探索硫辛酸在肌萎缩侧索硬化中的神经保护作用
硫辛酸在肌萎缩侧索硬化症患者中的随机、平行安全性和有效性研究
在这项拟议的研究中，研究人员将评估硫辛酸治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的安全性和有效性。
该研究将招募 150 名 AD 患者，然后将这些患者随机分配到硫辛酸组或对照组（每组 75 名患者）进行 6 个疗程，持续约 5 个月。
将在筛选/基线、第 3 疗程和第 6 疗程时进行临床评估。
具体目标是比较硫辛酸与对照：运动功能和疾病进展。
研究期间记录临床疗效指标，包括延髓功能、运动功能、呼吸功能，安全指标包括血尿常规、肝肾功能、凝血功能。
研究概览
详细说明
在这项拟议的研究中，研究人员将评估硫辛酸治疗 ALS 的安全性和有效性。
该研究将招募 150 名 ALS 患者，然后将这些患者随机分配到硫辛酸组或对照组（每组 75 名患者）进行 6 个疗程，持续约 5 个月。
将在筛选/基线、第 3 个疗程和第 6 个疗程时进行临床疗效和安全性评估。
具体目的是比较硫辛酸与安慰剂：（1）硫辛酸可以改善 ALS 患者的运动功能，延缓疾病进展并延长生存时间，通过 ALSFRS-R 量表、ROADS 量表、上运动神经元测量量表、肌肉强度量表和肌电图； (2) 将收集肺功能以证明硫辛酸可能有助于呼吸功能的假设。
(3) 记录血尿常规、肝肾功能、凝血指标等安全指标。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
150
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国、310009
- 招聘中
- Second Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
-
接触：
- Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- 电话号码：+86-571-87783569
- 邮箱：zhiyingwu@zju.edu.cn
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 71年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄范围20-75岁（包括20岁和75岁），不分种族、性别；
- 受试者应符合 El Escorial 修订标准对 ALS 的诊断标准：“确定的 ALS”、“可能的 ALS”和“可能的、实验室支持的 ALS”。
- ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R 12项）每项评分≥2分；
- 发病（四肢无力、肌肉萎缩或延髓受累症状）小于2年
- 基线呼吸功能：用力肺活量≥70%。
- 疾病进展率FS=(48-ALSFRS-R在“诊断时”)/从发病到诊断的持续时间(月)，进展率FS≤1；
排除标准：
- 合并脑血管病、脊髓病、脊髓性肌萎缩症、幼年型上肢远端肌萎缩症、多灶性运动神经病、肯尼迪病、癫痫等中的一种；
- 严重肾功能不全：肌酐清除率超过正常上限的1.5倍，或其他已知的严重肾功能不全疾病；
- 严重肝损害：ALT、AST＞正常值上限3倍，或其他已知肝病如急慢性肝炎、肝硬化等；
- 明显的心动过速或心动过缓；近6个月内有急性心肌梗死或介入治疗的患者（根据NYHA分级为III-IV级患者）；
- 合并恶性肿瘤、血液、消化系统或其他严重疾病；
- 妊娠期和哺乳期的女性患者；
- 随机分组前30天内参加过其他临床试验，或正在参加其他临床试验；
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：硫辛酸组
患者将通过静脉注射硫辛酸。
同时，患者每日口服利鲁唑片。
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患者服用硫辛酸6个疗程，第一疗程为14天，休息14天，下一疗程为10天，间隔14天。患者使用600mg国产硫辛酸250ml静脉注射生理盐水，每日一次。 同时，患者口服国产利鲁唑片50mg，每日两次。 |
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实验性的：控制组
患者每天口服利鲁唑片。
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患者口服国产利鲁唑片50mg，每日两次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肌萎缩侧索硬化功能评分量表修订版（ALSFRS-R）的变化
大体时间：从基线到第 11 周和第 21 周的变化
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肌萎缩侧索硬化功能评分量表修订版 (ALSFRS-R) 将在入组、第 3 疗程和第 6 疗程时测试患者的运动功能。
分数范围从 0 到 48#，分数越高代表运动功能越好。
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从基线到第 11 周和第 21 周的变化
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Rasch 整体 ALS 残疾量表 (ROADS) 的变化
大体时间：从基线到第 11 周和第 21 周的变化
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将执行 Rasch 总体 ALS 残疾量表 (ROADS) 以测试患者在入组、第 3 疗程和第 6 疗程时的运动功能。
分数范围从 0 到 56#，分数越高代表运动功能越好。
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从基线到第 11 周和第 21 周的变化
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上运动神经元量表（UMNS）的变化
大体时间：从基线到第 11 周和第 21 周的变化
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上运动神经元量表（UMNS）将在入组、第3疗程和第6疗程时进行，以测试患者的运动功能。
分数范围从 0 到 33。
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从基线到第 11 周和第 21 周的变化
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肌肉力量等级的变化
大体时间：从基线到第 11 周和第 21 周的变化
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在入组时、第3疗程和第6疗程时，将进行肌力量表以测试患者的肌力。
分数越高代表肌肉力量越好。
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从基线到第 11 周和第 21 周的变化
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肺用力肺活量 (PFVC) 的变化
大体时间：从基线到第 11 周和第 21 周的变化
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肺用力肺活量 (PFVC) 将在入组、第 3 疗程和第 6 疗程时进行，以测试患者的呼吸功能。
分数越高表示肺功能越好。
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从基线到第 11 周和第 21 周的变化
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运动神经元病肌电图改变
大体时间：从基线 EMG 到第 21 周的变化
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运动神经元疾病肌电图将在入组、第 3 疗程和第 6 疗程时进行，以测试患者肌肉的电活动。
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从基线 EMG 到第 21 周的变化
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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端点事件发生率
大体时间：在第 21 周
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终点事件发生率，包括死亡、气管切开、有创呼吸机辅助通气或连续无创呼吸机辅助通气（每天使用时间≥22小时，持续时间≥10天）；
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在第 21 周
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药物不良反应百分比
大体时间：在基线、第 11 周和第 21 周
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检查血常规、血生化、尿常规的药物不良反应百分比
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在基线、第 11 周和第 21 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2020年9月1日
初级完成 (预期的)
2022年9月1日
研究完成 (预期的)
2022年10月1日
研究注册日期
首次提交
2020年8月5日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月17日
首次发布 (实际的)
2020年8月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月17日
最后验证
2020年8月1日
更多信息
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