Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

L'objectif de cette étude est de comparer l'efficacité et l'innocuité du gel topique Beremagene Geperpavec (B-VEC) avec celles du placebo pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB). (GEM-3)

25 janvier 2023 mis à jour par: Krystal Biotech, Inc.

Une étude de phase III en double aveugle, contrôlée par placebo, d'efficacité et d'innocuité de Beremagene Geperpavec (B-VEC, anciennement "KB103") pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB)

Pour déterminer si l'administration de B-VEC topique améliore la cicatrisation des plaies par rapport au placebo, et pour évaluer la durabilité, répétez l'administration (point final principal) et obtenez en outre des données sur l'innocuité et la tolérabilité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Trente et un (31) participants avec DEB, âgés de 6 mois ou plus au moment du consentement sont prévus pour cette étude de phase III. La durée de l'essai pour chaque sujet est d'environ 6 mois, l'administration ayant lieu une fois par semaine. Une visite de suivi de la sécurité survenant 30 jours après la date du traitement final avec le produit expérimental aura également lieu. Chaque sujet fournit au moins une paire de plaies cibles principales, une plaie de chaque paire étant traitée avec B-VEC et l'autre plaie avec un placebo. En plus de la ou des paires de plaies cibles principales, des plaies supplémentaires (blessures secondaires) peuvent être sélectionnées pour être traitées avec B-VEC. Tout au long de l'étude, les participants rempliront des questionnaires, se feront capturer des images de leurs blessures à l'étude, subiront des examens physiques, feront surveiller les signes vitaux et les laboratoires de sécurité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

31

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, États-Unis, 92688
        • Mission Dermatology Center
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, États-Unis, 33146
        • Pediatric Skin Research, LLC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le sujet ou le représentant légalement nommé et autorisé doit avoir lu, compris et signé un formulaire de consentement éclairé ou d'assentiment approuvé par le comité d'examen institutionnel / comité d'éthique (IRB / CE) et doit être capable et disposé à suivre les procédures et les instructions de l'étude.
  2. Âge ≥ 6 mois et plus au moment du consentement éclairé.
  3. Diagnostic clinique de l'Epidermolyse Bulleuse Dystrophique.
  4. Confirmation du diagnostic de DEB (DDEB ou RDEB) par des tests génétiques, y compris COL7A1.

  5. Deux (2) plaies cutanées répondant aux critères suivants :

    1. Emplacement : taille similaire, situé dans des régions anatomiques similaires et apparence similaire
    2. Aspect : propre avec un tissu de granulation adéquat, une excellente vascularisation et ne semble pas infecté.
  6. Sujets et soignants qui, de l'avis de l'investigateur, sont capables de comprendre l'étude, de coopérer avec les procédures d'étude et sont prêts à retourner à la clinique pour toutes les visites de suivi requises.
  7. L'homme ou la femme en âge de procréer doit utiliser une méthode de contraception fiable pendant toute la durée de l'étude et pendant trois (3) mois après la dernière dose de B-VEC.
  8. Test de grossesse négatif lors de la visite 1 (semaine 1), le cas échéant.

Critère d'exclusion:

  1. Instabilité médicale limitant la capacité de se rendre au centre d'investigation.
  2. Maladies ou affections susceptibles d'interférer avec l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du traitement à l'étude et la conformité du sujet aux visites/procédures d'étude, telles que déterminées par l'investigateur.
  3. Preuve actuelle ou antécédents de carcinome épidermoïde dans la région qui subira le traitement.
  4. Sujets recevant activement une chimiothérapie ou une immunothérapie lors de la visite 1 (semaine 1).
  5. Dépendance active à la drogue ou à l'alcool telle que déterminée par l'enquêteur.
  6. Hypersensibilité à l'anesthésie locale (crème de lidocaïne/prilocaïne).
  7. Participation à un essai clinique interventionnel au cours des trois (3) derniers mois (hors administration de BVEC).
  8. Réception d'une greffe de peau au cours des trois (3) derniers mois.
  9. Femmes enceintes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Gel topique inactif masqué assorti
Autre: Placebo
Gel topique inactif masqué assorti
Expérimental: B-VEC
Gel topique de HSV-1 non intégrateur et incompétent pour la réplication exprimant la protéine de collagène VII humain
Biologique: Topique Beremagene Geperpavec
Gel topique de HSV-1 non intégratif et incompétent pour la réplication exprimant la protéine de collagène VII humain

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Plaie primaire avec cicatrisation complète (fermeture de la plaie à 100 %) aux semaines 22 et 24 ou aux semaines 24 et 26
Délai: 26 semaines après l'inclusion

La plaie primaire a été définie comme une plaie répondante qui remplissait l'une des conditions suivantes :

  • Cicatrisation complète de la plaie à la semaine 22 et à la semaine 24, ou
  • Cicatrisation complète de la plaie à la semaine 24 et à la semaine 26.

Pour les sujets dont les données primaires sur la cicatrisation des plaies étaient manquantes, une approche d'imputation multiple (10 répétitions) a été utilisée. Les nombres totaux de plaies primaires avec cicatrisation complète pour B-VEC et Placebo présentés ci-dessous étaient la moyenne de ceux des réplicats d'imputation multiple, et par conséquent, ils ne seraient pas des nombres entiers (entiers).
26 semaines après l'inclusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Plaie primaire avec cicatrisation complète (fermeture de la plaie à 100 %) aux semaines 8 et 10 ou aux semaines 10 et 12
Délai: 12 semaines après le départ

La plaie primaire a été définie comme une plaie répondante qui remplissait l'une des conditions suivantes :

  • Cicatrisation complète de la plaie à la semaine 8 et à la semaine 10, ou
  • Cicatrisation complète de la plaie à la semaine 10 et à la semaine 12.

Pour les sujets dont les données primaires sur la cicatrisation des plaies étaient manquantes, une approche d'imputation multiple (10 répétitions) a été utilisée. Les nombres totaux de plaies primaires avec cicatrisation complète pour B-VEC et Placebo présentés ci-dessous étaient la moyenne de ceux des réplicats d'imputation multiple, et par conséquent, ils ne seraient pas des nombres entiers (entiers).
12 semaines après le départ
Modification de l'intensité de la douleur de la plaie primaire (échelle visuelle analogique (EVA)) pour les sujets âgés de 6 ans et plus aux semaines 22, 24 et 26.
Délai: 26 semaines après l'inclusion
Changements par rapport au départ aux semaines 22, 24 et 26 de la sévérité de la douleur primaire de la plaie (échelle visuelle analogique (EVA)) pour les sujets âgés de 6 ans et plus. L'échelle visuelle analogique s'échelonne de 0 (pas de douleur) à 10 (la pire douleur possible). Des valeurs négatives dans les changements par rapport à la ligne de base signifient une amélioration de la sévérité de la douleur.
26 semaines après l'inclusion

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le changement moyen de la qualité de vie en plus du score Skindex par rapport au départ à la semaine 26.
Délai: 26 semaines après l'inclusion
La mesure exploratoire des résultats examinera le changement moyen de la qualité de vie en plus du score Skindex de la ligne de base à la semaine 26.
26 semaines après l'inclusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Krystal Biotech, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 août 2020

Achèvement primaire (Réel)

29 octobre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

14 janvier 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2020

Première publication (Réel)

29 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 janvier 2023

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B-VEC-03

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Placebo

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Liberia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner