利妥昔单抗治疗特发性肾病综合征
2023年1月2日 更新者：Gian Marco Ghiggeri MD, PhD、Istituto Giannina Gaslini
利妥昔单抗治疗低剂量类固醇依赖性特发性肾病综合征患者
由于单克隆抗体利妥昔单抗在维持幼年型 SDNS 缓解方面不劣于类固醇的价值，因此进行了开放标签、随机、对照试验。
我们将招募 30 名已接受类固醇治疗至少一年的特发性肾病综合征儿科患者。 维持稳定缓解所需的最低药物剂量将在 0.4 至 0.7 mg/kg/天之间。
该试验提供了一个月的初始磨合期，在此期间将通过标准口服泼尼松疗程实现缓解。 一旦达到缓解，儿童将被随机分配到平行臂开放标签 RCT 中，继续单独使用泼尼松一个月（对照）或添加单次静脉输注利妥昔单抗（375 mg/m2 - 干预）。 一个月后双臂泼尼松逐渐减量。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
-
Genova、意大利、16147
- IRCCS Giannina Gaslini Institute
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄介于 1 至 16 岁之间。
- 在研究开始时类固醇依赖性特发性肾病综合征最少 6 个月至最多 12 个月，无论疾病持续时间如何。
- 低剂量类固醇依赖（0.4 至 0.7 毫克/千克/天）
排除标准：
- 自身免疫测试（ANA、nDNA、ANCA）阳性或 C3 水平降低
- 提示先天性异常的组织学模式（没有 IgM 沉积的弥漫性系膜硬化、囊状肾小管扩张、电子显微镜下线粒体损伤的证据。
- 与儿科特发性肾病综合征（膜性肾小球肾炎、狼疮性肾炎、弥漫性和/或局限性血管炎、淀粉样变性）不相关的组织学模式。
- 通常涉及病理学的 podocitary 基因纯合或杂合突变的证据（NPHS1、NPHS2、WT1）。
- 估计肾小球滤过率 (eGFR) < 60ml/min。
- 存在针对 HCV、HBV、细小病毒或支原体的循环 IgM。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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无干预：类固醇逐渐减少。
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实验性的：利妥昔单抗
在输注 2.5-5 mg 静脉注射马来酸氯非那敏（根据当地方案和患者耐受性）、甲基泼尼松龙（2 mg /Kg) 在生理盐水和口服扑热息痛 (8 mg/kg) 中。
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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三个月蛋白尿
大体时间：3个月
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要被认为是非劣效的，利妥昔单抗必须允许类固醇戒断，并将三个月的蛋白尿维持在预先指定的非劣效性范围内，即对照组水平的三倍。
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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复发时间测量
大体时间：12个月
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蛋白尿复发的风险和类固醇恢复的需要，以及停用类固醇后的生存分析。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Gian Marco Ghiggeri, MD、Istituto Giannina Gaslini
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Ravani P, Magnasco A, Edefonti A, Murer L, Rossi R, Ghio L, Benetti E, Scozzola F, Pasini A, Dallera N, Sica F, Belingheri M, Scolari F, Ghiggeri GM. Short-term effects of rituximab in children with steroid- and calcineurin-dependent nephrotic syndrome: a randomized controlled trial. Clin J Am Soc Nephrol. 2011 Jun;6(6):1308-15. doi: 10.2215/CJN.09421010. Epub 2011 May 12.
- Ravani P, Ponticelli A, Siciliano C, Fornoni A, Magnasco A, Sica F, Bodria M, Caridi G, Wei C, Belingheri M, Ghio L, Merscher-Gomez S, Edefonti A, Pasini A, Montini G, Murtas C, Wang X, Muruve D, Vaglio A, Martorana D, Pani A, Scolari F, Reiser J, Ghiggeri GM. Rituximab is a safe and effective long-term treatment for children with steroid and calcineurin inhibitor-dependent idiopathic nephrotic syndrome. Kidney Int. 2013 Nov;84(5):1025-33. doi: 10.1038/ki.2013.211. Epub 2013 Jun 5.
- Magnasco A, Ravani P, Edefonti A, Murer L, Ghio L, Belingheri M, Benetti E, Murtas C, Messina G, Massella L, Porcellini MG, Montagna M, Regazzi M, Scolari F, Ghiggeri GM. Rituximab in children with resistant idiopathic nephrotic syndrome. J Am Soc Nephrol. 2012 Jun;23(6):1117-24. doi: 10.1681/ASN.2011080775. Epub 2012 May 10.
- Pescovitz MD, Book BK, Sidner RA. Resolution of recurrent focal segmental glomerulosclerosis proteinuria after rituximab treatment. N Engl J Med. 2006 May 4;354(18):1961-3. doi: 10.1056/NEJMc055495. No abstract available.
- Ghiggeri GM, Musante L, Candiano G, Bruschi M, Santucci L, Barbano G, Trivelli A, Rivabella L, Gusmano R, Perfumo F. Protracted remission of proteinuria after combined therapy with plasmapheresis and anti-CD20 antibodies/cyclophosphamide in a child with oligoclonal IgM and glomerulosclerosis. Pediatr Nephrol. 2007 Nov;22(11):1953-6. doi: 10.1007/s00467-007-0550-y. Epub 2007 Jul 28.
- Ruggenenti P, Ruggiero B, Cravedi P, Vivarelli M, Massella L, Marasa M, Chianca A, Rubis N, Ene-Iordache B, Rudnicki M, Pollastro RM, Capasso G, Pisani A, Pennesi M, Emma F, Remuzzi G; Rituximab in Nephrotic Syndrome of Steroid-Dependent or Frequently Relapsing Minimal Change Disease Or Focal Segmental Glomerulosclerosis (NEMO) Study Group. Rituximab in steroid-dependent or frequently relapsing idiopathic nephrotic syndrome. J Am Soc Nephrol. 2014 Apr;25(4):850-63. doi: 10.1681/ASN.2013030251. Epub 2014 Jan 30.
- Guigonis V, Dallocchio A, Baudouin V, Dehennault M, Hachon-Le Camus C, Afanetti M, Groothoff J, Llanas B, Niaudet P, Nivet H, Raynaud N, Taque S, Ronco P, Bouissou F. Rituximab treatment for severe steroid- or cyclosporine-dependent nephrotic syndrome: a multicentric series of 22 cases. Pediatr Nephrol. 2008 Aug;23(8):1269-79. doi: 10.1007/s00467-008-0814-1. Epub 2008 May 9.
- Fernandez-Fresnedo G, Segarra A, Gonzalez E, Alexandru S, Delgado R, Ramos N, Egido J, Praga M; Trabajo de Enfermedades Glomerulares de la Sociedad Espanola de Nefrologia (GLOSEN). Rituximab treatment of adult patients with steroid-resistant focal segmental glomerulosclerosis. Clin J Am Soc Nephrol. 2009 Aug;4(8):1317-23. doi: 10.2215/CJN.00570109. Epub 2009 Jul 2.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年7月1日
初级完成 (实际的)
2016年12月1日
研究完成 (实际的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年7月28日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月28日
首次发布 (实际的)
2020年7月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年1月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年1月2日
最后验证
2023年1月1日
更多信息
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