Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

VALO-2: Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność PTX022 w leczeniu osób dorosłych z wrodzoną pachyonychią (VALO-2)

2 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Palvella Therapeutics, Inc.

VALO-2: wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 3b będące kontynuacją leczenia oceniające bezpieczeństwo i skuteczność PTX022 w leczeniu osób dorosłych z wrodzoną pachyonychią

VALO-2 to wieloośrodkowe, otwarte rozszerzenie badania (OLE), w którym biorą udział pacjenci z genotypowanymi mutacjami keratyny KRT6A, KRT6B i KRT16, którzy byli wcześniej leczeni badaną PTX-022 podczas badania VALO. Celem badania OLE jest zbadanie długoterminowej ekspozycji na badaną PTX-022 oraz ocena danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności. Włączono badanie cząstkowe mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pacjentów z genotypowanymi mutacjami keratynowymi KRT6C i KRT17, którzy nie byli wcześniej leczeni badaną PTX-022.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
        • University Of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Dorośli pacjenci w wieku 18 lat lub starsi,
  • Ukończył wcześniej protokół VALO lub badanie podrzędne VALO-2 K6C/17 i uzyskał znaczące korzyści z eksperymentalnej PTX-022, zgodnie z ustaleniami klinicysty.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Jakakolwiek historia alergii lub nadwrażliwości na syrolimus lub leki podobne do syrolimusu lub na PTX-022

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię leczenia metodą otwartej próby
PTX-022 QTORIN
Lek: PTX-022
Bezpieczeństwo i skuteczność PTX-022 w leczeniu osób dorosłych z wrodzoną pachyonychią

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Zmiany w pomiarach parametrów życiowych od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Zmiany w pomiarach wagi od linii bazowej
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Zmiany w klinicznych pomiarach laboratoryjnych od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skala Globalnej Oceny Aktywności Pacjenta
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Najgorszy ból według oceny NRS
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
PROMIS Pain Interference Short 6A według skali Likerta
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Funkcja fizyczna PROMIS oceniana za pomocą skali Likerta
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Ogólne wrażenie ciężkości pacjenta oceniane za pomocą skali Likerta
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Ogólne wrażenie ciężkości klinicysty oceniane za pomocą skali Likerta
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PALV-03

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pachyonychia wrodzona

Badania kliniczne na PTX-022

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj