VALO-2：评估 PTX022 治疗成人先天性厚甲症的安全性和有效性的研究 (VALO-2)
2024年8月28日 更新者：Palvella Therapeutics, Inc.
VALO-2：一项多中心、3b 期、开放标签治疗扩展研究，评估 PTX022 治疗成人先天性厚甲症的安全性和有效性
VALO-2 是一项多中心、开放标签扩展 (OLE) 研究，招募了具有基因型角蛋白突变 KRT6A、KRT6B 和 KRT16 的患者，这些患者之前在 VALO 研究期间接受过研究性 PTX-022 治疗。
OLE 研究的目的是调查长期暴露于研究性 PTX-022 并评估安全性和有效性数据。
包括一项子研究，以评估具有 KRT6C 和 KRT17 基因分型角蛋白突变且之前未接受过研究性 PTX-022 治疗的患者的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
36
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85053
- Arizona Research Center
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California
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
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Minnesota
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Fridley、Minnesota、美国、55432
- Minnesota Clinical Study Center
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Utah
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Murray、Utah、美国、84107
- University of Utah
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 18 岁或以上的成年患者，
- 之前完成了 VALO 方案或 VALO-2 K6C/17 子研究，并从临床医生确定的研究性 PTX-022 中获得了有意义的益处。
关键排除标准：
- 任何对西罗莫司或西罗莫司类药物或 PTX-022 过敏或超敏反应的病史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：开放标签治疗臂
PTX-022 QTORIN
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PTX-022 治疗成人先天性厚甲症的安全性和有效性
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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治疗紧急不良事件的发生率
大体时间：18个月
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18个月
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生命体征测量值相对于基线的变化
大体时间：18个月
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18个月
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体重测量值相对于基线的变化
大体时间：18个月
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18个月
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临床实验室测量值相对于基线的变化
大体时间：18个月
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18个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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患者整体活动评估量表
大体时间：18个月
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18个月
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NRS 评估的最严重疼痛
大体时间：18个月
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18个月
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PROMIS Pain Interference Short 6A 由李克特量表评估
大体时间：18个月
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18个月
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由李克特量表评估的 PROMIS 身体功能
大体时间：18个月
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18个月
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由李克特量表评估的患者对严重程度的总体印象
大体时间：18个月
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18个月
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由李克特量表评估的临床医生对严重性的总体印象
大体时间：18个月
|
18个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月1日
初级完成 (实际的)
2021年6月30日
研究完成 (实际的)
2022年12月15日
研究注册日期
首次提交
2020年3月6日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月18日
首次发布 (实际的)
2020年8月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年8月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年8月28日
最后验证
2024年8月1日
更多信息
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