L'obiettivo di questo studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza del gel topico Beremagene Geperpavec (B-VEC) con quella del placebo per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica (DEB). (GEM-3)
25 gennaio 2023 aggiornato da: Krystal Biotech, Inc.
Uno studio di fase III in doppio cieco, controllato con placebo, sull'efficacia e sulla sicurezza di Beremagene Geperpavec (B-VEC, precedentemente "KB103") per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica (DEB)
Per determinare se la somministrazione topica di B-VEC migliora la guarigione delle ferite rispetto al placebo e per valutare la durata, ripetere il dosaggio (endpoint primario) e ottenere ulteriori dati sulla sicurezza e sulla tollerabilità.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Per questo studio di fase III sono previsti trentuno (31) partecipanti con DEB, di età pari o superiore a 6 mesi al momento del consenso.
La durata della sperimentazione per ciascun soggetto è di circa 6 mesi, con somministrazione una volta alla settimana.
Si verificherà anche una visita di follow-up di sicurezza che avrà luogo 30 giorni dopo la data del trattamento finale con il prodotto sperimentale.
Ogni soggetto fornisce almeno una coppia di ferite target primarie, con una ferita di ciascuna coppia trattata con B-VEC e l'altra ferita con placebo.
Oltre alla coppia o alle coppie di ferite target primarie, è possibile selezionare ferite aggiuntive (ferite secondarie) da trattare con B-VEC.
Durante lo studio, i partecipanti compileranno questionari, acquisiranno immagini delle ferite dello studio, si sottoporranno a esami fisici, monitoreranno i segni vitali e i laboratori di sicurezza.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
31
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Rancho Santa Margarita, California, Stati Uniti, 92688
- Mission Dermatology Center
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University
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Florida
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Coral Gables, Florida, Stati Uniti, 33146
- Pediatric Skin Research, LLC
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto o il rappresentante legalmente nominato e autorizzato deve aver letto, compreso e firmato un modulo di consenso informato o di assenso approvato dall'Institutional Review Board/Comitato etico (IRB/CE) e deve essere in grado e disposto a seguire le procedure e le istruzioni dello studio.
- Età ≥ 6 mesi e oltre al momento del consenso informato.
- Diagnosi clinica dell'Epidermolisi bollosa distrofica.
- Conferma della diagnosi di DEB (DDEB o RDEB) mediante test genetici incluso COL7A1.
Due (2) ferite cutanee che soddisfano i seguenti criteri:
- Localizzazione: dimensioni simili, localizzate in regioni anatomiche simili e aspetto simile
- Aspetto: pulito con adeguato tessuto di granulazione, ottima vascolarizzazione e non appare infetto.
- - Soggetti e caregiver che, a giudizio dello Sperimentatore, sono in grado di comprendere lo studio, cooperare con le procedure dello studio e sono disposti a tornare in clinica per tutte le visite di follow-up richieste.
- Maschio o femmina in età fertile deve utilizzare un metodo di controllo delle nascite affidabile per tutta la durata dello studio e per tre (3) mesi dopo l'ultima dose di B-VEC.
- Test di gravidanza negativo alla Visita 1 (Settimana 1), se applicabile.
Criteri di esclusione:
- Instabilità medica che limita la possibilità di recarsi al centro investigativo.
- Malattie o condizioni che potrebbero interferire con la valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento in studio e la compliance del soggetto alle visite/procedure dello studio, come determinato dallo Sperimentatore.
- Prove attuali o una storia di carcinoma a cellule squamose nell'area che verrà sottoposta a trattamento.
- Soggetti che ricevono attivamente chemioterapia o immunoterapia alla Visita 1 (Settimana 1).
- Dipendenza attiva da droghe o alcol come determinato dall'investigatore.
- Ipersensibilità all'anestesia locale (lidocaina/prilocaina crema).
- Partecipazione a uno studio clinico interventistico negli ultimi tre (3) mesi (esclusa la somministrazione di BVEC).
- Ricezione di un innesto cutaneo negli ultimi tre (3) mesi.
- Donne incinte o che allattano.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Gel topico inattivo mascherato corrispondente
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Gel topico inattivo mascherato corrispondente
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Sperimentale: B-VEC
Gel topico di HSV-1 non integrante e incapace di replicazione che esprime la proteina umana del collagene VII
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Gel topico di HSV-1 non integrante e incapace di replicazione che esprime la proteina umana del collagene VII
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Ferita primaria con guarigione completa della ferita (chiusura della ferita al 100%) nelle settimane 22 e 24 o nelle settimane 24 e 26
Lasso di tempo: 26 settimane dopo il basale
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La ferita primaria è stata definita come una ferita da risponditore che soddisfaceva una delle seguenti condizioni:
Per i soggetti con dati primari di guarigione della ferita mancanti, è stato utilizzato un approccio di imputazione multipla (10 repliche). I numeri totali di ferite primarie con guarigione completa per B-VEC e Placebo presentati di seguito erano la media di quelli dei replicati di imputazione multipla e, pertanto, non sarebbero numeri interi (numeri interi). |
26 settimane dopo il basale
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Ferita primaria con guarigione completa della ferita (chiusura della ferita al 100%) nelle settimane 8 e 10 o nelle settimane 10 e 12
Lasso di tempo: 12 settimane dopo il basale
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La ferita primaria è stata definita come una ferita da risponditore che soddisfaceva una delle seguenti condizioni:
Per i soggetti con dati primari di guarigione della ferita mancanti, è stato utilizzato un approccio di imputazione multipla (10 repliche). I numeri totali di ferite primarie con guarigione completa per B-VEC e Placebo presentati di seguito erano la media di quelli dei replicati di imputazione multipla e, pertanto, non sarebbero numeri interi (numeri interi). |
12 settimane dopo il basale
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Gravità del dolore da ferita primaria (scala analogica visiva (VAS)) Variazione per soggetti di età pari o superiore a 6 anni alle settimane 22, 24 e 26.
Lasso di tempo: 26 settimane dopo il basale
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Variazioni rispetto al basale alle settimane 22, 24 e 26 nella gravità del dolore della ferita primaria (scala analogica visiva (VAS)) per soggetti di età pari o superiore a 6 anni.
La scala analogica visiva segna da 0 (nessun dolore) a 10 (il peggior dolore possibile).
I valori negativi nelle variazioni rispetto al basale indicano un miglioramento della gravità del dolore.
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26 settimane dopo il basale
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La variazione media della qualità della vita oltre al punteggio Skindex rispetto al basale alla settimana 26.
Lasso di tempo: 26 settimane dopo il basale
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La misura dell'esito esplorativo esaminerà il cambiamento medio nella qualità della vita oltre al punteggio Skindex dal basale alla settimana 26.
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26 settimane dopo il basale
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 agosto 2020
Completamento primario (Effettivo)
29 ottobre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
14 gennaio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 luglio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 luglio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
29 luglio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 febbraio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 gennaio 2023
Ultimo verificato
1 dicembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- B-VEC-03
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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