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Erkunden Sie die neuroprotektive Wirkung von Liponsäure bei Amyotropher Lateralsklerose

Randomisierte, parallele Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Liponsäure bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose

In dieser vorgeschlagenen Studie werden die Forscher die Sicherheit und Wirksamkeit von Liponsäure bei der Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) bewerten. Die Studie wird 150 AD-Patienten rekrutieren, und diese Patienten werden dann randomisiert der Liponsäure-Gruppe oder der Kontrollgruppe (75 Patienten pro Arm) für 6 Kurse für etwa 5 Monate zugeteilt. Die klinische Bewertung erfolgt beim Screening/Baseline, 3. Kurs und 6. Kurs. Die spezifischen Ziele sind der Vergleich von Liponsäure und Kontrolle in Bezug auf: motorische Funktion und Krankheitsverlauf. Während des Studienzeitraums wird der klinische Wirkungsindex aufgezeichnet, einschließlich Bulbarfunktion, motorische Funktion, Atmungsfunktion und Sicherheitsindex, einschließlich Blut- und Urinroutine, Leber- und Nierenfunktion, Gerinnungsfunktion.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

In dieser vorgeschlagenen Studie werden die Forscher die Sicherheit und Wirksamkeit von Liponsäure bei der Behandlung von ALS bewerten. Die Studie wird 150 ALS-Patienten rekrutieren, dann werden diese Patienten für 6 Kurse für etwa 5 Monate in die Liponsäure-Gruppe oder Kontrollgruppe (75 Patienten pro Arm) randomisiert. Die klinische Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertung wird beim Screening/Baseline, 3. Kurs und 6. Kurs durchgeführt. Die spezifischen Ziele sind der Vergleich von Liponsäure mit Placebo: (1) Liponsäure könnte die motorische Funktion verbessern, das Fortschreiten der Krankheit verzögern und die Überlebenszeit bei Patienten mit ALS verlängern, gemessen anhand der ALSFRS-R-Skala, ROADS-Skala, oberes Motoneuron Waage, Muskelkraftwaage und Elektromyographie; (2) Die Lungenfunktion wird erfasst, um die Hypothese zu beweisen, dass Liponsäure die Atmungsfunktion unterstützen kann. (3) Sicherheitsindex einschließlich Blut- und Urinroutine, Leber- und Nierenfunktion, Gerinnungsindex werden aufgezeichnet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

150

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310009
        • Rekrutierung
        • Second Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 73 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Altersspanne von 20 bis 75 (einschließlich 20 und 75 Jahre alt), unabhängig von ethnischer Gruppe oder Geschlecht;
  2. Die Probanden sollten die von El Escorial überarbeiteten diagnostischen Kriterien für ALS erfüllen: „Eindeutige ALS“, „Wahrscheinliche ALS“ und „Wahrscheinliche, laborgestützte ALS“.
  3. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R 12 Items) jedes Item erzielt ≥2 Punkte;
  4. Der Beginn (die Symptome von Gliedmaßenschwäche, Muskelatrophie oder bulbärer Beteiligung) der Krankheit liegt vor weniger als 2 Jahren
  5. Baseline-Atemfunktion: Forced Vital Capacity≥70%.
  6. Krankheitsprogressionsrate FS=(48-ALSFRS-R zum „Zeitpunkt der Diagnose“)/Dauer vom Beginn bis zur Diagnose (Monat), Progressionsrate FS≤1;

Ausschlusskriterien:

  1. Kombiniert mit einer von zerebrovaskulärer Erkrankung, Rückenmarkserkrankung, spinaler Muskelatrophie, juveniler Myoatrophie der distalen oberen Extremität, multifokaler motorischer Neuropathie, Kennedy-Krankheit, Epilepsie usw.;
  2. Schwere Niereninsuffizienz: Kreatinin-Clearance-Rate 1,5-mal höher als die Obergrenze des Normalwerts oder andere bekannte schwere Niereninsuffizienzerkrankungen;
  3. Schwerer Leberschaden: ALT, AST > 3-fache Obergrenze des Normalwertes oder andere bekannte Lebererkrankungen wie akute und chronische Hepatitis, Zirrhose etc.;
  4. Offensichtliche Tachykardie oder Bradykardie; Patienten mit akutem Myokardinfarkt oder interventioneller Therapie in den letzten 6 Monaten (Patienten mit Grad III-IV gemäß NYHA-Klassifikation);
  5. Kombiniert mit bösartigen Tumoren, Blut, Verdauung oder anderen schweren Erkrankungen;
  6. Patientinnen während der Schwangerschaft und Stillzeit;
  7. Teilnahme an anderen klinischen Studien innerhalb von 30 Tagen vor der Randomisierung oder Teilnahme an anderen klinischen Studien;

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Liponsäuregruppe
Die Patienten nehmen Liponsäure intravenös ein. Gleichzeitig nehmen die Patienten Riluzol-Tabletten täglich oral ein.

Die Patienten nehmen Liponsäure für 6 Kurse ein, der erste Behandlungszyklus dauert 14 Tage mit 14 Tagen Pause, und der folgende Kurs ist der erste für 10 Tage mit einem Intervall von 14 Tagen. Die Patienten verwenden 600 mg einheimische Liponsäure in 250 ml normale Kochsalzlösung intravenös, einmal täglich.

Gleichzeitig nehmen die Patienten zweimal täglich oral 50 mg Riluzol-Tabletten ein.

Experimental: Kontrollgruppe
Die Patienten nehmen Riluzol-Tabletten täglich oral ein.
Die Patienten nehmen zweimal täglich 50 mg Riluzol-Tabletten oral ein.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Amyotrophen Lateralsklerose Function Rate Scale-Revised (ALSFRS-R)
Zeitfenster: Wechsel von der Grundlinie zur 11. Woche und 21. Woche
Die Amyotrophe Lateralsklerose Function Rate Scale-Revised (ALSFRS-R) wird durchgeführt, um die motorische Funktion von Patienten bei der Einschreibung, im 3. Kurs und im 6. Kurs zu testen. Die Punktzahl reicht von 0 bis 48# und höhere Punktzahlen stehen für eine bessere motorische Funktion.
Wechsel von der Grundlinie zur 11. Woche und 21. Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Rasch Overall ALS Disability Scale (ROADS)
Zeitfenster: Wechsel von der Grundlinie zur 11. Woche und 21. Woche
Die Rasch Overall ALS Disability Scale (ROADS) wird durchgeführt, um die motorische Funktion der Patienten bei der Einschreibung, dem 3. Kurs und dem 6. Kurs zu testen. Die Punktzahl reicht von 0 bis 56# und höhere Punktzahlen stehen für eine bessere motorische Funktion.
Wechsel von der Grundlinie zur 11. Woche und 21. Woche
Veränderung der oberen Motoneuronenskala (UMNS)
Zeitfenster: Wechsel von der Grundlinie zur 11. Woche und 21. Woche
Die obere Motoneuronenskala (UMNS) wird durchgeführt, um die motorische Funktion der Patienten bei der Einschreibung, im 3. Kurs und im 6. Kurs zu testen. Die Punktzahl reicht von 0 bis 33.
Wechsel von der Grundlinie zur 11. Woche und 21. Woche
Änderung der Muskelkraftskala
Zeitfenster: Wechsel von der Grundlinie zur 11. Woche und 21. Woche
Eine Muskelkraftskala wird durchgeführt, um die Muskelkraft der Patienten bei der Einschreibung, dem 3. Kurs und dem 6. Kurs zu testen. Höhere Werte stehen für eine bessere Muskelkraft.
Wechsel von der Grundlinie zur 11. Woche und 21. Woche
Veränderung der pulmonalen forcierten Vitalkapazität (PFVC)
Zeitfenster: Wechsel von der Grundlinie zur 11. Woche und 21. Woche
Pulmonary Forced Vital Capacity (PFVC) wird durchgeführt, um die Atemfunktion von Patienten bei der Einschreibung, dem 3. Kurs und dem 6. Kurs zu testen. Höhere Werte stehen für eine bessere Lungenfunktion.
Wechsel von der Grundlinie zur 11. Woche und 21. Woche
Veränderung der Motoneuron-Erkrankung Elektromyographie
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangs-EMG zur 21. Woche
Eine Elektromyographie der motorischen Neuronenerkrankung wird durchgeführt, um die elektrische Aktivität der Muskeln der Patienten bei der Einschreibung, dem 3. Kurs und dem 6. Kurs zu testen.
Änderung vom Ausgangs-EMG zur 21. Woche

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Endpunktereignisse treten häufig auf
Zeitfenster: in der 21. Woche
Häufigkeit von Endpunkt-Ereignissen, einschließlich Tod, Tracheotomie, invasive beatmungsunterstützte Beatmung oder kontinuierliche nicht-invasive beatmungsunterstützte Beatmung (Anwendungsdauer ≥22 Stunden pro Tag, Dauer ≥10 Tage);
in der 21. Woche
Prozentsatz der unerwünschten Arzneimittelwirkung
Zeitfenster: An der Grundlinie, 11. Woche und 21. Woche
Überprüfen Sie den Prozentsatz unerwünschter Arzneimittelwirkungen in der Blutuntersuchung, der Blutbiochemie und der Urinuntersuchung
An der Grundlinie, 11. Woche und 21. Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. September 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose

Klinische Studien zur Liponsäuregruppe

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