Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on verrata Beremagene Geperpavec (B-VEC) paikallisen geelin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen dystrofisen epidermolyysibullosan (DEB) hoidossa. (GEM-3)

keskiviikko 25. tammikuuta 2023 päivittänyt: Krystal Biotech, Inc.

Vaiheen III kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu Beremagene Geperpavecin (B-VEC, aiemmin "KB103") tehokkuus- ja turvallisuustutkimus dystrofisen epidermolyysibullosan (DEB) hoitoon

Toista annostelu (ensisijainen päätepiste) määrittääksesi, parantaako paikallisen B-VEC:n anto haavan paranemista lumelääkkeeseen verrattuna, ja arvioidaksesi kestävyyttä, toista annostus (ensisijainen päätepiste) ja hanki lisää turvallisuus- ja siedettävyystietoja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tähän vaiheen III tutkimukseen suunnitellaan 31 (31) DEB-potilasta, jotka ovat vähintään 6 kuukauden ikäisiä suostumushetkellä. Jokaisen koehenkilön kokeen kesto on noin 6 kuukautta, ja anto tapahtuu kerran viikossa. Myös turvallisuusseurantakäynti suoritetaan 30 päivän kuluttua viimeisestä tutkimustuotteella tehdystä käsittelystä. Jokainen koehenkilö saa aikaan vähintään yhden parin primaarisia kohdehaavoja, joista yhtä haavaa jokaisesta parista hoidetaan B-VEC:llä ja toista haavaa lumelääkeaineella. Ensisijaisten kohdehaavaparien lisäksi voidaan valita lisähaavoja (toissijaisia ​​haavoja) hoidettavaksi B-VEC:llä. Koko tutkimuksen ajan osallistujat täyttävät kyselylomakkeita, ottavat kuvia opiskeluhaavoistaan, käyvät läpi fyysisiä kokeita, heillä on elintoimintoja ja turvallisuuslaboratorioita.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

31

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Yhdysvallat, 92688
        • Mission Dermatology Center
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Yhdysvallat, 33146
        • Pediatric Skin Research, LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkittavan tai laillisesti nimetyn ja valtuutetun edustajan on oltava lukenut, ymmärtänyt ja allekirjoittanut Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC) -hyväksytty suostumus- tai suostumuslomake, ja hänen on kyettävä ja oltava halukas noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja ohjeita.
  2. Ikä ≥ 6 kuukautta tai vanhempi Ilmoitettua suostumusta tehtäessä.
  3. Dystrofisen epidermolyysibullosan kliininen diagnoosi.
  4. DEB-diagnoosin (joko DDEB tai RDEB) vahvistus geneettisellä testillä, mukaan lukien COL7A1.

  5. Kaksi (2) ihohaavaa, jotka täyttävät seuraavat kriteerit:

    1. Sijainti: samankokoinen, sijaitsee samanlaisilla anatomisilla alueilla ja on samanlainen ulkonäkö
    2. Ulkonäkö: puhdas ja riittävän rakeinen kudos, erinomainen vaskularisaatio, eivätkä näytä tartunnan saaneilta.
  6. Koehenkilöt ja omaishoitajat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan pystyvät ymmärtämään tutkimuksen, toimimaan yhteistyössä tutkimusmenettelyjen kanssa ja ovat valmiita palaamaan klinikalle kaikkiin tarvittaviin seurantakäynteihin.
  7. Hedelmällisessä iässä olevan miehen tai naisen on käytettävä luotettavaa ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja kolmen (3) kuukauden ajan viimeisen B-VEC-annoksen jälkeen.
  8. Negatiivinen raskaustesti käynnillä 1 (viikko 1), jos mahdollista.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Lääketieteellinen epävakaus rajoittaa kykyä matkustaa tutkintakeskukseen.
  2. Sairaudet tai tilat, jotka voivat häiritä tutkijan määrittämän tutkimushoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arviointia sekä tutkijan vaatimustenmukaisuutta opintokäyntien/-menettelyjen kanssa.
  3. Nykyiset todisteet tai aiempi levyepiteelisyöpä alueella, jota hoidetaan.
  4. Koehenkilöt, jotka saavat aktiivisesti kemoterapiaa tai immunoterapiaa vierailulla 1 (viikko 1).
  5. Tutkijan määrittämä aktiivinen huume- tai alkoholiriippuvuus.
  6. Yliherkkyys paikallispuudutukseen (lidokaiini/prilokaiinivoide).
  7. Osallistuminen interventiokliiniseen tutkimukseen viimeisen kolmen (3) kuukauden aikana (ei sisällä BVEC-hoitoa).
  8. Ihonsiirto viimeisen kolmen (3) kuukauden aikana.
  9. Raskaana olevat tai imettävät naiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Yhteensopiva naamioitu, inaktiivinen paikallisesti käytettävä geeli
Muut: Plasebo
Yhteensopiva naamioitu, inaktiivinen paikallisesti käytettävä geeli
Kokeellinen: B-VEC
Paikallinen geeli ei-integroituvasta, replikaatioon epäkompetentista HSV-1:stä, joka ilmentää ihmisen kollageeni VII -proteiinia
Biologinen: Ajankohtainen Beremagene Geperpavec
Paikallinen geeli ei-integroituvasta, replikaatioon epäkompetentista HSV-1:stä, joka ilmentää ihmisen kollageeni VII -proteiinia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensisijainen haava täydellisellä haavan paranemisella (100 % haavan sulkeutuminen) viikoilla 22 ja 24 tai viikoilla 24 ja 26
Aikaikkuna: 26 viikkoa perustilanteen jälkeen

Ensisijainen haava määriteltiin reagoivaksi haavaksi, joka täytti jommankumman seuraavista ehdoista:

  • Haavojen täydellinen paraneminen viikolla 22 ja 24 tai
  • Haavojen täydellinen paraneminen viikolla 24 ja 26.

Koehenkilöille, joilta puuttuivat primaariset haavan paranemistiedot, käytettiin usean imputoinnin lähestymistapaa (10 toistoa). Täydellisesti parantuneiden primääristen haavojen kokonaismäärät B-VEC:n ja lumelääkkeen osalta alla, jotka on esitetty alla, olivat useiden imputaatioreplikaattien haavojen keskiarvo, eivätkä ne siksi olisi kokonaislukuja (kokonaislukuja).
26 viikkoa perustilanteen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensisijainen haava täydellisellä haavan paranemisella (100 % haavan sulkeutuminen) viikoilla 8 ja 10 tai viikoilla 10 ja 12
Aikaikkuna: 12 viikkoa perustilanteen jälkeen

Ensisijainen haava määriteltiin reagoivaksi haavaksi, joka täytti jommankumman seuraavista ehdoista:

  • Haavojen täydellinen paraneminen viikolla 8 ja 10 tai
  • Haavojen täydellinen paraneminen viikolla 10 ja 12.

Koehenkilöille, joilta puuttuivat primaariset haavan paranemistiedot, käytettiin usean imputoinnin lähestymistapaa (10 toistoa). Täydellisesti parantuneiden primääristen haavojen kokonaismäärät B-VEC:n ja lumelääkkeen osalta alla, jotka on esitetty alla, olivat useiden imputaatioreplikaattien haavojen keskiarvo, eivätkä ne siksi olisi kokonaislukuja (kokonaislukuja).
12 viikkoa perustilanteen jälkeen
Primaarisen haavakivun vaikeusaste (Visual Analog Scale (VAS)) Muutos 6-vuotiaille ja sitä vanhemmille koehenkilöille viikoilla 22, 24 ja 26.
Aikaikkuna: 26 viikkoa perustilanteen jälkeen
Muutokset lähtötasosta viikoilla 22, 24 ja 26 primaarisen haavakivun vaikeusasteessa (visuaalinen analoginen asteikko (VAS)) 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla koehenkilöillä. Visual Analog Scale saa pisteet 0:sta (ei kipua) 10:een (pahin mahdollinen kipu). Negatiiviset arvot muutoksissa lähtötasosta tarkoittavat kivun vaikeuden paranemista.
26 viikkoa perustilanteen jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaadun keskimääräinen muutos Skindex-pisteiden lisäksi verrattuna lähtötasoon viikolla 26.
Aikaikkuna: 26 viikkoa perustilanteen jälkeen
Tutkimustulosmittauksessa tarkastellaan elämänlaadun keskimääräistä muutosta Skindex-pisteiden lisäksi lähtötasosta viikkoon 26.
26 viikkoa perustilanteen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Krystal Biotech, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. lokakuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 14. tammikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 17. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B-VEC-03

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dystrofinen Epidermolysis Bullosa

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa