen VII-eiwit tot expressie brengt
|
Topische gel van niet-integrerend, replicatie-incompetent HSV-1 dat het menselijke collageen VII-eiwit tot expressie brengt
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Primaire wond met volledige wondgenezing (100% wondsluiting) in week 22 en 24 of week 24 en 26
Tijdsspanne: 26 weken na baseline
|
De primaire wond werd gedefinieerd als een responderwond die voldeed aan een van de volgende voorwaarden:
Voor proefpersonen met ontbrekende gegevens over primaire wondgenezing werd een meervoudige imputatiebenadering (10 herhalingen) gebruikt. Het totale aantal primaire wonden met volledige genezing voor B-VEC en Placebo dat hieronder wordt weergegeven, was het gemiddelde van die van de meervoudige toerekeningsreplica's, en daarom zouden het geen gehele getallen (integers) zijn. |
26 weken na baseline
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Primaire wond met volledige wondgenezing (100% wondsluiting) in week 8 en 10 of week 10 en 12
Tijdsspanne: 12 weken na baseline
|
De primaire wond werd gedefinieerd als een responderwond die voldeed aan een van de volgende voorwaarden:
Voor proefpersonen met ontbrekende gegevens over primaire wondgenezing werd een meervoudige imputatiebenadering (10 herhalingen) gebruikt. Het totale aantal primaire wonden met volledige genezing voor B-VEC en Placebo dat hieronder wordt weergegeven, was het gemiddelde van die van de meervoudige toerekeningsreplica's, en daarom zouden het geen gehele getallen (integers) zijn. |
12 weken na baseline
|
|
Ernst van primaire wondpijn (Visual Analog Scale (VAS)) Verandering voor proefpersonen van 6 jaar en ouder in week 22, 24 en 26.
Tijdsspanne: 26 weken na baseline
|
Veranderingen ten opzichte van baseline in week 22, 24 en 26 in de ernst van primaire wondpijn (visuele analoge schaal (VAS)) voor proefpersonen van 6 jaar en ouder.
De Visual Analog Scale scoort van 0 (geen pijn) tot 10 (de ergst mogelijke pijn).
Negatieve waarden in veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde betekenen verbetering van de ernst van de pijn.
|
26 weken na baseline
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De gemiddelde verandering in kwaliteit van leven naast de Skindex-score vergeleken met baseline in week 26.
Tijdsspanne: 26 weken na baseline
|
De verkennende uitkomstmaat zal kijken naar de gemiddelde verandering in kwaliteit van leven naast de Skindex-score vanaf baseline tot week 26.
|
26 weken na baseline
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 augustus 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 oktober 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 januari 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 juli 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 juli 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 juli 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 februari 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 januari 2023
Laatst geverifieerd
1 december 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- B-VEC-03
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .