Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cílem této studie je porovnat účinnost a bezpečnost topického gelu Beremagene Geperpavec (B-VEC) s účinností a bezpečností placeba pro léčbu dystrofické epidermolysis bullosa (DEB). (GEM-3)

25. ledna 2023 aktualizováno: Krystal Biotech, Inc.

Fáze III dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti Beremagene Geperpavec (B-VEC, dříve "KB103") pro léčbu dystrofické bulózní epidermolysy (DEB)

Chcete-li určit, zda podávání topického B-VEC zlepšuje hojení ran ve srovnání s placebem, a vyhodnotit trvanlivost, opakujte dávkování (primární koncový bod) a dále získejte údaje o bezpečnosti a snášenlivosti.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pro tuto studii fáze III je plánováno 31 (31) účastníků s DEB ve věku 6 měsíců nebo starších v době souhlasu. Doba trvání pokusu pro každý subjekt je přibližně 6 měsíců, přičemž podávání probíhá jednou týdně. Proběhne také bezpečnostní následná návštěva, která proběhne 30 dní od data konečného ošetření zkoumaným produktem. Každý subjekt poskytuje alespoň jeden pár primárních cílových ran, přičemž jedna rána z každého páru je ošetřena B-VEC a druhá rána placebem. Kromě primárního cílového páru ran (párů) mohou být vybrány další rány (sekundární rány), které budou ošetřeny B-VEC. V průběhu studie budou účastníci vyplňovat dotazníky, nechat si pořídit snímky svých studijních ran, podstoupit fyzikální vyšetření, nechat si monitorovat vitální funkce a bezpečnostní laboratoře.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Spojené státy, 92688
        • Mission dermatology Center
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Spojené státy, 33146
        • Pediatric Skin Research, LLC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt nebo zákonem jmenovaný a oprávněný zástupce si musí přečíst, porozumět a podepsat Institucionální kontrolní výbor/Etickou komisi (IRB/EC) schválený Informovaný souhlas nebo Formulář souhlasu a musí být schopen a ochoten dodržovat studijní postupy a pokyny.
  2. Věk ≥ 6 měsíců a starší v době informovaného souhlasu.
  3. Klinická diagnóza Dystrofické epidermolysis Bullosa.
  4. Potvrzení diagnózy DEB (buď DDEB nebo RDEB) genetickým testováním včetně COL7A1.

  5. Dvě (2) kožní rány splňující následující kritéria:

    1. Umístění: podobné velikosti, umístěné v podobných anatomických oblastech a mají podobný vzhled
    2. Vzhled: čistý s přiměřenou granulační tkání, vynikající vaskularizací a nevypadá jako infikovaný.
  6. Subjekty a pečovatelé, kteří jsou podle názoru zkoušejícího schopni studii porozumět, spolupracovat s postupy studie a jsou ochotni se vrátit na kliniku na všechny požadované následné návštěvy.
  7. Muž nebo žena ve fertilním věku musí používat spolehlivou metodu kontroly porodnosti po celou dobu trvání studie a po dobu tří (3) měsíců po poslední dávce B-VEC.
  8. Negativní těhotenský test při návštěvě 1 (1. týden), je-li relevantní.

Kritéria vyloučení:

  1. Zdravotní nestabilita omezující možnost cestovat do Investigativního centra.
  2. Nemoci nebo stavy, které by mohly interferovat s hodnocením bezpečnosti a účinnosti studijní léčby a souladu subjektu se studijními návštěvami/postupy, jak určil zkoušející.
  3. Současné důkazy nebo anamnéza spinocelulárního karcinomu v oblasti, která bude léčena.
  4. Subjekty aktivně dostávající chemoterapii nebo imunoterapii při návštěvě 1 (týden 1).
  5. Aktivní závislost na drogách nebo alkoholu podle zjištění vyšetřovatele.
  6. Přecitlivělost na lokální anestezii (lidokain/prilokainový krém).
  7. Účast na intervenčním klinickém hodnocení během posledních tří (3) měsíců (bez podávání BVEC).
  8. Příjem kožního štěpu za poslední tři (3) měsíce.
  9. Těhotné nebo kojící ženy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající maskovaný neaktivní topický gel
Jiný: Placebo
Odpovídající maskovaný neaktivní topický gel
Experimentální: B-VEC
Topický gel neintegrujícího, replikačně nekompetentního HSV-1 exprimujícího lidský protein kolagenu VII
Biologický: Aktuální Beremagene Geperpavec
Topický gel neintegrujícího, replikačně nekompetentního HSV-1 exprimujícího lidský protein kolagenu VII

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární rána s úplným zhojením rány (100% uzavření rány) v týdnech 22 a 24 nebo v týdnech 24 a 26
Časové okno: 26 týdnů po výchozím stavu

Primární rána byla definována jako rána respondenta, která splnila některou z následujících podmínek:

  • Úplné zhojení ran 22. a 24. týden, popř
  • Úplné zhojení ran v týdnu 24 a v týdnu 26.

U subjektů s chybějícími údaji o primárním hojení ran byl použit vícenásobný imputační přístup (10 replikací). Celkové počty primárních ran s úplným zhojením pro B-VEC a placebo uvedené níže byly průměrem těch z vícenásobných imputačních replikací, a proto by to nebyla celá čísla (celá čísla).
26 týdnů po výchozím stavu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární rána s úplným zhojením rány (100% uzavření rány) v týdnech 8 a 10 nebo v týdnech 10 a 12
Časové okno: 12 týdnů po výchozím stavu

Primární rána byla definována jako rána respondenta, která splnila některou z následujících podmínek:

  • Úplné zhojení ran v 8. a 10. týdnu, popř
  • Úplné zhojení ran v týdnu 10 a v týdnu 12.

U subjektů s chybějícími údaji o primárním hojení ran byl použit vícenásobný imputační přístup (10 replikací). Celkové počty primárních ran s úplným zhojením pro B-VEC a placebo uvedené níže byly průměrem těch z vícenásobných imputačních replikací, a proto by to nebyla celá čísla (celá čísla).
12 týdnů po výchozím stavu
Změna závažnosti primární bolesti rány (vizuální analogová škála (VAS)) pro subjekty ve věku 6 a více v týdnech 22, 24 a 26.
Časové okno: 26 týdnů po výchozím stavu
Změny od výchozí hodnoty v týdnech 22, 24 a 26 v závažnosti primární bolesti v ráně (vizuální analogová stupnice (VAS)) pro subjekty ve věku 6 a více let. Vizuální analogová škála má skóre od 0 (žádná bolest) do 10 (nejhorší možná bolest). Negativní hodnoty změn oproti výchozímu stavu znamenají zlepšení závažnosti bolesti.
26 týdnů po výchozím stavu

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna v kvalitě života kromě skóre Skindex ve srovnání s výchozí hodnotou v týdnu 26.
Časové okno: 26 týdnů po výchozím stavu
Průzkumné měření výsledku se bude zabývat průměrnou změnou v kvalitě života kromě skóre Skindex od výchozího stavu do týdne 26.
26 týdnů po výchozím stavu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Krystal Biotech, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. srpna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

29. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

14. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

29. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B-VEC-03

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dystrofická epidermolysis Bullosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit