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Explore el efecto neuroprotector del ácido lipoico en la esclerosis lateral amiotrófica

Estudio aleatorizado y paralelo de seguridad y eficacia del ácido lipoico en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica

En este estudio propuesto, los investigadores evaluarán la seguridad y la eficacia del ácido lipoico en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El estudio reclutará a 150 pacientes con EA, y luego estos pacientes serán asignados aleatoriamente al grupo de ácido lipoico o al grupo de control (75 pacientes por brazo) durante 6 cursos durante aproximadamente 5 meses. La evaluación clínica se realizará en la pantalla/línea de base, el tercer curso y el sexto curso. Los objetivos específicos son comparar ácido lipoico versus control sobre: ​​función motora y progresión de la enfermedad. Durante el período de estudio, se registrará el índice de efecto clínico, incluida la función bulbar, la función motora, la función respiratoria y el índice de seguridad, incluida la rutina de sangre y orina, función hepática y renal, función de coagulación.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

En este estudio propuesto, los investigadores evaluarán la seguridad y la eficacia del ácido lipoico en el tratamiento de la ELA. El estudio reclutará a 150 pacientes con ELA, luego estos pacientes serán asignados aleatoriamente al grupo de ácido lipoico o al grupo de control (75 pacientes por brazo) para 6 cursos durante aproximadamente 5 meses. La evaluación de la eficacia clínica y la seguridad se realizará en la selección/línea de base, el tercer curso y el sexto curso. Los objetivos específicos son comparar el ácido lipoico versus el placebo en: (1) El ácido lipoico podría mejorar la función motora, retrasar la progresión de la enfermedad y extender el tiempo de supervivencia en pacientes con ELA, medido por la Escala ALSFRS-R, Escala ROADS, neurona motora superior Escala, Escala de Fuerza Muscular y Electromiografía; (2) Se recopilará la función pulmonar para probar la hipótesis de que el ácido lipoico puede ayudar a la función respiratoria. (3) Se registrará el índice de seguridad, incluida la rutina de sangre y orina, la función hepática y renal, el índice de coagulación.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

150

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: zhiying wu, Ph.D
  • Número de teléfono: 13646715353
  • Correo electrónico: zhiyingwu@zju.edu.cn

Ubicaciones de estudio

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310009
        • Reclutamiento
        • Second Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
        • Contacto:
          • Zhi-Ying Wu, MD&PhD
          • Número de teléfono: +86-571-87783569
          • Correo electrónico: zhiyingwu@zju.edu.cn

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 73 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Rango de edad de 20 a 75 años (incluyendo 20 y 75 años), independientemente del grupo étnico o género;
  2. Los sujetos deben cumplir los criterios diagnósticos de ELA de los criterios revisados ​​de El Escorial: "ELA definitiva", "ELA probable" y "ELA probable respaldada por laboratorio".
  3. Escala de calificación funcional ALS-Revisada (ALSFRS-R 12 ítems) cada ítem puntúa ≥2 puntos;
  4. El inicio (los síntomas de debilidad de las extremidades, atrofia muscular o afectación bulbar) de la enfermedad es inferior a 2 años
  5. Función de respiración de referencia: Capacidad Vital Forzada≥70% .
  6. Tasa de progresión de la enfermedad FS=(48-ALSFRS-R en el "momento del diagnóstico")/duración desde el inicio hasta el diagnóstico (mes), tasa de progresión FS≤1;

Criterio de exclusión:

  1. Combinado con uno de enfermedad cerebrovascular, enfermedad de la médula espinal, atrofia muscular espinal, mioatrofia juvenil de la extremidad superior distal, neuropatía motora multifocal, enfermedad de Kennedy, epilepsia, etc.
  2. Insuficiencia renal grave: tasa de aclaramiento de creatinina 1,5 veces el límite superior de lo normal u otras enfermedades de insuficiencia renal grave conocidas;
  3. Daño hepático severo: ALT, AST > 3 veces el límite superior de lo normal, u otras enfermedades hepáticas conocidas como hepatitis aguda y crónica, cirrosis, etc.;
  4. Taquicardia o bradicardia evidente; pacientes con infarto agudo de miocardio o terapia intervencionista en los últimos 6 meses (pacientes con grado III-IV según la clasificación NYHA);
  5. Combinado con tumor maligno, sangre, digestión u otras enfermedades graves;
  6. Pacientes de sexo femenino durante el embarazo y la lactancia;
  7. Participó en otros ensayos clínicos dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización, o está participando en otros ensayos clínicos;

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: grupo de ácido lipoico
Los pacientes tomarán ácido lipoico por vía intravenosa. Al mismo tiempo, los pacientes tomarán tabletas de riluzol por vía oral todos los días.

Los pacientes tomarán ácido lipoico durante 6 ciclos, el primer ciclo de tratamiento es de 14 días con 14 días de descanso, y el siguiente ciclo es el primero de 10 días, con un intervalo de 14 días. Los pacientes utilizarán 600 mg de ácido lipoico doméstico en 250 ml. solución salina normal por vía intravenosa, una vez al día.

Al mismo tiempo, los pacientes tomarán comprimidos de riluzol doméstico de 50 mg por vía oral, dos veces al día.

Experimental: grupo de control
Los pacientes tomarán comprimidos de riluzol por vía oral todos los días.
Los pacientes tomarán comprimidos domésticos de riluzol de 50 mg por vía oral, dos veces al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
cambio de la escala de tasa de función de la esclerosis lateral amiotrófica-revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio hasta la semana 11 y la semana 21
Se realizará la escala de tasa de función de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R) para evaluar la función motora de los pacientes en la inscripción, el tercer curso y el sexto curso. El puntaje varía de 0 a 48# y los puntajes más altos representan una mejor función motora.
cambio desde el inicio hasta la semana 11 y la semana 21

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
cambio de Rasch Overall ALS Disability Scale (ROADS)
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio hasta la semana 11 y la semana 21
Se realizará la escala general de discapacidad de ALS de Rasch (ROADS) para evaluar la función motora de los pacientes en la inscripción, el tercer curso y el sexto curso. El puntaje varía de 0 a 56# y los puntajes más altos representan una mejor función motora.
cambio desde el inicio hasta la semana 11 y la semana 21
cambio de escala de neurona motora superior (UMNS)
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio hasta la semana 11 y la semana 21
Se realizará una escala de neurona motora superior (UMNS) para evaluar la función motora de los pacientes en la inscripción, el tercer curso y el sexto curso. La puntuación va de 0 a 33.
cambio desde el inicio hasta la semana 11 y la semana 21
cambio de escala de fuerza muscular
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio hasta la semana 11 y la semana 21
Se realizará una escala de fuerza muscular para evaluar la fuerza muscular de los pacientes en la inscripción, el curso 3 y el curso 6. Las puntuaciones más altas representan una mejor fuerza muscular.
cambio desde el inicio hasta la semana 11 y la semana 21
cambio de la Capacidad Vital Forzada Pulmonar (PFVC)
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio hasta la semana 11 y la semana 21
Se realizará la capacidad vital forzada pulmonar (PFVC) para evaluar la función de la respiración de los pacientes en el curso de inscripción, 3.º y 6.º. Las puntuaciones más altas representan una mejor función pulmonar.
cambio desde el inicio hasta la semana 11 y la semana 21
cambio de electromiografía de la enfermedad de la neurona motora
Periodo de tiempo: cambio desde el EMG inicial hasta la semana 21
La electromiografía de la enfermedad de la neurona motora se realizará para evaluar la actividad eléctrica de los músculos de los pacientes en el curso de inscripción, 3.º y 6.º.
cambio desde el EMG inicial hasta la semana 21

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de ocurrencia de eventos de punto final
Periodo de tiempo: en la semana 21
Tasa de ocurrencia de eventos finales, que incluyen muerte, traqueotomía, ventilación asistida por ventilador invasivo o ventilación asistida por ventilador no invasiva continua (tiempo de uso ≥22 horas por día, duración ≥10 días);
en la semana 21
porcentaje de reacción adversa a medicamentos
Periodo de tiempo: Al inicio, semana 11 y semana 21
Verifique el porcentaje de reacciones adversas a medicamentos en la rutina de sangre, bioquímica sanguínea y rutina de orina.
Al inicio, semana 11 y semana 21

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de septiembre de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

19 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2020

Última verificación

1 de agosto de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre La esclerosis lateral amiotrófica

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