Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Beremagene Geperpavec (B-VEC) topischem Gel mit der von Placebo zur Behandlung von dystrophischer Epidermolysis bullosa (DEB) zu vergleichen. (GEM-3)

25. Januar 2023 aktualisiert von: Krystal Biotech, Inc.

Eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie der Phase III zu Beremagene Geperpavec (B-VEC, früher „KB103“) zur Behandlung von dystrophischer Epidermolysis bullosa (DEB)

Um zu bestimmen, ob die Verabreichung von topischem B-VEC die Wundheilung im Vergleich zu Placebo verbessert, und um die Haltbarkeit zu bewerten, wiederholen Sie die Dosierung (primärer Endpunkt) und erhalten Sie weitere Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Einunddreißig (31) Teilnehmer mit DEB, die zum Zeitpunkt der Einwilligung mindestens 6 Monate alt waren, sind für diese Phase-III-Studie vorgesehen. Die Versuchsdauer für jeden Probanden beträgt etwa 6 Monate, wobei die Verabreichung einmal wöchentlich erfolgt. Außerdem findet 30 Tage nach dem Datum der letzten Behandlung mit dem Prüfprodukt ein Sicherheits-Folgebesuch statt. Jedes Subjekt stellt mindestens ein Paar primärer Zielwunden bereit, wobei eine Wunde von jedem Paar mit B-VEC und die andere Wunde mit Placebo behandelt wird. Zusätzlich zu dem/den primären Zielwundpaar(en) können zusätzliche Wunden (sekundäre Wunden) zur Behandlung mit B-VEC ausgewählt werden. Während der gesamten Studie werden die Teilnehmer Fragebögen ausfüllen, Bilder ihrer Studienwunden aufnehmen lassen, sich körperlichen Untersuchungen unterziehen, Vitalzeichen und Sicherheitslabore überwachen lassen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

31

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Vereinigte Staaten, 92688
        • Mission Dermatology Center
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Vereinigte Staaten, 33146
        • Pediatric Skin Research, LLC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Proband oder gesetzlich bestellte und bevollmächtigte Vertreter muss eine vom Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC) genehmigte Zustimmungs- oder Zustimmungserklärung gelesen, verstanden und unterzeichnet haben und muss in der Lage und bereit sein, Studienverfahren und Anweisungen zu befolgen.
  2. Alter ≥ 6 Monate und älter zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.
  3. Klinische Diagnose der Dystrophischen Epidermolysis Bullosa.
  4. Bestätigung der DEB-Diagnose (entweder DDEB oder RDEB) durch Gentests, einschließlich COL7A1.

  5. Zwei (2) Hautwunden, die die folgenden Kriterien erfüllen:

    1. Lokalisation: ähnlich groß, in ähnlichen anatomischen Regionen gelegen und ähnlich aussehend
    2. Aussehen: sauber mit ausreichendem Granulationsgewebe, ausgezeichneter Vaskularisierung und nicht infiziert.
  6. Probanden und Betreuer, die nach Meinung des Prüfarztes in der Lage sind, die Studie zu verstehen, mit den Studienverfahren zu kooperieren und bereit sind, für alle erforderlichen Nachsorgeuntersuchungen in die Klinik zurückzukehren.
  7. Männer oder Frauen im gebärfähigen Alter müssen während der gesamten Dauer der Studie und für drei (3) Monate nach der letzten Dosis von B-VEC eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden.
  8. Negativer Schwangerschaftstest bei Besuch 1 (Woche 1), falls zutreffend.

Ausschlusskriterien:

  1. Medizinische Instabilität, die die Möglichkeit einschränkt, zum Untersuchungszentrum zu reisen.
  2. Krankheiten oder Zustände, die die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Studienbehandlung und die Compliance des Probanden mit Studienbesuchen / -verfahren beeinträchtigen könnten, wie vom Prüfarzt festgelegt.
  3. Aktuelle Beweise oder eine Vorgeschichte von Plattenepithelkarzinomen in dem Bereich, der behandelt werden soll.
  4. Probanden, die bei Besuch 1 (Woche 1) aktiv eine Chemotherapie oder Immuntherapie erhalten.
  5. Aktive Drogen- oder Alkoholabhängigkeit, wie vom Ermittler festgestellt.
  6. Überempfindlichkeit gegen Lokalanästhesie (Lidocain/Prilocain-Creme).
  7. Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie innerhalb der letzten drei (3) Monate (ohne BVEC-Verabreichung).
  8. Erhalt einer Hauttransplantation in den letzten drei (3) Monaten.
  9. Schwangere oder stillende Frauen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes maskiertes inaktives topisches Gel
Sonstiges: Placebo
Passendes maskiertes inaktives topisches Gel
Experimental: B-VEC
Topisches Gel aus nicht-integrierendem, replikationsinkompetentem HSV-1, das das menschliche Kollagen-VII-Protein exprimiert
Biologisch: Topisches Beremagene Geperpavec
Topisches Gel aus nicht-integrierendem, replikationsinkompetentem HSV-1, das das menschliche Kollagen-VII-Protein exprimiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primäre Wunde mit vollständiger Wundheilung (100 % Wundverschluss) in Woche 22 und 24 oder Woche 24 und 26
Zeitfenster: 26 Wochen nach Studienbeginn

Die primäre Wunde wurde als Responder-Wunde definiert, die eine der folgenden Bedingungen erfüllte:

  • Vollständige Wundheilung in Woche 22 und Woche 24, oder
  • Vollständige Wundheilung in Woche 24 und Woche 26.

Für Probanden mit fehlenden primären Wundheilungsdaten wurde ein multipler Imputationsansatz (10 Wiederholungen) verwendet. Die unten dargestellte Gesamtzahl der primären Wunden mit vollständiger Heilung für B-VEC und Placebo war der Durchschnitt derjenigen aus den Mehrfachimputationsreplikaten und wäre daher keine ganze Zahl (ganze Zahlen).
26 Wochen nach Studienbeginn

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primäre Wunde mit vollständiger Wundheilung (100 % Wundverschluss) in Woche 8 und 10 oder Woche 10 und 12
Zeitfenster: 12 Wochen nach der Grundlinie

Die primäre Wunde wurde als Responder-Wunde definiert, die eine der folgenden Bedingungen erfüllte:

  • Vollständige Wundheilung in Woche 8 und Woche 10, oder
  • Vollständige Wundheilung in Woche 10 und Woche 12.

Für Probanden mit fehlenden primären Wundheilungsdaten wurde ein multipler Imputationsansatz (10 Wiederholungen) verwendet. Die unten dargestellte Gesamtzahl der primären Wunden mit vollständiger Heilung für B-VEC und Placebo war der Durchschnitt derjenigen aus den Mehrfachimputationsreplikaten und wäre daher keine ganze Zahl (ganze Zahlen).
12 Wochen nach der Grundlinie
Änderung der primären Wundschmerzstärke (visuelle Analogskala (VAS)) bei Probanden im Alter von 6 Jahren und darüber in den Wochen 22, 24 und 26.
Zeitfenster: 26 Wochen nach Studienbeginn
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 22, 24 und 26 in der Schwere des primären Wundschmerzes (visuelle Analogskala (VAS)) bei Probanden ab 6 Jahren. Die visuelle Analogskala reicht von 0 (kein Schmerz) bis 10 (stärkster möglicher Schmerz). Negative Werte bei Änderungen gegenüber dem Ausgangswert bedeuten eine Verbesserung der Schmerzstärke.
26 Wochen nach Studienbeginn

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die mittlere Veränderung der Lebensqualität zusätzlich zum Skindex-Score im Vergleich zum Ausgangswert in Woche 26.
Zeitfenster: 26 Wochen nach Studienbeginn
Die explorative Ergebnismessung wird die durchschnittliche Veränderung der Lebensqualität zusätzlich zum Skindex-Score von der Baseline bis Woche 26 betrachten.
26 Wochen nach Studienbeginn

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Oktober 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Januar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B-VEC-03

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Dystrophische Epidermolysis bullosa

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren