Målet med denne studien er å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til Beremagene Geperpavec (B-VEC) topisk gel med placebo for behandling av dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB). (GEM-3)
25. januar 2023 oppdatert av: Krystal Biotech, Inc.
En fase III dobbeltblindet, placebokontrollert, effekt- og sikkerhetsstudie av Beremagene Geperpavec (B-VEC, tidligere "KB103") for behandling av dystrofisk epidermolysis Bullosa (DEB)
For å bestemme om administrering av topisk B-VEC forbedrer sårheling sammenlignet med placebo, og for å evaluere holdbarhet, gjenta dosering (Primært endepunkt) og ytterligere innhente sikkerhets- og tolerabilitetsdata.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Trettien (31) deltakere med DEB, 6 måneder eller eldre på tidspunktet for samtykke er planlagt for denne fase III-studien.
Prøvevarigheten for hvert forsøksperson er ca. 6 måneder, med administrering en gang i uken.
Et sikkerhetsoppfølgingsbesøk som finner sted 30 dager fra datoen for endelig behandling med undersøkelsesproduktet vil også finne sted.
Hvert individ gir minst ett par primære målsår, hvor ett sår fra hvert par behandles med B-VEC og det andre såret med placebo.
I tillegg til det eller de primære målsårparene, kan ytterligere sår (sekundære sår) velges for å behandles med B-VEC.
Gjennom hele studien vil deltakerne fylle ut spørreskjemaer, få bilder av studiesårene deres, gjennomgå fysiske undersøkelser, få vitale tegn og sikkerhetslaboratorier overvåket.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
31
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Forente stater, 92688
- Mission dermatology Center
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Stanford University
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Forente stater, 33146
- Pediatric Skin Research, LLC
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersonen eller lovlig oppnevnt og autorisert representant må ha lest, forstått og signert en institusjonell vurderingskomité/etikkkomité (IRB/EC) godkjent Informert samtykke eller samtykkeskjema og må kunne og være villig til å følge studieprosedyrer og instruksjoner.
- Alder ≥ 6 måneder og eldre på tidspunktet for informert samtykke.
- Klinisk diagnose av Dystrophic Epidermolysis Bullosa.
- Bekreftelse av DEB-diagnose (enten DDEB eller RDEB) ved genetisk testing inkludert COL7A1.
To (2) kutane sår som oppfyller følgende kriterier:
- Plassering: lignende i størrelse, lokalisert i lignende anatomiske områder, og har lignende utseende
- Utseende: ren med tilstrekkelig granulasjonsvev, utmerket vaskularisering, og virker ikke infisert.
- Forsøkspersoner og omsorgspersoner som etter utrederens mening er i stand til å forstå studien, samarbeide med studieprosedyrene og er villige til å returnere til klinikken for alle nødvendige oppfølgingsbesøk.
- Mann eller kvinne i fertil alder må bruke en pålitelig prevensjonsmetode gjennom hele studiens varighet og i tre (3) måneder etter siste dose av B-VEC.
- Negativ graviditetstest ved besøk 1 (uke 1), hvis aktuelt.
Ekskluderingskriterier:
- Medisinsk ustabilitet begrenser muligheten til å reise til Undersøkelsessenteret.
- Sykdommer eller tilstander som kan forstyrre vurderingen av sikkerhet og effekt av studiebehandlingen og forsøkspersonens samsvar med studiebesøk/prosedyrer, som bestemt av etterforskeren.
- Nåværende bevis eller en historie med plateepitelkarsinom i området som vil gjennomgå behandling.
- Forsøkspersoner som aktivt mottar kjemoterapi eller immunterapi ved besøk 1 (uke 1).
- Aktiv narkotika- eller alkoholavhengighet som bestemt av etterforskeren.
- Overfølsomhet for lokalbedøvelse (lidokain/prilokainkrem).
- Deltakelse i en intervensjonell klinisk studie i løpet av de siste tre (3) månedene (ikke inkludert BVEC-administrasjon).
- Mottak av hudtransplantasjon de siste tre (3) månedene.
- Gravide eller ammende kvinner.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Matchende maskert inaktiv topisk gel
|
Matchende maskert inaktiv topisk gel
|
|
Eksperimentell: B-VEC
Topisk gel av ikke-integrerende, replikasjonsinkompetent HSV-1 som uttrykker det humane kollagen VII-proteinet
|
Topisk gel av ikke-integrerende, replikasjonsinkompetent HSV-1 som uttrykker det humane kollagen VII-proteinet
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primært sår med fullstendig sårheling (100 % sårlukking) i uke 22 og 24 eller uke 24 og 26
Tidsramme: 26 uker etter baseline
|
Det primære såret ble definert som et responder-sår som oppfylte en av følgende betingelser:
For forsøkspersoner med manglende primære sårhelingsdata ble en tilnærming med flere imputasjoner (10 replikater) brukt. Det totale antallet primære sår med fullstendig tilheling for B-VEC og Placebo presentert nedenfor var gjennomsnittet av de fra de multiple imputasjonsreplikatene, og derfor ville de ikke være hele tall (heltall). |
26 uker etter baseline
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primært sår med fullstendig sårheling (100 % sårlukking) i uke 8 og 10 eller uke 10 og 12
Tidsramme: 12 uker etter baseline
|
Det primære såret ble definert som et responder-sår som oppfylte en av følgende betingelser:
For forsøkspersoner med manglende primære sårhelingsdata ble en tilnærming med flere imputasjoner (10 replikater) brukt. Det totale antallet primære sår med fullstendig tilheling for B-VEC og Placebo presentert nedenfor var gjennomsnittet av de fra de multiple imputasjonsreplikatene, og derfor ville de ikke være hele tall (heltall). |
12 uker etter baseline
|
|
Alvorlighetsgrad av primær sårsmerte (visuell analog skala (VAS)) Endring for forsøkspersoner i alderen 6 og over i uke 22, 24 og 26.
Tidsramme: 26 uker etter baseline
|
Endringer fra baseline ved uke 22, 24 og 26 i alvorlighetsgraden av primær sårsmerter (visuell analog skala (VAS)) for personer i alderen 6 og oppover.
Visual Analog Scale scorer fra 0 (ingen smerte) til 10 (verst mulig smerte).
Negative verdier i endringer fra baseline betyr bedring i smertens alvorlighetsgrad.
|
26 uker etter baseline
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring i livskvalitet i tillegg til Skindex-poengsum sammenlignet med baseline ved uke 26.
Tidsramme: 26 uker etter baseline
|
Det utforskende resultatmålet vil se på gjennomsnittlig endring i livskvalitet i tillegg til Skindex-score fra baseline til uke 26.
|
26 uker etter baseline
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. august 2020
Primær fullføring (Faktiske)
29. oktober 2021
Studiet fullført (Faktiske)
14. januar 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. juli 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. juli 2020
Først lagt ut (Faktiske)
29. juli 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. februar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. januar 2023
Sist bekreftet
1. desember 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- B-VEC-03
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .