Celem tego badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa miejscowego żelu Beremagene Geperpavec (B-VEC) z placebo w leczeniu dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (DEB). (GEM-3)
25 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Krystal Biotech, Inc.
Podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy III dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Beremagene Geperpavec (B-VEC, wcześniej „KB103”) w leczeniu dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (DEB)
Aby ustalić, czy miejscowe podawanie B-VEC poprawia gojenie się ran w porównaniu z placebo, oraz aby ocenić trwałość, należy powtórzyć dawkowanie (pierwszorzędowy punkt końcowy) i uzyskać dalsze dane dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Do udziału w tym badaniu III fazy planowanych jest trzydziestu jeden (31) uczestników z DEB w wieku co najmniej 6 miesięcy w chwili wyrażenia zgody.
Czas trwania próby dla każdego osobnika wynosi około 6 miesięcy, przy czym podawanie odbywa się raz w tygodniu.
Odbędzie się również Wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa, która odbędzie się 30 dni od daty ostatecznego leczenia produktem badanym.
Każdy osobnik zapewnia co najmniej jedną parę podstawowych ran docelowych, przy czym jedną ranę z każdej pary leczy się B-VEC, a drugą ranę placebo.
Oprócz pierwotnej pary ran docelowych, można wybrać dodatkowe rany (rany wtórne) do leczenia B-VEC.
W trakcie badania uczestnicy będą wypełniać kwestionariusze, robić zdjęcia ran badawczych, przechodzić badania fizykalne, monitorować parametry życiowe i laboratoria bezpieczeństwa.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
31
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Stany Zjednoczone, 92688
- Mission dermatology Center
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Stany Zjednoczone, 33146
- Pediatric Skin Research, LLC
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik lub prawnie wyznaczony i upoważniony przedstawiciel musi przeczytać, zrozumieć i podpisać zatwierdzony formularz świadomej zgody lub formularz zgody Instytucjonalnej Komisji Rewizyjnej/Komitetu ds. Etyki oraz musi być w stanie i chcieć postępować zgodnie z procedurami i instrukcjami badania.
- Wiek ≥ 6 miesięcy i więcej w momencie wyrażenia świadomej zgody.
- Rozpoznanie kliniczne pęcherzowego oddzielania się naskórka.
- Potwierdzenie diagnozy DEB (DDEB lub RDEB) za pomocą testów genetycznych, w tym COL7A1.
Dwie (2) rany skórne spełniające następujące kryteria:
- Lokalizacja: podobnej wielkości, zlokalizowane w podobnych obszarach anatomicznych i mają podobny wygląd
- Wygląd: czysty z odpowiednią tkanką ziarninową, doskonałym unaczynieniem i nie wygląda na zainfekowany.
- Osoby badane i opiekunowie, którzy w opinii Badacza są w stanie zrozumieć badanie, współpracują z procedurami badania i są chętni do powrotu do kliniki na wszystkie wymagane wizyty kontrolne.
- Mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez trzy (3) miesiące po podaniu ostatniej dawki B-VEC.
- Ujemny wynik testu ciążowego podczas wizyty 1 (tydzień 1), jeśli dotyczy.
Kryteria wyłączenia:
- Niestabilność medyczna ograniczająca możliwość podróżowania do Centrum Śledczego.
- Choroby lub stany, które mogą zakłócać ocenę bezpieczeństwa i skuteczności badanego leczenia oraz przestrzeganie przez uczestnika wizyt/procedur w ramach badania, zgodnie z ustaleniami Badacza.
- Aktualne dowody lub historia raka płaskonabłonkowego w obszarze, który zostanie poddany leczeniu.
- Osoby aktywnie otrzymujące chemioterapię lub immunoterapię podczas wizyty 1 (tydzień 1).
- Aktywne uzależnienie od narkotyków lub alkoholu określone przez Badacza.
- Nadwrażliwość na miejscowe znieczulenie (krem z lidokainą/prilokainą).
- Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich trzech (3) miesięcy (nie licząc podawania BVEC).
- Otrzymanie przeszczepu skóry w ciągu ostatnich trzech (3) miesięcy.
- Kobiety w ciąży lub karmiące.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Dopasowany zamaskowany nieaktywny żel do stosowania miejscowego
|
Dopasowany zamaskowany nieaktywny żel do stosowania miejscowego
|
|
Eksperymentalny: B-VEC
Miejscowy żel nieintegrującego się, niezdolnego do replikacji HSV-1 wykazującego ekspresję białka ludzkiego kolagenu VII
|
Miejscowy żel nieintegrującego się, niezdolnego do replikacji HSV-1 wykazującego ekspresję białka ludzkiego kolagenu VII
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rana pierwotna z całkowitym wygojeniem rany (100% zamknięcie rany) w 22 i 24 tygodniu lub w 24 i 26 tygodniu
Ramy czasowe: 26 tygodni po linii bazowej
|
Rana pierwotna została zdefiniowana jako rana reagująca, która spełnia jeden z następujących warunków:
W przypadku pacjentów z brakującymi podstawowymi danymi dotyczącymi gojenia się ran zastosowano podejście z wieloma imputacjami (10 powtórzeń). Przedstawione poniżej całkowite liczby ran pierwotnych z całkowitym wygojeniem dla B-VEC i placebo były średnią z wielu imputacji, a zatem nie byłyby liczbami całkowitymi (liczbami całkowitymi). |
26 tygodni po linii bazowej
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rana pierwotna z całkowitym wygojeniem rany (100% zamknięcie rany) w tygodniach 8 i 10 lub w tygodniach 10 i 12
Ramy czasowe: 12 tygodni po linii bazowej
|
Rana pierwotna została zdefiniowana jako rana reagująca, która spełnia jeden z następujących warunków:
W przypadku pacjentów z brakującymi podstawowymi danymi dotyczącymi gojenia się ran zastosowano podejście z wieloma imputacjami (10 powtórzeń). Przedstawione poniżej całkowite liczby ran pierwotnych z całkowitym wygojeniem dla B-VEC i placebo były średnią z wielu imputacji, a zatem nie byłyby liczbami całkowitymi (liczbami całkowitymi). |
12 tygodni po linii bazowej
|
|
Zmiana nasilenia bólu pierwotnej rany (wizualna skala analogowa (VAS)) u pacjentów w wieku 6 lat i starszych w 22, 24 i 26 tygodniu.
Ramy czasowe: 26 tygodni po linii bazowej
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 22, 24 i 26 w nasileniu pierwotnego bólu rany (wizualna skala analogowa (VAS)) u pacjentów w wieku 6 lat i starszych.
Wizualna Skala Analogowa punktuje od 0 (brak bólu) do 10 (najgorszy możliwy ból).
Ujemne wartości zmian w stosunku do wartości wyjściowych oznaczają poprawę w zakresie nasilenia bólu.
|
26 tygodni po linii bazowej
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana jakości życia oprócz wyniku Skindex w porównaniu z wartością wyjściową w 26. tygodniu.
Ramy czasowe: 26 tygodni po linii bazowej
|
Eksploracyjna miara wyniku będzie uwzględniać średnią zmianę jakości życia oprócz wyniku Skindex od wartości początkowej do tygodnia 26.
|
26 tygodni po linii bazowej
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 sierpnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 października 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
14 stycznia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 lipca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 lipca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 lipca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 lutego 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 stycznia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- B-VEC-03
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .