Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utforska neuroprotektiv effekt av liponsyra vid amyotrofisk lateralskleros

Randomiserad, parallell säkerhets- och effektstudie av liponsyra hos patienter med amyotrofisk lateralskleros

I denna föreslagna studie kommer utredarna att utvärdera säkerheten och effekten av liponsyra vid behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS). Studien kommer att rekrytera 150 AD-patienter, och sedan kommer dessa patienter att randomiseras till liponsyragrupp eller kontrollgrupp (75 patienter per arm) under 6 kurer under cirka 5 månader. Klinisk bedömning kommer att göras vid screen/baseline, 3:e kursen och 6:e kursen. De specifika syftena är att jämföra liponsyra kontra kontroll på: motorisk funktion och sjukdomsprogression. Under studieperioden kommer kliniskt effektindex att registreras, inklusive bulbar funktion, motorisk funktion, andningsfunktion och säkerhetsindex inklusive blod- och urinrutin, lever- och njurfunktion, koagulationsfunktion.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

I denna föreslagna studie kommer utredarna att utvärdera säkerheten och effekten av Liponsyra vid behandling av ALS. Studien kommer att rekrytera 150 ALS-patienter, därefter kommer dessa patienter att randomiseras till liponsyragrupp eller kontrollgrupp (75 patienter per arm) under 6 kurer under cirka 5 månader. Klinisk effekt- och säkerhetsbedömning kommer att göras vid screening/baseline, 3:e och 6:e kursen. De specifika syftena är att jämföra liponsyra kontra placebo på: (1) Liponsyra kan förbättra den motoriska funktionen, fördröja sjukdomsutvecklingen och förlänga överlevnadstiden hos patienter med ALS, mätt med ALSFRS-R-skalan, ROADS-skalan, övre motorneuron Skala, Muskelstyrka Skala och Elektromyografi; (2) Lungfunktion kommer att samlas in för att bevisa hypotesen att liponsyra kan hjälpa andningsfunktionen. (3) Säkerhetsindex inklusive blod- och urinrutin, lever- och njurfunktion, koagulationsindex kommer att registreras.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

150

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310009
        • Rekrytering
        • Second Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 71 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Åldersintervall från 20 till 75 (inklusive 20 och 75 år), oavsett etnisk grupp eller kön;
  2. Försökspersonerna bör uppfylla de diagnostiska kriterierna för ALS av El Escorial reviderade kriterier: "Definite ALS", "Probable ALS" och "Probable, laboratory-supported ALS".
  3. ALS funktionell värdering Skala-reviderad (ALSFRS-R 12 objekt) varje objekt får ≥2 poäng;
  4. Debuten (symptomen på svaghet i armar och ben, muskelatrofi eller bulbar inblandning) av sjukdomen är mindre än 2 år
  5. Baslinjeandningsfunktion: Forcerad Vital Capacity≥70 % .
  6. Sjukdomsprogressionshastighet FS=(48- ALSFRS-R vid "tidpunkten för diagnos")/varaktighet från början till diagnos (månad), progressionshastighet FS≤1;

Exklusions kriterier:

  1. Kombinerat med en av cerebrovaskulär sjukdom, ryggmärgssjukdom, spinal muskelatrofi, juvenil myoatrofi av distala övre extremiteter, multifokal motorneuropati, Kennedys sjukdom, epilepsi, etc;
  2. Svår njurinsufficiens: kreatininclearance rate 1,5 gånger den övre normalgränsen, eller andra kända allvarliga njurinsufficienssjukdomar;
  3. Allvarlig leverskada: ALAT, AST > 3 gånger den övre normalgränsen, eller andra kända leversjukdomar såsom akut och kronisk hepatit, cirros, etc.;
  4. Uppenbar takykardi eller bradykardi; patienter med akut hjärtinfarkt eller interventionsterapi under de senaste 6 månaderna (patienter med grad III-IV enligt NYHA-klassificering);
  5. Kombinerat med maligna tumörer, blod, matsmältning eller andra allvarliga sjukdomar;
  6. Kvinnliga patienter under graviditet och amning;
  7. Deltagit i andra kliniska prövningar inom 30 dagar före randomisering, eller deltar i andra kliniska prövningar;

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: liponsyragrupp
Patienterna kommer att ta liponsyra intravenöst. Samtidigt kommer patienterna att ta riluzol-tabletter oralt varje dag.

Patienterna kommer att ta liponsyra i 6 kurer, den första behandlingen är 14 dagar med 14 dagars vila, och följande kur är den första i 10 dagar, med 14 dagars intervall. Patienterna kommer att använda 600 mg inhemsk liponsyra i 250 ml normal koksaltlösning intravenöst en gång om dagen.

Samtidigt kommer patienterna att ta inhemska riluzoltabletter 50 mg oralt, två gånger om dagen.

Experimentell: kontrollgrupp
Patienterna kommer att ta riluzol tabletter oralt varje dag.
Patienterna kommer att ta inhemska riluzoltabletter 50 mg oralt två gånger om dagen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
förändring av Amyotrofisk lateralskleros Funktionsfrekvens Skalreviderad (ALSFRS-R)
Tidsram: ändra från baslinjen till 11:e veckan och 21:e veckan
Amyotrofisk lateralsklerosfunktionsfrekvensskala-reviderad (ALSFRS-R) kommer att utföras för att testa den motoriska funktionen hos patienter vid inskrivningen, 3:e kuren och 6:e kuren. Poängen sträcker sig från 0 till 48# och högre poäng representerar en bättre motorisk funktion.
ändra från baslinjen till 11:e veckan och 21:e veckan

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
förändring av Rasch Overall ALS Disability Scale (ROADS)
Tidsram: ändra från baslinjen till 11:e veckan och 21:e veckan
Rasch Overall ALS Disability Scale (ROADS) kommer att utföras för att testa den motoriska funktionen hos patienter vid inskrivningen, 3:e kuren och 6:e kuren. Poängen sträcker sig från 0 till 56# och högre poäng representerar en bättre motorisk funktion.
ändra från baslinjen till 11:e veckan och 21:e veckan
förändring av övre motorneuronskalan (UMNS)
Tidsram: ändra från baslinjen till 11:e veckan och 21:e veckan
Övre motorneuronskala (UMNS) kommer att utföras för att testa den motoriska funktionen hos patienter vid inskrivningen, 3:e kuren och 6:e kuren. Poängen sträcker sig från 0 till 33.
ändra från baslinjen till 11:e veckan och 21:e veckan
förändring av muskelstyrka skala
Tidsram: ändra från baslinjen till 11:e veckan och 21:e veckan
Muskelstyrkeskala kommer att utföras för att testa muskelstyrkan hos patienter vid inskrivningen, 3:e kursen och 6:e kursen. Högre poäng representerar en bättre muskelstyrka.
ändra från baslinjen till 11:e veckan och 21:e veckan
förändring av pulmonell forcerad vitalkapacitet (PFVC)
Tidsram: ändra från baslinjen till 11:e veckan och 21:e veckan
Pulmonal Forcerad Vital Capacity (PFVC) kommer att utföras för att testa andningsfunktionen hos patienter vid inskrivningen, 3:e kuren och 6:e kuren. Högre poäng representerar en bättre lungfunktion.
ändra från baslinjen till 11:e veckan och 21:e veckan
förändring av elektromyografi för motorneuronsjukdom
Tidsram: ändra från baslinje EMG till 21:e veckan
Elektromyografi för motorneuronsjukdom kommer att utföras för att testa den elektriska aktiviteten hos patienters muskler vid inskrivningen, 3:e och 6:e kursen.
ändra från baslinje EMG till 21:e veckan

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändpunktshändelser inträffar takt
Tidsram: vid 21:e veckan
Ändpunktshändelser förekommer frekvens, inklusive dödsfall, trakeotomi, invasiv ventilatorassisterad ventilation eller kontinuerlig icke-invasiv ventilatorassisterad ventilation (användningstid ≥22 timmar per dag, varaktighet ≥10 dagar);
vid 21:e veckan
procentandel av biverkningar
Tidsram: Vid baslinjen, 11:e veckan och 21:e veckan
Kontrollera andelen biverkningar av läkemedel i blodrutin, blodbiokemi och urinrutin
Vid baslinjen, 11:e veckan och 21:e veckan

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 september 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

1 september 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 oktober 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

19 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 augusti 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera