El objetivo de este estudio es comparar la eficacia y la seguridad del gel tópico Beremagene Geperpavec (B-VEC) con la del placebo para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica (DEB). (GEM-3)
25 de enero de 2023 actualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Un estudio de fase III doble ciego, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de Beremagene Geperpavec (B-VEC, anteriormente "KB103") para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica (DEB)
Determinar si la administración tópica de B-VEC mejora la cicatrización de heridas en comparación con el placebo y evaluar la durabilidad, repetir la dosificación (criterio de valoración principal) y obtener más datos de seguridad y tolerabilidad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Treinta y un (31) participantes con DEB, de 6 meses o más en el momento del consentimiento están planificados para este estudio de Fase III.
La duración del ensayo para cada sujeto es de aproximadamente 6 meses, y la administración se realiza una vez por semana.
También se realizará una visita de seguimiento de seguridad que tendrá lugar 30 días después de la fecha del tratamiento final con el producto en investigación.
Cada sujeto proporciona al menos un par de heridas diana primarias, con una herida de cada par tratada con B-VEC y la otra herida con placebo.
Además de los pares de heridas diana primarias, pueden seleccionarse heridas adicionales (heridas secundarias) para ser tratadas con B-VEC.
A lo largo del estudio, los participantes completarán cuestionarios, capturarán imágenes de sus heridas de estudio, se someterán a exámenes físicos, se controlarán los signos vitales y los laboratorios de seguridad.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
31
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Mission dermatology Center
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Florida
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Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
- Pediatric Skin Research, LLC
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto o el representante legalmente designado y autorizado debe haber leído, entendido y firmado un Formulario de Consentimiento Informado o Asentimiento aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética (IRB/EC) y debe poder y estar dispuesto a seguir los procedimientos e instrucciones del estudio.
- Edad ≥ 6 meses o más en el momento del consentimiento informado.
- Diagnóstico clínico de la Epidermólisis Bullosa Distrófica.
- Confirmación del diagnóstico de DEB (ya sea DDEB o RDEB) mediante pruebas genéticas que incluyen COL7A1.
Dos (2) heridas cutáneas que cumplan con los siguientes criterios:
- Ubicación: tamaño similar, ubicado en regiones anatómicas similares y apariencia similar
- Aspecto: limpio con tejido de granulación adecuado, excelente vascularización y no parece infectado.
- Sujetos y cuidadores que, en opinión del investigador, puedan comprender el estudio, cooperar con los procedimientos del estudio y estén dispuestos a regresar a la clínica para todas las visitas de seguimiento requeridas.
- Los hombres o mujeres en edad fértil deben usar un método anticonceptivo confiable durante la duración del estudio y durante los tres (3) meses posteriores a la última dosis de B-VEC.
- Prueba de embarazo negativa en la visita 1 (semana 1), si corresponde.
Criterio de exclusión:
- Inestabilidad médica que limita la capacidad de viajar al Centro de Investigación.
- Enfermedades o condiciones que podrían interferir con la evaluación de la seguridad y la eficacia del tratamiento del estudio y el cumplimiento del sujeto con las visitas/procedimientos del estudio, según lo determine el investigador.
- Evidencia actual o antecedentes de carcinoma de células escamosas en el área que se someterá a tratamiento.
- Sujetos que reciben activamente quimioterapia o inmunoterapia en la Visita 1 (Semana 1).
- Adicción activa a las drogas o al alcohol según lo determine el investigador.
- Hipersensibilidad a la anestesia local (lidocaína/crema de prilocaína).
- Participación en un ensayo clínico de intervención en los últimos tres (3) meses (sin incluir la administración de BVEC).
- Recepción de un injerto de piel en los últimos tres (3) meses.
- Mujeres embarazadas o lactantes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Gel tópico inactivo enmascarado a juego
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Gel tópico inactivo enmascarado a juego
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Experimental: B-VEC
Gel tópico de HSV-1 no integrante, incompetente en la replicación que expresa la proteína humana de colágeno VII
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Gel tópico de HSV-1 no integrante, incompetente para la replicación que expresa la proteína de colágeno VII humano
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Herida primaria con cicatrización completa de la herida (100 % de cierre de la herida) en las semanas 22 y 24 o en las semanas 24 y 26
Periodo de tiempo: 26 semanas después de la línea de base
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La herida primaria se definió como una herida de respuesta que cumplió con cualquiera de las siguientes condiciones:
Para los sujetos a los que les faltaban datos primarios de cicatrización de heridas, se utilizó un enfoque de imputación múltiple (10 respuestas). Los números totales de heridas primarias con cicatrización completa para B-VEC y Placebo que se presentan a continuación fueron el promedio de las réplicas de imputación múltiple y, por lo tanto, no serían números enteros (enteros). |
26 semanas después de la línea de base
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Herida primaria con cicatrización completa de la herida (100 % de cierre de la herida) en las semanas 8 y 10 o en las semanas 10 y 12
Periodo de tiempo: 12 semanas después de la línea de base
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La herida primaria se definió como una herida de respuesta que cumplió con cualquiera de las siguientes condiciones:
Para los sujetos a los que les faltaban datos primarios de cicatrización de heridas, se utilizó un enfoque de imputación múltiple (10 respuestas). Los números totales de heridas primarias con cicatrización completa para B-VEC y Placebo que se presentan a continuación fueron el promedio de las réplicas de imputación múltiple y, por lo tanto, no serían números enteros (enteros). |
12 semanas después de la línea de base
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Cambio en la gravedad del dolor de la herida primaria (escala analógica visual (VAS)) para sujetos de 6 años o más en las semanas 22, 24 y 26.
Periodo de tiempo: 26 semanas después de la línea de base
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Cambios desde el inicio en las semanas 22, 24 y 26 en la gravedad del dolor de la herida primaria (escala analógica visual (VAS)) para sujetos de 6 años en adelante.
La escala analógica visual puntúa de 0 (sin dolor) a 10 (el peor dolor posible).
Los valores negativos en los cambios desde el inicio significan una mejoría en la intensidad del dolor.
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26 semanas después de la línea de base
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El cambio medio en la calidad de vida además de la puntuación de Skindex en comparación con el valor inicial en la semana 26.
Periodo de tiempo: 26 semanas después de la línea de base
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La medida de resultado exploratoria analizará el cambio medio en la calidad de vida además de la puntuación de Skindex desde el inicio hasta la semana 26.
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26 semanas después de la línea de base
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de agosto de 2020
Finalización primaria (Actual)
29 de octubre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
14 de enero de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de julio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de julio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
29 de julio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de febrero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de enero de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B-VEC-03
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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