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Explorer l'effet neuroprotecteur de l'acide lipoïque dans la sclérose latérale amyotrophique

Étude parallèle randomisée d'innocuité et d'efficacité de l'acide lipoïque chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

Dans cette étude proposée, les chercheurs évalueront l'innocuité et l'efficacité de l'acide lipoïque dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'étude recrutera 150 patients atteints de MA, puis ces patients seront randomisés dans le groupe acide lipoïque ou le groupe témoin (75 patients par bras) pour 6 cours pendant environ 5 mois. L'évaluation clinique sera effectuée à l'écran/au départ, au 3e cours et au 6e cours. Les objectifs spécifiques sont de comparer l'acide lipoïque au contrôle sur : la fonction motrice et la progression de la maladie. Pendant la période d'étude, l'indice d'effet clinique sera enregistré, y compris la fonction bulbaire, la fonction motrice, la fonction respiratoire et l'indice de sécurité, y compris la routine sanguine et urinaire, la fonction hépatique et rénale, la fonction de coagulation.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Dans cette étude proposée, les chercheurs évalueront l'innocuité et l'efficacité de l'acide lipoïque dans le traitement de la SLA. L'étude recrutera 150 patients SLA, puis ces patients seront randomisés dans le groupe acide lipoïque ou le groupe témoin (75 patients par bras) pour 6 cours pendant environ 5 mois. L'évaluation de l'efficacité et de l'innocuité cliniques sera effectuée lors du dépistage / de la ligne de base, du 3e cours et du 6e cours. Les objectifs spécifiques sont de comparer l'acide lipoïque à un placebo sur : (1) l'acide lipoïque pourrait améliorer la fonction motrice, retarder la progression de la maladie et prolonger le temps de survie chez les patients atteints de SLA, mesuré par l'échelle ALSFRS-R, échelle ROADS, motoneurone supérieur Échelle, Échelle de force musculaire et Électromyographie ; (2) La fonction pulmonaire sera collectée pour prouver l'hypothèse que l'acide lipoïque peut aider la fonction respiratoire. (3) L'indice de sécurité, y compris la routine sanguine et urinaire, la fonction hépatique et rénale, l'indice de coagulation sera enregistré.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

150

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310009
        • Recrutement
        • Second Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 71 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Tranche d'âge de 20 à 75 ans (y compris 20 et 75 ans), sans distinction d'ethnie ou de sexe ;
  2. Les sujets doivent répondre aux critères diagnostiques de la SLA selon les critères révisés d'El Escorial : "SLA certaine", "SLA probable" et "SLA probable, soutenue en laboratoire".
  3. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R 12 items) chaque item marque ≥2 points ;
  4. Le début (les symptômes de faiblesse des membres, d'atrophie musculaire ou d'atteinte bulbaire) de la maladie est inférieur à 2 ans
  5. Fonction respiratoire de base : capacité vitale forcée ≥ 70 %.
  6. Taux de progression de la maladie FS=(48- ALSFRS-R au "moment du diagnostic")/durée entre le début et le diagnostic (mois), taux de progression FS≤1 ;

Critère d'exclusion:

  1. Combiné avec l'une des maladies cérébrovasculaires, des maladies de la moelle épinière, de l'amyotrophie spinale, de la myoatrophie juvénile du membre supérieur distal, de la neuropathie motrice multifocale, de la maladie de Kennedy, de l'épilepsie, etc. ;
  2. Insuffisance rénale sévère : taux de clairance de la créatinine 1,5 fois la limite supérieure de la normale, ou autres insuffisances rénales sévères connues ;
  3. Lésions hépatiques sévères : ALT, AST> 3 fois la limite supérieure de la normale, ou d'autres maladies hépatiques connues telles que l'hépatite aiguë et chronique, la cirrhose, etc. ;
  4. Tachycardie ou bradycardie évidente ; les patients ayant subi un infarctus aigu du myocarde ou un traitement interventionnel au cours des 6 derniers mois (patients de grade III-IV selon la classification NYHA) ;
  5. Combiné avec une tumeur maligne, du sang, de la digestion ou d'autres maladies graves ;
  6. Patientes pendant la grossesse et l'allaitement ;
  7. Avoir participé à d'autres essais cliniques dans les 30 jours précédant la randomisation, ou participer à d'autres essais cliniques ;

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: groupe acide lipoïque
Les patients prendront de l'acide lipoïque par voie intraveineuse. Dans le même temps, les patients prendront des comprimés de riluzole par voie orale tous les jours.

Les patients prendront de l'acide lipoïque pendant 6 cours, le premier cours de traitement est de 14 jours avec 14 jours de repos, et le cours suivant est le premier pendant 10 jours, avec un intervalle de 14 jours. Les patients utiliseront 600 mg d'acide lipoïque domestique dans 250 ml solution saline normale par voie intraveineuse, une fois par jour.

Dans le même temps, les patients prendront des comprimés de riluzole domestique 50 mg par voie orale, deux fois par jour.

Expérimental: groupe de contrôle
Les patients prendront des comprimés de riluzole par voie orale tous les jours.
Les patients prendront des comprimés de riluzole domestique 50 mg par voie orale, deux fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
changement de la sclérose latérale amyotrophique Function Rate Scale-Revised (ALSFRS-R)
Délai: changement de la ligne de base à la 11e semaine et à la 21e semaine
L'Amyotrophic lateral sclerosis Function Rate Scale-Revised (ALSFRS-R) sera réalisée pour tester la fonction motrice des patients à l'inscription, au 3ème cours et au 6ème cours. Le score varie de 0 à 48 # et des scores plus élevés représentent une meilleure fonction motrice.
changement de la ligne de base à la 11e semaine et à la 21e semaine

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
changement de Rasch Overall ALS Disability Scale (ROADS)
Délai: changement de la ligne de base à la 11e semaine et à la 21e semaine
L'échelle globale d'invalidité de la SLA de Rasch (ROADS) sera réalisée pour tester la fonction motrice des patients lors de l'inscription, du 3e cours et du 6e cours. Le score varie de 0 à 56 # et des scores plus élevés représentent une meilleure fonction motrice.
changement de la ligne de base à la 11e semaine et à la 21e semaine
changement de l'échelle du motoneurone supérieur (UMNS)
Délai: changement de la ligne de base à la 11e semaine et à la 21e semaine
L'échelle du neurone moteur supérieur (UMNS) sera réalisée pour tester la fonction motrice des patients à l'inscription, au 3e cours et au 6e cours. Le score varie de 0 à 33.
changement de la ligne de base à la 11e semaine et à la 21e semaine
changement d'échelle de force musculaire
Délai: changement de la ligne de base à la 11e semaine et à la 21e semaine
Une échelle de force musculaire sera réalisée pour tester la force musculaire des patients à l'inscription, au 3ème cours et au 6ème cours. Des scores plus élevés représentent une meilleure force musculaire.
changement de la ligne de base à la 11e semaine et à la 21e semaine
modification de la capacité vitale forcée pulmonaire (PFVC)
Délai: changement de la ligne de base à la 11e semaine et à la 21e semaine
La capacité vitale forcée pulmonaire (PFVC) sera effectuée pour tester la fonction respiratoire des patients lors de l'inscription, du 3e cours et du 6e cours. Des scores plus élevés représentent une meilleure fonction pulmonaire.
changement de la ligne de base à la 11e semaine et à la 21e semaine
changement d'électromyographie de la maladie du motoneurone
Délai: changement de l'EMG de base à la 21e semaine
L'électromyographie des maladies du motoneurone sera réalisée pour tester l'activité électrique des muscles des patients lors de l'inscription, du 3e cours et du 6e cours.
changement de l'EMG de base à la 21e semaine

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'occurrence des événements de point de terminaison
Délai: à la 21ème semaine
Le taux d'événements de critère d'évaluation se produit, y compris le décès, la trachéotomie, la ventilation assistée par ventilateur invasif ou la ventilation assistée par ventilateur non invasif continu (temps d'utilisation ≥ 22 heures par jour, durée ≥ 10 jours) ;
à la 21ème semaine
pourcentage de réaction indésirable au médicament
Délai: Au départ, 11e semaine et 21e semaine
Vérifier le pourcentage d'effets indésirables des médicaments dans la routine sanguine, la biochimie sanguine et la routine urinaire
Au départ, 11e semaine et 21e semaine

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 septembre 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

1 septembre 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 octobre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2020

Première publication (Réel)

19 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2020

Dernière vérification

1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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