FUS 治疗双侧特发性震颤 (BEST-FUS)
2024年5月7日 更新者：Andres M. Lozano、University Health Network, Toronto
磁共振引导聚焦超声治疗双侧特发性震颤
结合 II/III 期、多中心、前瞻性、单盲试验。
十 (10) 名先前因特发性震颤成功且简单地接受过 MRgFUS 丘脑切开术的患者将接受对侧治疗。 副作用的发生率将在术后 1 个月和 3 个月时确定，根据 CTCAE v5 进行分级，并由数据安全监测委员会进行分析。 审查成功后，该 II 期试验将转为 III 期实用性试验，将招募 40 名额外患者。 主要结果将是术后 12 个月 QUEST 评分的变化，以及患者报告的 Health Utility 评估。 次要结果将包括客观震颤、步态和言语评估（由盲法评估者拍摄和评分），以及生活质量问卷和不良事件问卷。 结果将在手术后立即评估，以及术后 1、3、12、24 和 36 个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5T 2S8
- Toronto Western Hospital, University Health Network
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者必须年满 18 岁
- 患者初步诊断为 ET 或 ET 加运动障碍神经科医生确认；
- 患者之前接受过 MRgFUS（> 6 个月前）；
- 未治疗侧的震颤会对患者的生活质量产生负面影响；
- 患者希望对侧进行治疗。
排除标准：
- 临床相关的步态和/或平衡障碍（例如 基础广泛，超过 2 次跌倒/月，使用轮椅、助行器、使用手杖）
- 临床相关的语言障碍（例如 可懂度受损）
- 无法遵守后续计划；
- 主治医师拒绝。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：治疗组
参与者将使用 ExAblate Neuro 4000 设备（InSightec Ltd，Tirat Carmel，Israel）在他们之前使用 MRgFUS 治疗的对侧进行丘脑切开术。
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使用 ExAblate Neuro 4000 设备（InSightec Ltd，Tirat Carmel，以色列）用 MRgFUS 消融丘脑对侧 VIM 核
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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QUEST 分数的变化
大体时间：12个月
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基线和 12 个月随访之间的 QUEST 评分差异，统计显着性定义为 p = 0.05，最小临床重要差异 (MCID) 定义为 5
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12个月
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基于患者的效用评估
大体时间：12个月
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12 个月后患者报告的效用评估使用问题“知道你现在知道的，你会再次做这种治疗吗？”。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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步态评估 (NRS-11)
大体时间：手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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患者行走能力的患者报告和盲法观察者评分（数字评分量表 (NRS-11) 从 0 到 10，10 为最佳）
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手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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步态评估（失误）
大体时间：手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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6 m 标准化双人步行的失误次数
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手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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下降
大体时间：术后第 1、3、12、24、36 个月
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上个月跌倒次数
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术后第 1、3、12、24、36 个月
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言语评估 (NRS-11)
大体时间：手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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患者报告和盲法观察者对患者说话能力的评分（数字评分量表 (NRS-11) 从 0 到 10，10 分最好）
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手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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麻木
大体时间：手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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新发麻木的发生率
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手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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味觉障碍
大体时间：手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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味觉改变的发生率
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手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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其他不良事件
大体时间：手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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CTCAE 中分类的其他不良事件的发生率
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手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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震颤 (CRST)
大体时间：手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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使用临床震颤评定量表 (CRST) A (0-88) 和 B (0-36) 部分评估震颤，较高的分数对应较严重的震颤）。
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手术后即刻，术后第1、3、12、24、36个月
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生活质量（追求）
大体时间：术后第 1、3、12、24、36 个月
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特发性震颤生活质量 (QUEST) 问卷（0-100%，较高的分数对应较差的生活质量）
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术后第 1、3、12、24、36 个月
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生活质量（CRST C 部分）
大体时间：术后第 1、3、12、24、36 个月
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震颤临床评定量表 (CRST) C 部分（0-32，较高的分数对应较差的生活质量）
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术后第 1、3、12、24、36 个月
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健康工具 (EQ-5D-5L)
大体时间：术后第 1、3、12、24、36 个月
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健康效用使用 EQ-5D-5L 测量并使用加拿大偏好权重计算。
值范围从 0 到 1，其中 1 代表完美健康。
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术后第 1、3、12、24、36 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Andres Lozano, MD, PhD、University of Toronto
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月8日
初级完成 (估计的)
2025年12月1日
研究完成 (估计的)
2025年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年7月29日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月3日
首次发布 (实际的)
2020年8月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月7日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
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