O objetivo deste estudo é comparar a eficácia e a segurança do gel tópico Beremagene Geperpavec (B-VEC) com a do placebo para o tratamento da epidermólise bolhosa distrófica (DEB). (GEM-3)
25 de janeiro de 2023 atualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Um estudo de Fase III duplo-cego, controlado por placebo, eficácia e segurança de Beremagene Geperpavec (B-VEC, anteriormente "KB103") para o tratamento de Epidermólise Bolhosa Distrófica (DEB)
Para determinar se a administração tópica de B-VEC melhora a cicatrização de feridas em comparação com o placebo e para avaliar a durabilidade, repita a dosagem (ponto final primário) e obtenha dados adicionais de segurança e tolerabilidade.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Trinta e um (31) participantes com DEB, com 6 meses ou mais no momento do consentimento, estão planejados para este estudo de Fase III.
A duração do ensaio para cada indivíduo é de cerca de 6 meses, com a administração ocorrendo uma vez por semana.
Também ocorrerá uma Visita de Acompanhamento de Segurança ocorrendo 30 dias a partir da data do tratamento final com o Produto Experimental.
Cada sujeito fornece pelo menos um par de feridas alvo primárias, com uma ferida de cada par sendo tratada com B-VEC e a outra ferida com placebo.
Além do(s) par(es) de feridas alvo primário(s), feridas adicionais (feridas secundárias) podem ser selecionadas para serem tratadas com B-VEC.
Ao longo do estudo, os participantes preencherão questionários, terão imagens capturadas de suas feridas de estudo, passarão por exames físicos, terão sinais vitais e laboratórios de segurança monitorados.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
31
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Mission dermatology Center
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Florida
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Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
- Pediatric Skin Research, LLC
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito ou representante legalmente nomeado e autorizado deve ter lido, compreendido e assinado um Formulário de Consentimento Informado ou Consentimento Informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética (IRB/CE) e deve ser capaz e disposto a seguir os procedimentos e instruções do estudo.
- Idade ≥ 6 meses ou mais no momento do consentimento informado.
- Diagnóstico clínico da Epidermólise Bolhosa Distrófica.
- Confirmação do diagnóstico de DEB (DDEB ou RDEB) por testes genéticos, incluindo COL7A1.
Duas (2) feridas cutâneas que atendam aos seguintes critérios:
- Localização: semelhantes em tamanho, localizados em regiões anatômicas semelhantes e têm aparência semelhante
- Aspecto: limpo com tecido de granulação adequado, excelente vascularização e não aparenta infecção.
- Sujeitos e cuidadores que, na opinião do Investigador, são capazes de entender o estudo, cooperar com os procedimentos do estudo e estão dispostos a retornar à clínica para todas as visitas de acompanhamento necessárias.
- Homens ou mulheres com potencial para engravidar devem usar um método confiável de controle de natalidade durante todo o estudo e por três (3) meses após a última dose de B-VEC.
- Teste de gravidez negativo na Visita 1 (Semana 1), se aplicável.
Critério de exclusão:
- Instabilidade médica limitando a capacidade de deslocação ao Centro de Investigação.
- Doenças ou condições que possam interferir na avaliação da segurança e eficácia do tratamento do estudo e na adesão do sujeito às consultas/procedimentos do estudo, conforme determinado pelo Investigador.
- Evidências atuais ou história de carcinoma espinocelular na área a ser tratada.
- Indivíduos recebendo quimioterapia ou imunoterapia ativamente na Visita 1 (Semana 1).
- Dependência ativa de drogas ou álcool, conforme determinado pelo Investigador.
- Hipersensibilidade à anestesia local (creme de lidocaína/prilocaína).
- Participação em um ensaio clínico intervencionista nos últimos três (3) meses (não incluindo a administração de BVEC).
- Recebimento de enxerto de pele nos últimos três (3) meses.
- Mulheres grávidas ou amamentando.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
Gel tópico inativo mascarado correspondente
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Gel tópico inativo mascarado correspondente
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Experimental: B-VEC
Gel tópico de HSV-1 não integrador e incompetente para replicação que expressa a proteína humana de colágeno VII
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Gel tópico de HSV-1 não integrador e incompetente para replicação que expressa a proteína humana de colágeno VII
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ferida Primária com Cicatrização Completa da Ferida (100% Fechamento da Ferida) nas Semanas 22 e 24 ou Semanas 24 e 26
Prazo: 26 semanas após a linha de base
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A ferida primária foi definida como uma ferida responsiva que atendeu a uma das seguintes condições:
Para indivíduos com dados primários de cicatrização de feridas ausentes, uma abordagem de imputação múltipla (10 repetições) foi usada. Os números totais de feridas primárias com cicatrização completa para B-VEC e Placebo apresentados a seguir foram a média das réplicas de imputação múltipla e, portanto, não seriam números inteiros (inteiros). |
26 semanas após a linha de base
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ferida Primária com Cicatrização Completa da Ferida (100% Fechamento da Ferida) nas Semanas 8 e 10 ou Semanas 10 e 12
Prazo: 12 semanas após a linha de base
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A ferida primária foi definida como uma ferida responsiva que atendeu a uma das seguintes condições:
Para indivíduos com dados primários de cicatrização de feridas ausentes, uma abordagem de imputação múltipla (10 repetições) foi usada. Os números totais de feridas primárias com cicatrização completa para B-VEC e Placebo apresentados a seguir foram a média das réplicas de imputação múltipla e, portanto, não seriam números inteiros (inteiros). |
12 semanas após a linha de base
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Severidade da dor da ferida primária (escala visual analógica (VAS)) Alteração para indivíduos com 6 anos ou mais nas semanas 22, 24 e 26.
Prazo: 26 semanas após a linha de base
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Alterações da linha de base nas semanas 22, 24 e 26 na gravidade da dor da ferida primária (escala analógica visual (VAS)) para indivíduos com 6 anos ou mais.
A Escala Visual Analógica pontua de 0 (sem dor) a 10 (a pior dor possível).
Valores negativos nas alterações da linha de base significam melhora na intensidade da dor.
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26 semanas após a linha de base
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A mudança média na qualidade de vida, além da pontuação Skindex em comparação com a linha de base na semana 26.
Prazo: 26 semanas após a linha de base
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A medida de resultado exploratório analisará a mudança média na qualidade de vida, além da pontuação Skindex desde o início até a semana 26.
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26 semanas após a linha de base
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Real)
29 de outubro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
14 de janeiro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de julho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de julho de 2020
Primeira postagem (Real)
29 de julho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de fevereiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de janeiro de 2023
Última verificação
1 de dezembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B-VEC-03
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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