Syftet med denna studie är att jämföra effektiviteten och säkerheten av Beremagene Geperpavec (B-VEC) topisk gel med placebo för behandling av dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB). (GEM-3)
25 januari 2023 uppdaterad av: Krystal Biotech, Inc.
En fas III dubbelblindad, placebokontrollerad, effektivitets- och säkerhetsstudie av Beremagene Geperpavec (B-VEC, tidigare "KB103") för behandling av dystrofisk epidermolys bullosa (DEB)
För att avgöra om administrering av topikal B-VEC förbättrar sårläkning jämfört med placebo, och för att utvärdera hållbarhet, upprepa dosering (Primary Endpoint) och ytterligare erhålla säkerhets- och tolerabilitetsdata.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Trettioen (31) deltagare med DEB, 6 månader eller äldre vid tidpunkten för samtycke, planeras för denna fas III-studie.
Försökslängden för varje individ är cirka 6 månader, med administrering en gång i veckan.
Ett säkerhetsuppföljningsbesök som äger rum 30 dagar från datumet för den slutliga behandlingen med undersökningsprodukten kommer också att ske.
Varje patient tillhandahåller minst ett par primära målsår, där ett sår från varje par behandlas med B-VEC och det andra såret med placebo.
Utöver det eller de primära målsårparen, kan ytterligare sår (sekundära sår) väljas för att behandlas med B-VEC.
Under hela studien kommer deltagarna att fylla i frågeformulär, få bilder av sina studiesår, genomgå fysiska undersökningar, få vitala tecken och säkerhetslabb övervakas.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
31
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Förenta staterna, 92688
- Mission dermatology Center
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
- Stanford University
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Förenta staterna, 33146
- Pediatric Skin Research, LLC
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonen eller den lagligt utsedda och auktoriserade representanten måste ha läst, förstått och undertecknat ett Informerat samtycke eller samtyckesformulär som godkänts av en institutionell granskningsnämnd/etikkommitté (IRB/EC) och måste kunna och vilja följa studieprocedurer och instruktioner.
- Ålder ≥ 6 månader och äldre vid tidpunkten för informerat samtycke.
- Klinisk diagnos av Dystrophic Epidermolysis Bullosa.
- Bekräftelse av DEB-diagnos (antingen DDEB eller RDEB) genom genetisk testning inklusive COL7A1.
Två (2) kutana sår som uppfyller följande kriterier:
- Plats: liknande storlek, belägen i liknande anatomiska regioner och har liknande utseende
- Utseende: ren med adekvat granuleringsvävnad, utmärkt vaskularisering och verkar inte infekterad.
- Försökspersoner och vårdgivare som, enligt utredarens uppfattning, kan förstå studien, samarbeta med studieprocedurerna och är villiga att återvända till kliniken för alla nödvändiga uppföljningsbesök.
- Man eller kvinna i fertil ålder måste använda en pålitlig preventivmetod under hela studien och under tre (3) månader efter sista dosen av B-VEC.
- Negativt graviditetstest vid besök 1 (vecka 1), om tillämpligt.
Exklusions kriterier:
- Medicinsk instabilitet begränsar möjligheten att resa till Utredningscentrum.
- Sjukdomar eller tillstånd som kan störa bedömningen av säkerhet och effekt av studiebehandlingen och försökspersonens överensstämmelse med studiebesök/procedurer, enligt bestämt av utredaren.
- Aktuella bevis eller en historia av skivepitelcancer i området som kommer att genomgå behandling.
- Försökspersoner som aktivt får kemoterapi eller immunterapi vid besök 1 (vecka 1).
- Aktivt drog- eller alkoholberoende enligt bedömningen av utredaren.
- Överkänslighet mot lokalbedövning (lidokain/prilokainkräm).
- Deltagande i en interventionell klinisk prövning under de senaste tre (3) månaderna (exklusive BVEC-administration).
- Mottagande av ett hudtransplantat under de senaste tre (3) månaderna.
- Gravida eller ammande kvinnor.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande maskerad inaktiv topikal gel
|
Matchande maskerad inaktiv topikal gel
|
|
Experimentell: B-VEC
Topikal gel av icke-integrerande, replikationsinkompetent HSV-1 som uttrycker humant kollagen VII-protein
|
Topikal gel av icke-integrerande, replikationsinkompetent HSV-1 som uttrycker humant kollagen VII-protein
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Primärt sår med fullständig sårläkning (100 % sårtillslutning) på vecka 22 och 24 eller vecka 24 och 26
Tidsram: 26 veckor efter baslinjen
|
Det primära såret definierades som ett svarande sår som uppfyllde något av följande villkor:
För försökspersoner med saknade primära sårläkningsdata användes en multipel imputationsmetod (10 repliker). Det totala antalet primära sår med fullständig läkning för B-VEC och Placebo som presenteras nedan var genomsnittet av de från de multipla imputationsreplikaten, och därför skulle de inte vara heltal (heltal). |
26 veckor efter baslinjen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Primärt sår med fullständig sårläkning (100 % sårtillslutning) på vecka 8 och 10 eller vecka 10 och 12
Tidsram: 12 veckor efter baslinjen
|
Det primära såret definierades som ett svarande sår som uppfyllde något av följande villkor:
För försökspersoner med saknade primära sårläkningsdata användes en multipel imputationsmetod (10 repliker). Det totala antalet primära sår med fullständig läkning för B-VEC och Placebo som presenteras nedan var genomsnittet av de från de multipla imputationsreplikaten, och därför skulle de inte vara heltal (heltal). |
12 veckor efter baslinjen
|
|
Svårighetsgrad av primär sårsmärta (visuell analog skala (VAS)) Förändring för åldrarna 6 och uppåt vid veckorna 22, 24 och 26.
Tidsram: 26 veckor efter baslinjen
|
Förändringar från baslinjen vid veckorna 22, 24 och 26 i svårighetsgraden av primär sårsmärta (visuell analog skala (VAS)) för patienter från 6 år och uppåt.
Visual Analog Scale får poäng från 0 (ingen smärta) till 10 (värsta möjliga smärta).
Negativa värden i förändringar från baslinjen betyder förbättring av smärtans svårighetsgrad.
|
26 veckor efter baslinjen
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Den genomsnittliga förändringen i livskvalitet utöver Skindex-poäng jämfört med baslinjen vid vecka 26.
Tidsram: 26 veckor efter baslinjen
|
Det explorativa resultatmåttet kommer att titta på den genomsnittliga förändringen i livskvalitet utöver Skindex-poängen från baslinjen till vecka 26.
|
26 veckor efter baslinjen
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 augusti 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
29 oktober 2021
Avslutad studie (Faktisk)
14 januari 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 juli 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 juli 2020
Första postat (Faktisk)
29 juli 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 februari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 januari 2023
Senast verifierad
1 december 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- B-VEC-03
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .